Kortvarig opfølgning af en botulinumtoksinintervention hos børn med spastisk cerebral parese

Sigte:

Denne undersøgelse undersøger effekten af ​​integreret Botulinum Neurotoxin A (BoNT) behandling på morfologiske muskel- og seneegenskaber (muskellængde og muskelvolumen, vurderet med en 3D ultralydsmåling), spasticitet og ledstivhed (målt med en instrumenteret spasticitetsvurdering), ledområde af bevægelse (målt ved goniometri), muskelstyrke (målt ved hjælp af dynamometri), gang (vurderet ved 3D-ganganalyse) og grovmotorisk funktion (vurderet ved hjælp af kliniske testbatterier). Målet er todelt: (1) afgøre, om integreret BoNT-behandling af den mediale gastrocnemius og semitendinosus-musklen(e) fører til ændringer i de morfologiske muskel- og seneegenskaber af den mediale gastrocnemius og semitendinosusmusklen(e), ankel og knæ. bevægelsesområde, spasticitet, stivhed, muskelstyrke og gang, og (2) bestemme sammenhængen mellem baseline morfologiske muskel- og seneegenskaber og ændringerne i de primære udfaldsparametre (spasticitet og stivhed) efter BoNT-behandlingen.

Design:

Den aktuelle undersøgelse har et ikke-randomiseret kontrolleret design. Fordi BoNT har vist sig at være en effektiv behandling til at reducere spasticitet og forbedre den grovmotoriske funktion, kan det ikke være klinisk begrundet at allokere børn til en ikke-behandlingsgruppe, hvis en ny BoNT-behandling er påkrævet. Forsinket BoNT-behandling kan hurtigt øge muskuloskeletale svækkelse. Det anses derfor for at være uetisk midlertidigt at afbryde behandlingen med BoNT fra patienter. For at kompensere for manglen på randomisering kræves nøjagtig matchning af grupper. Børn vil blive matchet på diagnose (uni/bilateral CP), GMFCS-niveau, alder og spasticitetsniveau.

BoNT-behandling:

Alle børn i interventionsgruppen vil modtage BoNT-injektioner i den mediale gastrocnemius og/eller semitendinosus-musklen(e) (andre muskler kan også behandles som en del af multilevel-behandling). Som en del af den standardintegrerede behandlingstilgang fra CP-referencecentret på universitetshospitalerne i Leuven, efterfølges injektionerne af en periode med bilaterale strækgips, hvis det er indiceret (under knæet ganggips og aftagelige knæforlængelser, når det er nødvendigt), og alle børn vil modtage intensiv fysioterapi og anvendelse af ortosebehandling efter BoNT-injektioner. Opfølgningsperioden for den aktuelle undersøgelse er 8-10 uger. Under denne intensive fysioterapi post-BoNT vil børnene i interventionsgruppen arbejde med individualiserede behandlingsmål. Disse mål vil blive defineret ud fra baseline-målingerne under en tværfaglig diskussion med den behandlende læge, som er planlagt forud for BoNT-behandlingen. Opfyldelsen af ​​disse patientspecifikke mål vil blive evalueret af Goal Attainment Score (GAS). I opfølgningsperioden vil den behandlende fysioterapeut blive interviewet på to-ugers basis for at verificere, om og i hvilket omfang terapien er fokuseret på de personlige behandlingsmål. Vurderinger af morfologiske muskel- og seneegenskaber, spasticitet, stivhed, ledbevægelser, muskelstyrke og gang hos deltagerne vil blive udført før BoNT-injektionerne og 8-10 uger efter injektionen. Denne periode på 8-10 ugers opfølgning efter BoNT-injektioner blev fundet passende, da den potentielle effekt af BoNT på den grovmotoriske funktion forventes at være optimal efter 6-10 uger.

Studiegrupper:

Undersøgelsen vil omfatte patienter, der er diagnosticeret med spastisk CP, i alderen mellem 4 og 11 år og med Gross Motor Function Classification System (GMFCS) niveau I-III. Interventions- og kontrolgruppen vil være gruppematchet baseret på diagnose (uni/lateral CP), GMFCS-niveau, alder og spasticitetsniveau.

Overordnede eksklusionskriterier var: BoNT-injektioner mindre end 6 måneder før inklusion, en behandlingshistorie, der inkluderer tidligere selektiv dorsal rhizotomibehandling eller en knogleoperation mindre end 2 år før inklusion, og begrænset samarbejde, der ville forhindre en korrekt vurdering. For alle indskrevne børn skulle intensiv rehabilitering efter BoNT-injektioner forudses som standardbehandling. Til interventionsgruppen rekrutteres 30 børn med klinisk indikation for BoNT-injektioner i mediale gastrocnemius- og/eller semitendinosus-muskel(er), mens der for kontrolgruppen vil blive rekrutteret 30 børn uden indikation for en specifik intervention i de næste 3 måneder. vil blive rekrutteret.

For interventionsgruppen vil baseline-målingerne blive fulgt af BoNT-injektioner kombineret med støbning og målrettet fysioterapi (som beskrevet ovenfor), og opfølgende vurderinger vil blive planlagt 8-10 uger efter BoNT-injektioner. Baseline- og opfølgningsvurderinger for interventionsgrupperne omfatter 3D-ultralyd, den instrumenterede spasticitetsmåling, funktionelle styrketest og 3D-ganganalyse.

Børnene i kontrolgruppen vil også blive vurderet to gange med et interval på 8-10 uger. I løbet af de 8-10 uger vil de fortsætte deres sædvanlige pleje eller normale rutinebehandling, det vil sige almindelig fysioterapi og ortotiske apparater. Baseline- og opfølgningsvurderinger for kontrolgruppen omfatter 3D ultralyd, den instrumenterede spasticitetsmåling og funktionelle styrketest.