Tutkimus Cenegerminin (Oxervate®) turvallisuuden ja tehon arvioimiseksi ajoneuvoon verrattuna vaikeassa Sjogrenin kuivasilmäsairaudessa (NGF0121 - PROTEGO-1-tutkimus) (NGF0121)
4 viikon, vaiheen III, monikeskus, kaksoisnaamioinen, ajoneuvokontrolloitu kliininen tutkimus Oxervate® (Cenegermin) 20 mcg/ml oftalmisen liuoksen turvallisuuden ja tehokkuuden arvioimiseksi ajoneuvoon verrattuna potilailla, joilla on vaikea Sjogrenin kuivasilmäsairaus (PROTEGO) 1 tutkimus)
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on 4 viikon faasi III, monikeskus, kaksoisnaamioinen, vehikkelillä kontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan cenegerminin oftalmisen liuoksen turvallisuutta ja tehoa 20 mikrogrammaa/ml liuosta verrattuna vehikkeliin potilailla, joilla on vaikea Sjogrenin kuivasilmäsairaus. Seulonnan aikana suoritetaan kaikki sisällyttämistoimenpiteet. Seulontapäivästä lähtien potilaat lopettavat kaikenlaisen jatkohoidon, lukuun ottamatta Sponsorin toimittamia kaupallisesti saatavilla olevia säilöntäaineita sisältämättömiä tekokyyneleitä.
Huuhtelujakson lopussa potilaat, jotka täyttävät tämän tutkimuksen osallistumiskriteerit, satunnaistetaan 1:1 ja heitä hoidetaan 4 viikon ajan joko cenegerminin oftalmisella liuoksella 20 mikrogrammaa/ml TID tai vehikkelillä TID. Neljän viikon maskihoidon aikana vain IMP:n antaminen on sallittua.
Seurantajakson aikana potilas voi antaa lisää Sponsorin toimittamia tekokyynelsilmätippoja vain, jos se on ehdottoman välttämätöntä, ja hänen on kirjattava potilaspäiväkirjaan kuhunkin silmään annettujen lisätippojen määrä.
Potilaita seurataan sitten tehon ja turvallisuuden päätepisteiden osalta viikkoon 16 asti ja turvallisuuden päätetapahtumien osalta viikkoon 24 asti.
Tutkimuksen kokonaiskesto on 25 viikkoa sisältäen 1 viikon seulonnan.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Catania, Italia, 95123
- AOU Gaspare Rodolico - Ospedale San Marco
-
Milan, Italia, 20123
- Università degli Studi di Milano - Ospedale San Giuseppe - UO Oculistica
-
Roma, Italia, 00161
- AOU Policlinico Umberto I - Dipartimento Organi di Senso - Clinica Oculistica
-
-
-
-
California
-
Glendale, California, Yhdysvallat, 91204
- Lugene Eye Institute - Glendale Office
-
Newport Beach, California, Yhdysvallat, 92663
- David Wirta, M.D. & Associates
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21218
- The Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
- Tufts University School of Medicine (TUSM) - New England Eye Center/Tufts Medical Center - Boston
-
-
Tennessee
-
Houston, Tennessee, Yhdysvallat, 77025
- Houston Eye Associates HEA - Gramercy Location
-
Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37215
- Toyos Clinic - Nashville
-
-
Virginia
-
Norfolk, Virginia, Yhdysvallat, 23502
- Virginia Eye Consultants (VEC) - Norfolk Office
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Mies tai nainen iältään ≥ 18 vuotta
- Potilaat, joilla on vahvistettu Sjögrenin oireyhtymä tai muu autoimmuunisairaus, jonka tiedetään aiheuttavan Sjögrenin kuivasilmäsairautta (DED).
Potilaat, joilla on vaikea Sjögrenin kuivasilmäsairaus, joille ovat ominaisia seuraavat kliiniset piirteet:
- Sarveiskalvon ja/tai sidekalvon värjäys fluoreseiinilla käyttäen National Eye Institute (NEI) -luokitusjärjestelmää ≥3
- SANDE-kysely >25 mm
- Schirmer-testi I (ilman anestesiaa) ≥2 ≤5mm/5min
- Saman silmän (kelpoisen silmän) on täytettävä kaikki yllä olevat kriteerit
- Potilaat, joilla on todettu vakava Sjögrenin kuivasilmäsairaus vähintään 3 kuukautta ennen ilmoittautumista
- Paras korjattu etäisyysnäöntarkkuus (BCDVA) ≥ 0,1 desimaalin yksikköä (20/200 Snellen-arvo) kummassakin silmässä tutkimukseen ilmoittautumishetkellä
- Jos nainen on hedelmällisessä iässä, tee negatiivinen virtsaraskaustesti ja käytä erittäin tehokasta menetelmää raskauden välttämiseksi kokeen ajan ja 30 päivää tutkimusjakson jälkeen. Lisääntymiskykyisten miesten tulee käyttää tehokasta ehkäisyä hoidon aikana ja 30 päivää tutkimushoitojakson jälkeen.
- Vain potilaat, jotka täyttävät kaikki tietoisen suostumuksen vaatimukset, voidaan ottaa mukaan tutkimukseen. Potilaan ja/tai hänen laillisen edustajansa on luettava, allekirjoitettava ja päivättävä tietoinen suostumusasiakirja ennen tutkimukseen liittyvien toimenpiteiden suorittamista. Potilaiden ja/tai laillisen edustajan allekirjoittaman tietoisen suostumuslomakkeen on oltava IRB/IEC:n hyväksymä nykyistä tutkimusta varten
- Potilailla tulee olla kyky ja halu noudattaa tutkimusmenettelyjä.
Poissulkemiskriteerit:
- Kyvyttömyys puhua ja ymmärtää paikallista kieltä riittävästi ymmärtääkseen tutkimuksen luonnetta, antaakseen kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ja mahdollistaakseen kaikkien tutkimusarviointien suorittamisen
- Todisteet aktiivisesta silmätulehduksesta kummassakin silmässä
- Mikä tahansa muu silmähäiriö tai tila, joka vaatii paikallista lääkitystä koko tutkimuksen ajan kummassakin silmässä
- Aiemmin vakava systeeminen allergia tai silmäallergia (mukaan lukien kausiluonteinen sidekalvotulehdus) tai krooninen sidekalvotulehdus ja/tai keratiitti muu kuin kuivasilmäisyys
- Silmänsisäinen tulehdus määritellään Tyndall-pisteeksi > 0
- Pahanlaatuisten kasvainten historia viimeisen 5 vuoden aikana
- Systeeminen sairaus ei ole stabiloitunut kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä (esim. diabetes, jonka glykemia on vaihteluvälin ulkopuolella, kilpirauhasen toimintahäiriö) tai tutkijan mielestä yhteensopimaton tutkimuksen kanssa (esim. nykyiset systeemiset infektiot) tai sairaus, joka ei ole yhteensopiva tutkimuksen edellyttämän toistuvan arvioinnin kanssa
- Potilaalla oli vakava haittavaikutus tai merkittävä yliherkkyys jollekin lääkkeelle tai kemiallisesti samankaltaisille yhdisteille tai hänellä oli kliinisesti merkittävä allergia lääkkeille, elintarvikkeille, amideille paikallispuudutettaville aineille tai muille materiaaleille, mukaan lukien kaupalliset tekokyyneleet (tutkijan mielestä).
Naiset, jotka voivat tulla raskaaksi (ne, joita ei ole steriloitu kirurgisesti tai postmenopausaalisilla vähintään 1 vuoden ajan) suljetaan pois tutkimuksesta, jos he täyttävät jonkin seuraavista ehdoista:
- olet tällä hetkellä raskaana tai
- sinulla on positiivinen tulos virtsan raskaustestissä (lähtötaso/päivä 1) tai
- aiot tulla raskaaksi tutkimushoidon aikana tai
- imetät tai
- eivät ole halukkaita käyttämään erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä
Koko tutkimusjakson aikana ja 30 päivää niiden jälkeen
- Mikä tahansa samanaikainen sairaus, joka PI:n arvion mukaan saattaa häiritä tutkimuksen suorittamista, hämmentää tutkimustulosten tulkintaa tai vaarantaa potilaan hyvinvoinnin
- Paikallisen syklosporiinin tai saman luokan paikallisten silmähoitojen käyttö 14 päivän sisällä seulontakäynnistä (päivä -8)
- Paikallisten kortikosteroidien, lifitegrastin, autologisten seerumin kyynelten käyttö kummassakin silmässä tutkimuksen aikana (aiempi käyttö ei ole poissulkemiskriteeri, mutta se on lopetettava seulontakäynnillä)
- Piilolinssien, True Tear -laitteen, kosteuslasien, ompelemattoman lapsivesikalvon tai punctum-tulpan käyttö tutkimuksen aikana (aiempi käyttö ei ole poissulkemiskriteeri, mutta se on keskeytettävä seulontakäynnillä)
- Huumausaineiden tai alkoholin väärinkäytön historia viimeisen 2 vuoden aikana
- Mikä tahansa aikaisempi silmäleikkaus (mukaan lukien taitto-, silmäluu- ja kaihileikkaus), jos se on 90 päivää ennen seulontakäyntiä
- Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen uudella vaikuttavalla aineella viimeisen 3 kuukauden aikana
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen samaan aikaan tämän tutkimuksen kanssa.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Oxervate
Yksi tippa cenegermiiniä 20 mcg/ml (rhNGF 20 mcg/ml) oftalmisen steriilin liuoksen farmaseuttisessa muodossa tiputettiin molempiin silmiin kolme kertaa päivässä (TID) kuuden tunnin välein.
|
Oxervate®, oftalminen liuos, joka sisältää 20 mcg/ml tsenegermiiniä, joka on rekombinantti ihmisen hermokasvutekijä (rhNGF); yksi tippa testituotetta tiputetaan molempiin silmiin kolme kertaa päivässä (TID).
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Ajoneuvo
Yksi tippa kuljettimen oftalmista liuosta tiputettiin molempiin silmiin TID (kuuden tunnin välein).
|
Ajoneuvoon tiputetaan sama malli kuin testituotteessa
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Potilaiden määrä, jotka saavuttavat Schirmer I -testin arvon (ilman anestesiaa) > 10 mm/5 min viikolla 4
Aikaikkuna: viikolla 4
|
Schirmer-testi tyyppi I (ilman anestesiaa) suoritettiin vesipitoisen kyynelerityksen mittaamiseksi.
Steriilin nauhan pyöristetty taivutuspää työnnettiin alempaan sidekalvopussiin ajallisen kolmanneksen alaluomeen reunasta.
Kun 5 minuuttia oli kulunut, Schirmerin testiliuska poistettiin ja repäisyn absorption pituus liuskasta mitattiin (millimetriä/5 minuuttia).
Mitä pidempi kostutettu pituus, sitä terveempi silmän tila.
|
viikolla 4
|
|
Muutos lähtötasosta oirekyselyssä (SANDE) maailmanlaajuisessa pisteessä viikolla 12
Aikaikkuna: viikolla 12
|
SANDE-kysely koostuu kahdesta kysymyksestä: 1) Kuinka usein silmäsi tuntuvat kuivilta ja/tai ärtyneeltä? Ja 2) Kuinka vakaviksi tunnet kuivuuden ja/tai ärsytyksen oireesi? SANDE-kyselyssä käytetään 100 mm:n vaakaviivaa jokaisessa kysymyksessä arvioidakseen potilaiden oireiden laajuutta. Tässä kyselylomakkeessa oireiden esiintymistiheys vaihtelee "harvoin" (0) "koko ajan" (100) ja oireiden vakavuus vaihtelee "erittäin lievästä" (0) "erittäin vakaviin" (100). Jokaisella käynnillä potilaita pyydettiin merkitsemään kahdelle annetulle riville oireidensa laajuuden perusteella. Potilaiden 100 mm:n vaakasuorille viivoille tekemien merkintöjen paikat mitattiin millimetreinä vasemmalta oikealle. Maailmanlaajuinen SANDE-pistemäärä lasketaan kertomalla esiintymistiheyspisteet vakavuuspisteellä ja saamalla neliöjuuri. Sekä kokonaispistemäärän että esiintymistiheys- tai vakavuuspisteiden osalta 0 on paras tila ja 100 huonoin tila. Huomaa, että mukautetut keskiarvot ilmoitetaan. |
viikolla 12
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keskeinen toissijainen tulos: potilaiden määrä, jotka saavuttavat Schirmer I -testin arvon (ilman anestesiaa) > 10 mm/5 min viikolla 8
Aikaikkuna: viikolla 8
|
Schirmer-testi tyyppi I (ilman anestesiaa) suoritettiin vesipitoisen kyynelerityksen mittaamiseksi.
Steriilin nauhan pyöristetty taivutuspää työnnettiin alempaan sidekalvopussiin ajallisen kolmanneksen alaluomeen reunasta.
Kun 5 minuuttia oli kulunut, Schirmerin testiliuska poistettiin ja repäisyn absorption pituus liuskasta mitattiin (millimetriä/5 minuuttia).
Mitä pidempi ja kostutettu pituus, sitä terveempi silmä on.
|
viikolla 8
|
|
Keskeinen toissijainen tulos: Muutos lähtötasosta kuivasilmäisyyden oireiden arvioinnissa (SANDE) -pistemäärän esiintymistiheydelle viikolla 12
Aikaikkuna: Viikolla 12
|
SANDE-kysely koostuu kahdesta kysymyksestä: 1) Kuinka usein silmäsi tuntuvat kuivilta ja/tai ärtyneeltä? Ja 2) Kuinka vakaviksi tunnet kuivuuden ja/tai ärsytyksen oireesi? Tässä kyselylomakkeessa käytetään 100 mm:n vaakaviivaa jokaisessa kysymyksessä arvioidakseen potilaiden kokemaa silmän epämukavuutta ja/tai kuivuutta. SANDE-kyselyssä oireiden esiintymistiheys vaihtelee "harvoin" (0) "koko ajan" (100) ja oireiden vakavuus vaihtelee "erittäin lievästä" (0) "erittäin vakaviin" (100). Jokaisella käynnillä potilaita pyydettiin merkitsemään kahdelle annetulle riville oireidensa laajuuden perusteella. Potilaiden tekemien merkkien paikat 100 mm:n vaakasuorille viivoille mitattiin millimetreinä vasemmalta oikealle ja kirjattiin. 0 oli paras kunto ja 100 huonoin kunto. Globaali pistemäärä SANDE-kyselystä laskettiin kertomalla frekvenssipisteet vakavuuspisteellä ja saamalla neliöjuuri. Keinot ovat säädettyjä keinoja. |
Viikolla 12
|
|
Keskeinen toissijainen tulos: Muutos lähtötasosta kuivasilmäisyyden oireiden arvioinnissa (SANDE) vakavuuspisteissä viikolla 12
Aikaikkuna: viikolla 12
|
SANDE-kysely koostuu kahdesta kysymyksestä: 1) Kuinka usein silmäsi tuntuvat kuivilta ja/tai ärtyneeltä? Ja 2) Kuinka vakaviksi tunnet kuivuuden ja/tai ärsytyksen oireesi? Tässä kyselylomakkeessa käytetään 100 mm:n vaakaviivaa jokaisessa kysymyksessä arvioidakseen potilaiden kokemaa silmän epämukavuutta ja/tai kuivuutta. SANDE-kyselyssä oireiden esiintymistiheys vaihtelee "harvoin" (0) "koko ajan" (100) ja oireiden vakavuus vaihtelee "erittäin lievästä" (0) "erittäin vakaviin" (100). Jokaisella käynnillä potilaita pyydettiin merkitsemään kahdelle annetulle riville oireidensa laajuuden perusteella. Potilaiden tekemien merkkien paikat 100 mm:n vaakasuorille viivoille mitattiin millimetreinä vasemmalta oikealle ja kirjattiin. 0 oli paras kunto ja 100 huonoin kunto. Globaali pistemäärä SANDE-kyselystä laskettiin kertomalla frekvenssipisteet vakavuuspisteellä ja saamalla neliöjuuri. Keinot ovat säädettyjä keinoja. |
viikolla 12
|
|
Keskeinen toissijainen tulos: elämänlaadun moduulin muutos lähtötilanteesta mitattuna "Kuivan silmän vaikutus jokapäiväiseen elämään [IDEEL]" -kyselylomakkeella viikolla 12 ja viikolla 4
Aikaikkuna: Viikoilla 12 ja 4
|
IDEEL on 57 kohdan kyselylomake, joka arvioi kuivasilmäisyyden oireiden vaikutusta jokapäiväiseen elämään. Se koostuu 3 moduulista (Kuivien silmien elämänlaatu, Kuivien silmien hoitotyytyväisyys ja vaiva, kuivasilmäisyyshäiriö). Tämä tulos koskee ensimmäistä moduulia: Elämänlaatumoduuli (27 kohdetta) koostuu kolmesta ulottuvuudesta: Ulottuvuus 1 - Vaikutus päivittäiseen toimintaan, laskettuna puuttuvien tuotteiden pisteillä 1-6 kerrottuna 20:lla. (väli 0-100) Dim. 2 - Emotional Impact: lasketaan ei-puuttuvien tuotteiden pisteillä 10-20 kerrottuna 25:llä. (väli 0-100) Dim. 3 - Vaikutus työhön: laskettu ei-puuttuvien kohteiden pisteillä 23-27 kerrottuna 25:llä. (väli 0-100) Tämän moduulin kunkin ulottuvuuden pisteet vaihtelivat välillä 0-100, jossa korkeammat pisteet osoittivat pienemmän vaikutuksen päivittäiseen toimintaan toimintaan, työhön ja tunteisiin. Mittapisteiden yhdistelmiä ei tehdä. |
Viikoilla 12 ja 4
|
|
Keskeinen toissijainen tulos: muutos lähtötilanteesta "Tyytyväisyys ja vaivaus" -moduulissa mitattuna "Kuivan silmän vaikutus jokapäiväiseen elämään [IDEEL]" -kyselylomakkeella viikoilla 12 ja 4
Aikaikkuna: viikoilla 12 ja 4
|
IDEEL on 57 kohdan kyselylomake, joka arvioi kuivasilmäisyyden oireiden vaikutusta jokapäiväiseen elämään. Se koostuu 3 moduulista (elämänlaatu, hoitotyytyväisyys ja vaiva, oireet). Tämä tulos koskee toista moduulia: Hoitotyytyväisyys ja vaivautuminen (8 kohdetta). Tämä koostuu kahdesta ulottuvuudesta: "Himmeä. 1" - Tyytyväisyys hoidon tehokkuuteen, laskettuna ei-puuttuvien kohteiden pisteillä 2-5 kerrottuna 25:llä. (vaihteluväli 0-100) Koko 2 - Hoitoon liittyvä vaiva / epämukavuus laskettuna puuttuvien kohteiden keskiarvona kohteen pisteet 6, 8-10 kerrottuna 25:llä. (vaihteluväli 0-100) Tämän moduulin kunkin ulottuvuuden pisteet vaihtelevat välillä 0–100, jossa korkeammat pisteet osoittavat parempaa tyytyväisyyttä hoidon tehokkuuteen ja vähemmän hoitoon liittyvää vaivaa. Mittapisteiden yhdistelmää ei tehdä. |
viikoilla 12 ja 4
|
|
Keskeinen toissijainen tulos: muutos lähtötilanteesta "Symptom Bother Module" -tutkimuksessa mitattuna "Kuivan silmän vaikutus jokapäiväiseen elämään [IDEEL]" -kyselylomakkeella viikoilla 12 ja 4
Aikaikkuna: viikoilla 12 ja 4
|
IDEEL on 57 kohdan kyselylomake, joka arvioi kuivasilmäisyyden oireiden vaikutusta jokapäiväiseen elämään. Se koostuu 3 moduulista (elämänlaatu, hoitotyytyväisyys ja vaiva, oireet). Tämä tulos koskee kolmatta moduulia: Symptom Bother (20 kohdetta). Tämä koostuu yhdestä ulottuvuudesta: Dry Eye Symptom-Bother (vaihteluväli 0-100) Symptom Brother -pistemäärä lasketaan, jos vähintään 50 % (10 kohdetta) ulottuvuuden 20 kohdasta on täytetty, eikä se puuttuu; muuten pistemäärä on asetettu puuttumaan. Symptom Bother -pisteet lasketaan ei-puuttuvien kohteiden pisteiden 1-20 keskiarvona kerrottuna 25:llä. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä suurempi oire vaivaa. |
viikoilla 12 ja 4
|
|
Keskeinen toissijainen tulos: Muutos lähtötilanteesta sarveiskalvon ja sidekalvon elintärkeässä värjäyksessä fluoreseiinilla (National Eye Institute [NEI] -asteikot) viikoilla 4, 8 ja 12
Aikaikkuna: Viikoilla 4, 8, 12
|
Tutkija vertasi potilaan sarveiskalvon värjäytymisen yleisilmettä vertailukuvaan, joka simuloi kuivasilmäsairaudessa havaittua värjäytymismallia.
pisteitä ei yritetty laskea tai arvioida pisteiden sijaintia tai yhtymäkohtaa.
Tutkija valitsi oikean arvosanan, joka parhaiten edusti sarveiskalvon värjäytymisen tilaa intuitiivisesti.
NEI:n suosittelema luokitusjärjestelmä jakaa sarveiskalvon viiteen vyöhykkeeseen (keski-, ylä-, temporaalinen, nenä- ja ala-alue) ja jokaiselle vyöhykkeelle sarveiskalvon värjäytymisen vakavuus luokitellaan asteikolla 0-3 vertailuluvun perusteella.
Siksi maksimipistemäärä (huonoin tulos) oli 15 ja minimi (paras tulos) oli 0.
|
Viikoilla 4, 8, 12
|
|
Keskeinen toissijainen tulos: Muutos lähtötasosta kyynelkalvon katkeamisajassa (TFBUT) viikolla 4, 8, 12
Aikaikkuna: Viikoilla 4, 8, 12
|
TFBUT mitattiin määrittämällä aika kyynelten katkeamiseen. TFBUT-testi suoritettiin sen jälkeen, kun kunkin silmän alempaan sidekalvopussiin oli tiputettu 5 µl 2 % säilöntäainevapaata natriumfluoreseiiniliuosta.
Tämä mittaus suoritettiin enintään 10 sekunnissa.
TFBUT mitattiin kahdesti fluoreseiinin tiputtamisen ensimmäisen minuutin aikana.
Jos kaksi lukemaa erosivat enemmän kuin 2 sekuntia, otettiin kolmas lukema.
TFBUT-arvo oli 2 tai 3 mittauksen keskiarvo.
Yleensä TFBUT-arvoa 10-35 sekuntia pidettiin normaalina.
Alle 10 sekunnin arvo voi viitata kyynelkalvon epävakauteen.
|
Viikoilla 4, 8, 12
|
|
Muutos lähtötilanteesta Schirmer I -testissä (ilman anestesiaa) [aikakehys: viikko 4, 8, 12 ja 16].
Aikaikkuna: Viikot 4, 8, 12 ja 16
|
Schirmer-testi tyyppi I (ilman anestesiaa) suoritettiin vesipitoisen kyynelerityksen mittaamiseksi.
Steriilin nauhan pyöristetty taivutuspää työnnettiin alempaan sidekalvopussiin ajallisen kolmanneksen alaluomeen reunasta.
Kun 5 minuuttia oli kulunut, Schirmerin testiliuska poistettiin ja repäisyn absorption pituus liuskasta mitattiin (millimetriä/5 minuuttia).
Mitä pidempi, kostutettu pituus, sitä terveempi silmän tila.
|
Viikot 4, 8, 12 ja 16
|
|
Muutos lähtötasosta sarveiskalvon ja sidekalvon elintärkeässä värjäyksessä fluoreseiinilla (National Eye Institute [NEI] -asteikot) viikolla 16
Aikaikkuna: viikolla 16
|
Tutkija vertasi potilaan sarveiskalvon värjäytymisen yleisilmettä vertailukuvaan, joka simuloi kuivasilmäsairaudessa havaittua värjäytymismallia.
pisteitä ei yritetty laskea tai arvioida pisteiden sijaintia tai yhtymäkohtaa.
Tutkija valitsi oikean arvosanan, joka parhaiten edusti sarveiskalvon värjäytymisen tilaa intuitiivisesti.
NEI:n suosittelema luokitusjärjestelmä jakaa sarveiskalvon viiteen vyöhykkeeseen (keski-, ylä-, temporaalinen, nenä- ja ala-alue) ja jokaiselle vyöhykkeelle sarveiskalvon värjäytymisen vakavuus luokitellaan asteikolla 0-3 vertailuluvun perusteella.
Siksi maksimipistemäärä (huonoin tulos) oli 15 ja minimi (paras tulos) oli 0.
|
viikolla 16
|
|
Muutos lähtötasosta kyynelkalvon katkeamisajassa (TFBUT) viikolla 16
Aikaikkuna: viikolla 16
|
TFBUT mitattiin määrittämällä aika kyynelten katkeamiseen. TFBUT-testi suoritettiin sen jälkeen, kun kunkin silmän alempaan sidekalvopussiin oli tiputettu 5 µl 2 % säilöntäainevapaata natriumfluoreseiiniliuosta.
Tämä mittaus suoritettiin enintään 10 sekunnissa.
TFBUT mitattiin kahdesti fluoreseiinin tiputtamisen ensimmäisen minuutin aikana.
Jos kaksi lukemaa erosivat enemmän kuin 2 sekuntia, otettiin kolmas lukema.
TFBUT-arvo oli 2 tai 3 mittauksen keskiarvo.
Yleensä TFBUT-arvoa 10-35 sekuntia pidettiin normaalina.
Alle 10 sekunnin arvo voi viitata kyynelkalvon epävakauteen.
|
viikolla 16
|
|
Muutos lähtötilanteesta oirekyselyssä (SANDE) globaali pistemäärä viikolla 8, viikko 12, viikko 16
Aikaikkuna: viikolla 8, viikolla 12, viikolla 16
|
SANDE-kysely koostuu kahdesta kysymyksestä: 1) Kuinka usein silmäsi tuntuvat kuivilta ja/tai ärtyneeltä?
Ja 2) Kuinka vakaviksi tunnet kuivuuden ja/tai ärsytyksen oireesi?
Tässä kyselylomakkeessa käytetään 100 mm:n vaakaviivaa jokaisessa kysymyksessä arvioidakseen potilaiden kokemaa silmän epämukavuutta ja/tai kuivuutta.
SANDE-kyselyssä oireiden esiintymistiheys vaihtelee "harvoin" (0) "koko ajan" (100) ja oireiden vakavuus vaihtelee "erittäin lievästä" (0) "erittäin vakaviin" (100).
Jokaisella käynnillä potilaita pyydettiin merkitsemään kahdelle annetulle riville oireidensa laajuuden perusteella.
Potilaiden tekemien merkkien paikat 100 mm:n vaakasuorille viivoille mitattiin millimetreinä vasemmalta oikealle ja kirjattiin.
0 oli paras kunto ja 100 huonoin kunto.
Globaali pistemäärä SANDE-kyselystä laskettiin kertomalla frekvenssipisteet vakavuuspisteellä ja saamalla neliöjuuri.
|
viikolla 8, viikolla 12, viikolla 16
|
|
Muutos lähtötilanteesta oirekyselyssä (SANDE) pistemäärä frekvenssille viikolla 8, viikko 12, viikko 16
Aikaikkuna: viikolla 8, viikolla 12, viikolla 16
|
SANDE-kysely koostuu kahdesta kysymyksestä: 1) Kuinka usein silmäsi tuntuvat kuivilta ja/tai ärtyneeltä?
Ja 2) Kuinka vakaviksi tunnet kuivuuden ja/tai ärsytyksen oireesi?
Tässä kyselylomakkeessa käytetään 100 mm:n vaakaviivaa jokaisessa kysymyksessä arvioidakseen potilaiden kokemaa silmän epämukavuutta ja/tai kuivuutta.
SANDE-kyselyssä oireiden esiintymistiheys vaihtelee "harvoin" (0) "koko ajan" (100) ja oireiden vakavuus vaihtelee "erittäin lievästä" (0) "erittäin vakaviin" (100).
Jokaisella käynnillä potilaita pyydettiin merkitsemään kahdelle annetulle riville oireidensa laajuuden perusteella.
Potilaiden tekemien merkkien paikat 100 mm:n vaakasuorille viivoille mitattiin millimetreinä vasemmalta oikealle ja kirjattiin.
0 oli paras kunto ja 100 huonoin kunto.
Globaali pistemäärä SANDE-kyselystä laskettiin kertomalla frekvenssipisteet vakavuuspisteellä ja saamalla neliöjuuri.
|
viikolla 8, viikolla 12, viikolla 16
|
|
Muutos lähtötasosta kuivasilmäisyyden oireiden arvioinnissa (SANDE) vakavuuspisteissä viikoilla 8, 12 ja 16
Aikaikkuna: viikolla 8, viikolla 12 ja viikolla 16
|
SANDE-kysely koostuu kahdesta kysymyksestä: 1) Kuinka usein silmäsi tuntuvat kuivilta ja/tai ärtyneeltä?
Ja 2) Kuinka vakaviksi tunnet kuivuuden ja/tai ärsytyksen oireesi?
Tässä kyselylomakkeessa käytetään 100 mm:n vaakaviivaa jokaisessa kysymyksessä arvioidakseen potilaiden kokemaa silmän epämukavuutta ja/tai kuivuutta.
SANDE-kyselyssä oireiden esiintymistiheys vaihtelee "harvoin" (0) "koko ajan" (100) ja oireiden vakavuus vaihtelee "erittäin lievästä" (0) "erittäin vakaviin" (100).
Jokaisella käynnillä potilaita pyydettiin merkitsemään kahdelle annetulle riville oireidensa laajuuden perusteella.
Potilaiden tekemien merkkien paikat 100 mm:n vaakasuorille viivoille mitattiin millimetreinä vasemmalta oikealle ja kirjattiin.
0 oli paras kunto ja 100 huonoin kunto.
Globaali pistemäärä SANDE-kyselystä laskettiin kertomalla frekvenssipisteet vakavuuspisteellä ja saamalla neliöjuuri.
|
viikolla 8, viikolla 12 ja viikolla 16
|
|
Niiden potilaiden määrä, jotka kokivat oirepisteiden (SANDE) ja/tai NEI-pisteiden pahenemisen > = 50 % viikolla 4
Aikaikkuna: viikolla 4
|
Oirepisteet (SANDE) ja/tai NEI Score on kuvattu täsmällisesti edellisissä tuloskuvauksissa. Sanden pistemäärän asteikko vaihtelee 0–100 sekä vakavuuden että esiintymistiheyden osalta, missä 0 oli paras tila ja 100 merkitsi huonointa tilaa. Eli mitä korkeampi pistemäärä, sitä huonompi lopputulos. NEI-pisteiden maksimipistemäärä (huonoin tulos) oli 15 ja vähimmäispistemäärä (paras tulos) oli 0; joten mitä korkeampi pistemäärä, sitä huonompi lopputulos. |
viikolla 4
|
|
Muutos lähtötasosta elämänlaatumoduulissa mitattuna "Kuivan silmän vaikutus jokapäiväiseen elämään [IDEEL]" -kyselylomakkeella viikoilla 8 ja 16
Aikaikkuna: Viikoilla 8 ja 16
|
IDEEL on 57 kohdan kyselylomake, joka arvioi kuivasilmäisyyden oireiden vaikutusta jokapäiväiseen elämään. Se koostuu 3 moduulista (Kuivien silmien elämänlaatu, Kuivien silmien hoitotyytyväisyys ja vaiva, kuivasilmäisyyshäiriö). Tämä tulos koskee ensimmäistä moduulia: Elämänlaatumoduuli (27 kohdetta) koostuu kolmesta ulottuvuudesta: Ulottuvuus 1 - Vaikutus päivittäiseen toimintaan, laskettuna puuttuvien tuotteiden pisteillä 1-6 kerrottuna 20:lla. (väli 0-100) Dim. 2 - Emotional Impact: lasketaan ei-puuttuvien tuotteiden pisteillä 10-20 kerrottuna 25:llä. (väli 0-100) Dim. 3 - Vaikutus työhön: laskettu ei-puuttuvien kohteiden pisteillä 23-27 kerrottuna 25:llä. (väli 0-100) Tämän moduulin kunkin ulottuvuuden pisteet vaihtelivat välillä 0-100, jossa korkeammat pisteet osoittivat pienemmän vaikutuksen päivittäiseen toimintaan toimintaan, työhön ja tunteisiin. Mittapisteiden yhdistelmiä ei tehdä. |
Viikoilla 8 ja 16
|
|
Muutos lähtötilanteesta "Symptom Bother Module" -tutkimuksessa mitattuna "Kuivan silmän vaikutus jokapäiväiseen elämään [IDEEL]" -kyselylomakkeella viikolla 8 ja 16
Aikaikkuna: viikolla 8 ja viikolla 16
|
IDEEL on 57 kohdan kyselylomake, joka arvioi kuivasilmäisyyden oireiden vaikutusta jokapäiväiseen elämään. Se koostuu 3 moduulista (elämänlaatu, hoitotyytyväisyys ja vaiva, oireet). Tämä tulos koskee kolmatta moduulia: Symptom Bother (20 kohdetta). Tämä koostuu yhdestä ulottuvuudesta: Dry Eye Symptom-Bother (vaihteluväli 0-100) Symptom Brother -pistemäärä lasketaan, jos vähintään 50 % (10 kohdetta) ulottuvuuden 20 kohdasta on täytetty, eikä se puuttuu; muuten pistemäärä on asetettu puuttumaan. Symptom Bother -pisteet lasketaan ei-puuttuvien kohteiden pisteiden 1-20 keskiarvona kerrottuna 25:llä. Mitä korkeampi pistemäärä, sitä suurempi oire vaivaa. |
viikolla 8 ja viikolla 16
|
|
Muutos lähtötilanteesta "Tyytyväisyys ja vaivaus" -moduulissa mitattuna "Kuivan silmän vaikutus jokapäiväiseen elämään [IDEEL]" -kyselylomakkeella viikolla 8 ja viikolla 16
Aikaikkuna: viikolla 8 ja viikolla 16
|
IDEEL on 57 kohdan kyselylomake, joka arvioi kuivasilmäisyyden oireiden vaikutusta jokapäiväiseen elämään. Se koostuu 3 moduulista (elämänlaatu, hoitotyytyväisyys ja vaiva, oireet). Tämä tulos koskee toista moduulia: Hoitotyytyväisyys ja vaivautuminen (8 kohdetta). Tämä koostuu kahdesta ulottuvuudesta: Himmeä. 1 - Tyytyväisyys hoidon tehokkuuteen, laskettuna ei-puuttuvien kohteiden pisteillä 2-5 kerrottuna 25:llä. (alue 0-100) Dim. 2 – Hoitoon liittyvä vaiva/haitta, joka lasketaan ei-puuttuvien kohteiden pisteiden 6, 8-10 keskiarvona kerrottuna 25:llä. (vaihteluväli 0-100) Tämän moduulin kunkin ulottuvuuden pisteet vaihtelevat välillä 0–100, jossa korkeammat pisteet osoittavat parempaa tyytyväisyyttä hoidon tehokkuuteen ja vähemmän hoitoon liittyvää vaivaa. Mittapisteiden yhdistelmää ei tehdä. |
viikolla 8 ja viikolla 16
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
TEAE-tapausten ilmaantuvuus ja esiintyvyys, arvioitu koko tutkimuksen ajan.
Aikaikkuna: Seulonnasta vierailuun 7 (seuranta, viikko 24)
|
TEAE = mikä tahansa haittavaikutus, joka alkoi tutkimuslääkityksen ensimmäisen annoksen päivämääränä tai sen jälkeen tai alkoi ennen ensimmäistä annosta ja paheni vakavuudeltaan ensimmäisen annoksen jälkeen.
|
Seulonnasta vierailuun 7 (seuranta, viikko 24)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Flavio Mantelli, MD, Dompé Farmaceutici
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NGF0121
- 2021-003346-21 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .