Studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti přípravku Cenegermin (Oxervate®) vs. vehikulum u těžkého Sjogrenova onemocnění suchého oka (NGF0121 – studie PROTEGO-1) (NGF0121)
4týdenní, fáze III, multicentrická, dvojitě maskovaná klinická studie kontrolovaná vozidlem k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti Oxervate® (Cenegermin) 20 mcg/ml očního roztoku versus vehikulum u pacientů s těžkou Sjogrenovou chorobou suchého oka (PROTEGO- 1 studie)
Přehled studie
Detailní popis
Toto je 4týdenní fáze III, multicentrická, dvojitě maskovaná, vehikulem kontrolovaná studie k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti očního roztoku cenegerminu při 20 mcg/ml roztoku oproti vehikulu u pacientů s těžkou Sjogrenovou chorobou suchého oka. Během screeningu budou provedeny všechny postupy pro zařazení. Ode dne screeningu pacienti ukončí jakoukoli další léčbu, s výjimkou komerčně dostupných umělých slz bez konzervačních látek poskytovaných sponzorem.
Na konci vymývacího období budou pacienti splňující vstupní kritéria pro tuto studii randomizováni v poměru 1:1 a léčeni po dobu 4 týdnů buď očním roztokem cenegerminu 20 mcg/ml TID nebo vehikulem TID. Během 4 týdnů maskované léčby je povoleno pouze podávání IMP.
Během období sledování může pacient aplikovat další oční kapky s umělou slzou poskytnuté sponzorem, pouze pokud je to nezbytně nutné, a musí zaznamenat do deníku pacienta počet dalších kapek aplikovaných do každého oka.
Pacienti budou poté sledováni z hlediska účinnosti a bezpečnosti do 16. týdne a z hlediska bezpečnosti do 24. týdne.
Celková doba trvání studie je 25 týdnů včetně 1 týdne screeningu.
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Catania, Itálie, 95123
- AOU Gaspare Rodolico - Ospedale San Marco
-
Milan, Itálie, 20123
- Università degli Studi di Milano - Ospedale San Giuseppe - UO Oculistica
-
Roma, Itálie, 00161
- AOU Policlinico Umberto I - Dipartimento Organi di Senso - Clinica Oculistica
-
-
-
-
California
-
Glendale, California, Spojené státy, 91204
- Lugene Eye Institute - Glendale Office
-
Newport Beach, California, Spojené státy, 92663
- David Wirta, M.D. & Associates
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21218
- The Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
- Tufts University School of Medicine (TUSM) - New England Eye Center/Tufts Medical Center - Boston
-
-
Tennessee
-
Houston, Tennessee, Spojené státy, 77025
- Houston Eye Associates HEA - Gramercy Location
-
Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37215
- Toyos Clinic - Nashville
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Spojené státy, 23502
- Virginia Eye Consultants (VEC) - Norfolk Office
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muž nebo žena ve věku ≥ 18 let
- Pacienti s potvrzenou diagnózou Sjögrenova syndromu nebo jiného autoimunitního onemocnění, o kterém je známo, že vyvolává Sjögrenovu chorobu suchého oka (DED).
Pacienti s těžkou Sjögrenovou chorobou suchého oka charakterizovanou následujícími klinickými příznaky:
- Barvení rohovky a/nebo spojivky fluoresceinem pomocí systému hodnocení National Eye Institute (NEI) ≥3
- Dotazník SANDE >25 mm
- Schirmerův test I (bez anestezie) ≥2 ≤5mm/5min
- Stejné oko (způsobilé oko) musí splňovat všechna výše uvedená kritéria
- Pacienti s diagnózou těžkého Sjögrenova onemocnění suchého oka nejméně 3 měsíce před zařazením
- Nejlepší korigované skóre zrakové ostrosti na dálku (BCDVA) ≥ 0,1 desetinných jednotek (20/200 Snellenova hodnota) na každém oku v době zápisu do studie
- Pokud je žena ve fertilním věku, musí mít negativní těhotenský test v moči a používat vysoce účinnou metodu k zabránění otěhotnění po dobu trvání studie a 30 dní po období studie. Muži s reprodukčním potenciálem by měli během léčby a 30 dní po období studie používat účinnou antikoncepci.
- Do studie mohou být zařazeni pouze pacienti, kteří splňují všechny požadavky na informovaný souhlas. Pacient a/nebo jeho zákonný zástupce si musí přečíst, podepsat a uvést datum informovaného souhlasu před provedením jakýchkoli postupů souvisejících se studií. Formulář informovaného souhlasu podepsaný pacientem a/nebo právním zástupcem musí být pro aktuální studii schválen IRB/IEC
- Pacienti musí mít schopnost a ochotu dodržovat studijní postupy.
Kritéria vyloučení:
- Neschopnost mluvit a rozumět místnímu jazyku natolik, aby bylo možné porozumět povaze studie, poskytnout písemný informovaný souhlas a umožnit dokončení všech hodnocení studie
- Důkaz aktivní oční infekce v obou ocích
- Přítomnost jakékoli jiné oční poruchy nebo stavu vyžadujícího topickou medikaci během celé doby trvání studie na kterémkoli oku
- Anamnéza těžké systémové alergie nebo oční alergie (včetně sezónní konjunktivitidy) nebo chronické konjunktivitidy a/nebo keratitidy jiné než suché oko
- Nitrooční zánět definovaný jako Tyndallovo skóre >0
- Historie malignity v posledních 5 letech
- Systémové onemocnění se nestabilizuje do 1 měsíce před screeningovou návštěvou (např. diabetes s glykémií mimo rozsah, porucha štítné žlázy) nebo je výzkumník posouzen jako neslučitelný se studií (např. současné systémové infekce) nebo se stavem neslučitelným s častým hodnocením požadovaným ve studii
- Pacient měl závažnou nežádoucí reakci nebo významnou přecitlivělost na jakýkoli lék nebo chemicky příbuzné sloučeniny nebo měl klinicky významnou alergii na léky, potraviny, amidová lokální anestetika nebo jiné materiály včetně komerčních umělých slz (podle názoru zkoušejícího).
Ženy ve fertilním věku (ty, které nejsou chirurgicky sterilizovány nebo po menopauze alespoň 1 rok) jsou vyloučeny z účasti ve studii, pokud splňují některou z následujících podmínek:
- jste v současné době těhotná nebo
- mít pozitivní výsledek těhotenského testu z moči (výchozí stav/den 1) nebo,
- zamýšlíte otěhotnět během období studijní léčby nebo
- kojíte nebo,
- nejsou ochotni používat vysoce účinná antikoncepční opatření
Během celého průběhu a 30 dnů po období léčby ve studii
- Jakýkoli souběžný zdravotní stav, který by podle úsudku PI mohl narušit provádění studie, zmást interpretaci výsledků studie nebo ohrozit pohodu pacienta
- Použití lokálního cyklosporinu nebo topické oftalmologické léčby stejné třídy do 14 dnů od screeningové návštěvy (den -8)
- Použití topických kortikosteroidů, lifitegrastu, autologních sérových slz v každém oku během studie (předchozí použití není vylučovacím kritériem, ale musí být přerušeno při screeningové návštěvě)
- Použití kontaktních čoček, zařízení True Tear, ochranných brýlí proti vlhkosti, amniotické membrány bez šití nebo punkční zátky během studie (předchozí použití není kritériem pro vyloučení, ale musí být přerušeno při screeningové návštěvě)
- Anamnéza drogové závislosti nebo zneužívání alkoholu v posledních 2 letech
- Jakékoli předchozí oční operace (včetně refrakční, palpebrální a kataraktové operace), pokud do 90 dnů před screeningovou návštěvou
- Účast na klinickém hodnocení s novou účinnou látkou během posledních 3 měsíců
- Účast na jiné klinické studii ve stejnou dobu jako tato studie.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Oxervate
Jedna kapka cenegerminu 20 mcg/ml (rhNGF 20 mcg/ml) ve farmaceutické formě očního sterilního roztoku byla instilována do obou očí třikrát denně (TID), každých šest hodin.
|
Oxervate®, oční roztok obsahující cenegermin 20 mcg/ml, což je rekombinantní lidský nervový růstový faktor (rhNGF); jedna kapka testovaného produktu se vkápne do obou očí třikrát denně (TID).
Ostatní jména:
|
|
Komparátor placeba: Vozidlo
Jedna kapka očního roztoku vehikula byla nakapána do obou očí TID (každých šest hodin).
|
Vozidlo bude vštípeno stejným schématem jako testovaný produkt
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet pacientů, kteří dosáhli hodnoty Schirmerova testu I (bez anestezie) >10 mm/5 min ve 4. týdnu
Časové okno: v týdnu 4
|
Schirmerův test typu I (bez anestezie) byl proveden pro měření sekrece slz.
Zaoblený konec sterilního proužku byl vložen do spodního spojivkového vaku přes spánkovou jednu třetinu okraje dolního víčka.
Po uplynutí 5 minut byl Schirmerův testovací proužek odstraněn a byla změřena délka absorpce slz na proužku (milimetry/5 minut).
Čím delší je navlhčená délka, tím zdravější je stav oka.
|
v týdnu 4
|
|
Změna od výchozího stavu v dotazníku symptomů (SANDE) globálního skóre ve 12. týdnu
Časové okno: v týdnu 12
|
Dotazník SANDE se skládá ze dvou otázek: 1) Jak často pociťujete suché a/nebo podrážděné oči? A 2) Jak závažné pociťujete příznaky sucha a/nebo podráždění? Dotazník SANDE používá 100 mm horizontální čáru pro každou otázku k posouzení rozsahu symptomů pacientů. V tomto dotazníku se frekvence příznaků pohybuje od „zřídka“ (0) po „stále“ (100) a závažnost příznaků se pohybuje od „velmi mírné“ (0) po „velmi závažné“ (100). Při každé návštěvě byli pacienti požádáni, aby umístili značku na dvě dané linie na základě rozsahu jejich symptomů. Umístění značek vytvořených pacienty na 100 mm horizontálních liniích bylo měřeno v mm zleva doprava. Globální skóre SANDE se vypočítá vynásobením skóre frekvence skórem závažnosti a získáním druhé odmocniny. Jak pro celkové skóre, tak pro skóre frekvence nebo závažnosti, 0 je nejlepší stav, 100 nejhorší stav. Upozorňujeme, že jsou hlášeny upravené průměry. |
v týdnu 12
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Klíčový sekundární výsledek: Počet pacientů, kteří dosáhli hodnoty testu Schirmer I (bez anestezie) > 10 mm/5 min v 8. týdnu
Časové okno: v týdnu 8
|
Schirmerův test typu I (bez anestezie) byl proveden pro měření sekrece slz.
Zaoblený konec sterilního proužku byl vložen do spodního spojivkového vaku přes spánkovou jednu třetinu okraje dolního víčka.
Po uplynutí 5 minut byl Schirmerův testovací proužek odstraněn a byla změřena délka absorpce slz na proužku (milimetry/5 minut).
Čím delší a navlhčená délka, tím zdravější je stav oka.
|
v týdnu 8
|
|
Klíčový sekundární výsledek: změna od výchozí hodnoty ve skóre hodnocení symptomů u suchého oka (SANDE) pro frekvenci ve 12. týdnu
Časové okno: V týdnu 12
|
Dotazník SANDE se skládá ze dvou otázek: 1) Jak často pociťujete suché a/nebo podrážděné oči? A 2) Jak závažné pociťujete příznaky sucha a/nebo podráždění? Tento dotazník používá 100 mm horizontální čáru pro každou otázku k posouzení očního nepohodlí a/nebo suchosti, kterou pacienti pociťují. V dotazníku SANDE se frekvence příznaků pohybuje od „zřídka“ (0) po „po celou dobu“ (100) a závažnost příznaků se pohybuje od „velmi mírné“ (0) po „velmi závažné“ (100). Při každé návštěvě byli pacienti požádáni, aby umístili značku na dvě dané linie na základě rozsahu jejich symptomů. Umístění značek vytvořených pacienty na 100 mm horizontálních liniích bylo měřeno v mm zleva doprava a zaznamenáno. 0 byl nejlepší stav a 100 označoval nejhorší stav. Globální skóre z dotazníku SANDE bylo vypočteno vynásobením skóre frekvence skórem závažnosti a získáním druhé odmocniny. Prostředky jsou upravené prostředky. |
V týdnu 12
|
|
Klíčový sekundární výsledek: Změna od výchozího stavu v hodnocení symptomů ve skóre suchého oka (SANDE) pro závažnost v týdnu 12
Časové okno: v týdnu 12
|
Dotazník SANDE se skládá ze dvou otázek: 1) Jak často pociťujete suché a/nebo podrážděné oči? A 2) Jak závažné pociťujete příznaky sucha a/nebo podráždění? Tento dotazník používá 100 mm horizontální čáru pro každou otázku k posouzení očního nepohodlí a/nebo suchosti, kterou pacienti pociťují. V dotazníku SANDE se frekvence příznaků pohybuje od „zřídka“ (0) po „po celou dobu“ (100) a závažnost příznaků se pohybuje od „velmi mírné“ (0) po „velmi závažné“ (100). Při každé návštěvě byli pacienti požádáni, aby umístili značku na dvě dané linie na základě rozsahu jejich symptomů. Umístění značek vytvořených pacienty na 100 mm horizontálních liniích bylo měřeno v mm zleva doprava a zaznamenáno. 0 byl nejlepší stav a 100 označoval nejhorší stav. Globální skóre z dotazníku SANDE bylo vypočteno vynásobením skóre frekvence skórem závažnosti a získáním druhé odmocniny. Prostředky jsou upravené prostředky. |
v týdnu 12
|
|
Klíčový sekundární výsledek: Změna od výchozího stavu v modulu kvality života měřená dotazníkem „Vliv suchého oka na každodenní život [IDEEL]“ ve 12. a ve 4. týdnu
Časové okno: Ve 12. a 4. týdnu
|
IDEEL je dotazník o 57 položkách, který hodnotí dopad příznaků suchého oka na každodenní život. Skládá se ze 3 modulů (Kvalita života suchého oka, Spokojenost s ošetřením suchého oka a obtěžování, Obtěžování symptomů suchého oka). Tento výsledek se týká prvního modulu: Modul Quality of Life (27 položek) se skládá ze 3 dimenzí: Dimenze 1 – Dopad na denní aktivity, počítáno na základě skóre 1–6 chybějících položek vynásobených 20. (rozsah 0–100) Rozm. 2 - Emocionální dopad: vypočítá se pomocí skóre 10-20 nevynechaných položek vynásobených 25. (rozsah 0-100) Rozm. 3 – Dopad na práci: vypočítá se pomocí skóre 23–27 nevynechaných položek vynásobených 25. (rozsah 0–100) Skóre pro každou dimenzi tohoto modulu se pohybovalo od 0 do 100, kde vyšší skóre indikovalo menší dopad na denní činnosti, na práci a na emoce. Není provedena žádná kombinace skóre dimenzí. |
Ve 12. a 4. týdnu
|
|
Klíčový sekundární výsledek: Změna od výchozího stavu v modulu „Spokojenost s léčbou a obtěžování“ měřená dotazníkem „Vliv suchého oka na každodenní život [IDEEL]“ v týdnech 12 a 4
Časové okno: ve 12. a 4. týdnu
|
IDEEL je dotazník o 57 položkách, který hodnotí dopad příznaků suchého oka na každodenní život. Skládá se ze 3 modulů (Kvalita života, Spokojenost s léčbou a obtěžování, Obtěžování příznaků). Tento výsledek se týká druhého modulu: Spokojenost s léčbou a obtěžování (8 položek). Skládá se ze 2 dimenzí: "Ztlumit. 1" - Spokojenost s účinností léčby, vypočtená jako průměr skóre 2-5 nevynechaných položek vynásobených 25. (rozsah 0-100) Rozměr 2 - Obtíže související s léčbou / Nepříjemnosti vypočtené jako průměr chybějících položek skóre položky 6, 8–10 vynásobené 25. (rozsah 0–100) Skóre pro každou dimenzi tohoto modulu se pohybuje od 0 do 100, kde vyšší skóre značí větší spokojenost s účinností léčby a menší obtěžování související s léčbou. Není provedena žádná kombinace skóre dimenzí. |
ve 12. a 4. týdnu
|
|
Klíčový sekundární výsledek: změna od výchozí hodnoty v „modulu příznaků obtěžujících“ měřená dotazníkem „Vliv suchého oka na každodenní život [IDEEL]“ v týdnech 12 a 4
Časové okno: ve 12. a 4. týdnu
|
IDEEL je dotazník o 57 položkách, který hodnotí dopad příznaků suchého oka na každodenní život. Skládá se ze 3 modulů (Quality of Life, Treatment Satisfaction & Bother, Symptom Bother). Tento výsledek se týká třetího modulu: Symptom Bother (20 položek). Skládá se z 1 dimenze: Příznaky suchého oka-obtěžování (rozsah 0-100) Skóre symptomu obtěžování se vypočítá, pokud je dokončeno alespoň 50 % (10 položek) z 20 položek v rámci dimenze a nechybí; jinak je skóre nastaveno na chybějící. Skóre Symptom Bother se vypočítá jako průměr skóre nevynechaných položek 1-20 vynásobený 25. Čím vyšší skóre, tím větší obtěžování symptomů. |
ve 12. a 4. týdnu
|
|
Klíčový sekundární výsledek: Změna od výchozí hodnoty u vitálního barvení rohovky a spojivky pomocí fluoresceinu (škály National Eye Institute [NEI]) v týdnech 4, 8, 12
Časové okno: V týdnech 4, 8, 12
|
Vyšetřující porovnal celkový vzhled zbarvení rohovky pacienta s referenčním číslem, přičemž simuloval vzor barvení, se kterým se setkáváme u onemocnění suchého oka.
nebyl učiněn pokus spočítat tečky nebo posoudit polohu nebo souběh teček.
Vyšetřující vybral vhodný stupeň, který intuitivně nejlépe reprezentoval stav barvení rohovky.
Systém hodnocení doporučený NEI rozděluje rohovku do pěti zón (centrální, horní, temporální, nazální a dolní) a pro každou zónu je závažnost zabarvení rohovky odstupňována na stupnici od 0 do 3 na základě referenční hodnoty.
Proto maximální skóre (nejhorší výsledek) bylo 15 a minimum (nejlepší výsledek) bylo 0.
|
V týdnech 4, 8, 12
|
|
Klíčový sekundární výsledek: Změna od výchozí hodnoty v době rozpadu slzného filmu (TFBUT) ve 4. týdnu, 8. týdnu a 12. týdnu
Časové okno: V týdnech 4, 8, 12
|
TFBUT bylo měřeno stanovením doby do rozpadu slz. Test TFBUT byl proveden po instilaci 5 μl 2% roztoku fluoresceinu sodného bez konzervačních látek do spodního spojivkového vaku každého oka.
Toto měření bylo provedeno maximálně do 10 sekund.
TFBUT bylo měřeno dvakrát během první minuty instilace fluoresceinu.
Pokud se 2 hodnoty lišily o více než 2 sekundy, bylo provedeno třetí čtení.
Hodnota TFBUT byla průměrem ze 2 nebo 3 měření.
Obecně byla hodnota TFBUT 10-35 sekund považována za normální.
Hodnota menší než 10 sekund může znamenat nestabilitu slzného filmu.
|
V týdnech 4, 8, 12
|
|
Změna od výchozí hodnoty v testu Schirmer I (bez anestezie) [Časový rámec: týden 4, 8, 12 a 16].
Časové okno: 4., 8., 12. a 16. týden
|
Schirmerův test typu I (bez anestezie) byl proveden pro měření sekrece slz.
Zaoblený konec sterilního proužku byl vložen do spodního spojivkového vaku přes spánkovou jednu třetinu okraje dolního víčka.
Po uplynutí 5 minut byl Schirmerův testovací proužek odstraněn a byla změřena délka absorpce slz na proužku (milimetry/5 minut).
Čím delší, smočená délka, tím zdravější je stav oka.
|
4., 8., 12. a 16. týden
|
|
Změna od výchozí hodnoty u vitálního barvení rohovky a spojivky pomocí fluoresceinu (škály National Eye Institute [NEI]) v týdnu 16
Časové okno: v týdnu 16
|
Vyšetřující porovnal celkový vzhled zbarvení rohovky pacienta s referenčním číslem, přičemž simuloval vzor barvení, se kterým se setkáváme u onemocnění suchého oka.
nebyl učiněn pokus spočítat tečky nebo posoudit polohu nebo souběh teček.
Vyšetřující vybral vhodný stupeň, který intuitivně nejlépe reprezentoval stav barvení rohovky.
Systém hodnocení doporučený NEI rozděluje rohovku do pěti zón (centrální, horní, temporální, nazální a dolní) a pro každou zónu je závažnost zabarvení rohovky odstupňována na stupnici od 0 do 3 na základě referenční hodnoty.
Proto maximální skóre (nejhorší výsledek) bylo 15 a minimum (nejlepší výsledek) bylo 0.
|
v týdnu 16
|
|
Změna od základní hodnoty v době rozpadu slzného filmu (TFBUT) v týdnu 16
Časové okno: v týdnu 16
|
TFBUT bylo měřeno stanovením doby do rozpadu slz. Test TFBUT byl proveden po instilaci 5 μl 2% roztoku fluoresceinu sodného bez konzervačních látek do spodního spojivkového vaku každého oka.
Toto měření bylo provedeno maximálně do 10 sekund.
TFBUT bylo měřeno dvakrát během první minuty instilace fluoresceinu.
Pokud se 2 hodnoty lišily o více než 2 sekundy, bylo provedeno třetí čtení.
Hodnota TFBUT byla průměrem ze 2 nebo 3 měření.
Obecně byla hodnota TFBUT 10-35 sekund považována za normální.
Hodnota menší než 10 sekund může znamenat nestabilitu slzného filmu.
|
v týdnu 16
|
|
Změna od výchozího stavu v dotazníku symptomů (SANDE) Globální skóre v týdnu 8, týdnu 12, týdnu 16
Časové okno: v týdnu 8, týdnu 12, týdnu 16
|
Dotazník SANDE se skládá ze dvou otázek: 1) Jak často pociťujete suché a/nebo podrážděné oči?
A 2) Jak závažné pociťujete příznaky sucha a/nebo podráždění?
Tento dotazník používá 100 mm horizontální čáru pro každou otázku k posouzení očního nepohodlí a/nebo suchosti, kterou pacienti pociťují.
V dotazníku SANDE se frekvence příznaků pohybuje od „zřídka“ (0) po „po celou dobu“ (100) a závažnost příznaků se pohybuje od „velmi mírné“ (0) po „velmi závažné“ (100).
Při každé návštěvě byli pacienti požádáni, aby umístili značku na dvě dané linie na základě rozsahu jejich symptomů.
Umístění značek vytvořených pacienty na 100 mm horizontálních liniích bylo měřeno v mm zleva doprava a zaznamenáno.
0 byl nejlepší stav a 100 označoval nejhorší stav.
Globální skóre z dotazníku SANDE bylo vypočteno vynásobením skóre frekvence skórem závažnosti a získáním druhé odmocniny.
|
v týdnu 8, týdnu 12, týdnu 16
|
|
Změna od výchozího stavu v dotazníku symptomů (SANDE) skóre pro frekvenci v týdnu 8, týdnu 12, týdnu 16
Časové okno: v týdnu 8, týdnu 12, týdnu 16
|
Dotazník SANDE se skládá ze dvou otázek: 1) Jak často pociťujete suché a/nebo podrážděné oči?
A 2) Jak závažné pociťujete příznaky sucha a/nebo podráždění?
Tento dotazník používá 100 mm horizontální čáru pro každou otázku k posouzení očního nepohodlí a/nebo suchosti, kterou pacienti pociťují.
V dotazníku SANDE se frekvence příznaků pohybuje od „zřídka“ (0) po „po celou dobu“ (100) a závažnost příznaků se pohybuje od „velmi mírné“ (0) po „velmi závažné“ (100).
Při každé návštěvě byli pacienti požádáni, aby umístili značku na dvě dané linie na základě rozsahu jejich symptomů.
Umístění značek vytvořených pacienty na 100 mm horizontálních liniích bylo měřeno v mm zleva doprava a zaznamenáno.
0 byl nejlepší stav a 100 označoval nejhorší stav.
Globální skóre z dotazníku SANDE bylo vypočteno vynásobením skóre frekvence skórem závažnosti a získáním druhé odmocniny.
|
v týdnu 8, týdnu 12, týdnu 16
|
|
Změna od výchozí hodnoty v hodnocení symptomů u skóre suchého oka (SANDE) pro závažnost v týdnu 8, týdnu 12 a týdnu 16
Časové okno: v týdnu 8, týdnu 12 a týdnu 16
|
Dotazník SANDE se skládá ze dvou otázek: 1) Jak často pociťujete suché a/nebo podrážděné oči?
A 2) Jak závažné pociťujete příznaky sucha a/nebo podráždění?
Tento dotazník používá 100 mm horizontální čáru pro každou otázku k posouzení očního nepohodlí a/nebo suchosti, kterou pacienti pociťují.
V dotazníku SANDE se frekvence příznaků pohybuje od „zřídka“ (0) po „po celou dobu“ (100) a závažnost příznaků se pohybuje od „velmi mírné“ (0) po „velmi závažné“ (100).
Při každé návštěvě byli pacienti požádáni, aby umístili značku na dvě dané linie na základě rozsahu jejich symptomů.
Umístění značek vytvořených pacienty na 100 mm horizontálních liniích bylo měřeno v mm zleva doprava a zaznamenáno.
0 byl nejlepší stav a 100 označoval nejhorší stav.
Globální skóre z dotazníku SANDE bylo vypočteno vynásobením skóre frekvence skórem závažnosti a získáním druhé odmocniny.
|
v týdnu 8, týdnu 12 a týdnu 16
|
|
Počet pacientů, u kterých došlo ke zhoršení skóre symptomů (SANDE) a/nebo skóre NEI > = 50 % ve 4. týdnu
Časové okno: v týdnu 4
|
Skóre symptomů (SANDE) a/nebo skóre NEI byly přesně popsány v předchozích popisech výsledků. Pro Sande skóre se škála pohybuje od 0 do 100 pro závažnost i frekvenci, kde 0 byl nejlepší stav a 100 označoval nejhorší stav. Čím vyšší skóre, tím horší výsledek. U skóre NEI bylo maximální skóre (nejhorší výsledek) 15 a minimum (nejlepší výsledek) bylo 0; tedy čím vyšší skóre, tím horší výsledek. |
v týdnu 4
|
|
Změna od výchozího stavu v modulu kvality života měřená dotazníkem „Vliv suchého oka na každodenní život [IDEEL]“ v týdnech 8 a 16
Časové okno: V 8. a 16. týdnu
|
IDEEL je dotazník o 57 položkách, který hodnotí dopad příznaků suchého oka na každodenní život. Skládá se ze 3 modulů (Kvalita života suchého oka, Spokojenost s ošetřením suchého oka a obtěžování, Obtěžování symptomů suchého oka). Tento výsledek se týká prvního modulu: Modul Quality of Life (27 položek) se skládá ze 3 dimenzí: Dimenze 1 – Dopad na denní aktivity, počítáno na základě skóre 1–6 chybějících položek vynásobených 20. (rozsah 0–100) Rozm. 2 - Emocionální dopad: vypočítá se pomocí skóre 10-20 nevynechaných položek vynásobených 25. (rozsah 0-100) Rozm. 3 – Dopad na práci: vypočítá se pomocí skóre 23–27 nevynechaných položek vynásobených 25. (rozsah 0–100) Skóre pro každou dimenzi tohoto modulu se pohybovalo od 0 do 100, kde vyšší skóre indikovalo menší dopad na denní činnosti, na práci a na emoce. Není provedena žádná kombinace skóre dimenzí. |
V 8. a 16. týdnu
|
|
Změna od základní hodnoty v modulu „Symptom Bother Module“ měřená dotazníkem „Vliv suchého oka na každodenní život [IDEEL]“ v týdnu 8 a v týdnu 16
Časové okno: v týdnu 8 a týdnu 16
|
IDEEL je dotazník o 57 položkách, který hodnotí dopad příznaků suchého oka na každodenní život. Skládá se ze 3 modulů (Quality of Life, Treatment Satisfaction & Bother, Symptom Bother). Tento výsledek se týká třetího modulu: Symptom Bother (20 položek). Skládá se z 1 dimenze: Příznaky suchého oka-obtěžování (rozsah 0-100) Skóre symptomu obtěžování se vypočítá, pokud je dokončeno alespoň 50 % (10 položek) z 20 položek v rámci dimenze a nechybí; jinak je skóre nastaveno na chybějící. Skóre Symptom Bother se vypočítá jako průměr skóre nevynechaných položek 1-20 vynásobený 25. Čím vyšší skóre, tím větší obtěžování symptomů. |
v týdnu 8 a týdnu 16
|
|
Změna od výchozího stavu v modulu „Spokojenost s léčbou a obtěžování“ měřená dotazníkem „Vliv suchého oka na každodenní život [IDEEL]“ v 8. a 16. týdnu
Časové okno: v týdnu 8 a týdnu 16
|
IDEEL je dotazník o 57 položkách, který hodnotí dopad příznaků suchého oka na každodenní život. Skládá se ze 3 modulů (Kvalita života, Spokojenost s léčbou a obtěžování, Obtěžování příznaků). Tento výsledek se týká druhého modulu: Spokojenost s léčbou a obtěžování (8 položek). Skládá se ze 2 dimenzí: Ztlumit. 1 – Spokojenost s účinností léčby, vypočtená jako skóre 2–5 nevynechaných položek vynásobená 25. (rozsah 0–100) Rozm. 2 – Obtíže/nepříjemnosti související s léčbou vypočtené jako průměr skóre nevynechané položky 6, 8–10 vynásobený 25. (rozsah 0–100) Skóre pro každou dimenzi tohoto modulu se pohybuje od 0 do 100, kde vyšší skóre značí větší spokojenost s účinností léčby a menší obtěžování související s léčbou. Není provedena žádná kombinace skóre dimenzí. |
v týdnu 8 a týdnu 16
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt a frekvence TEAE, hodnocené v průběhu studie.
Časové okno: Od screeningu po návštěvu 7 (následná, týden 24)
|
TEAE = jakýkoli AE zahájený v den nebo po datu první dávky studovaného léku nebo zahájený před první dávkou a zhoršení závažnosti po první dávce.
|
Od screeningu po návštěvu 7 (následná, týden 24)
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Flavio Mantelli, MD, Dompé Farmaceutici
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NGF0121
- 2021-003346-21 (Číslo EudraCT)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .