Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Podélná charakterizace exacerbací dýchacích cest a léčebných odpovědí u primární ciliární dyskineze

8. prosince 2025 aktualizováno: University of North Carolina, Chapel Hill
Celkovým cílem této longitudinální observační studie je poskytnout informace potřebné k informování o návrhu budoucích intervenčních studií prevence a léčby respiračních exacerbací u dětí a dospělých s primární ciliární dyskinezí (PCD).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Detailní popis

Jedná se o longitudinální, prospektivní multicentrickou studii, která charakterizuje akutní respirační onemocnění (ARI) a odpověď na léčbu u pacientů s PCD. Účastníky (N=125) budou děti ve věku ≥6 let a dospělí s definitivní PCD. Účastníci budou zapsáni na cca 13 měsíců, během kterých absolvují minimálně dvě studijní návštěvy a provádějí domácí monitoring. Účastníci budou vyzváni, aby navštěvovali studijní návštěvy osobně, ale budou mít možnost virtuálních telehealth návštěv, aby se zajistilo dodržování místních směrnic a bezpečnost účastníků. Koncové body budou hodnoceny jak během zdravého stavu (tj. typický zdravotní stav pacientů), tak nemocného (tj. během každého samostatně hlášeného období akutního respiračního onemocnění). Bude získán informovaný souhlas, načež účastník obdrží domácí spirometr a bude poučen o jeho používání. Tento design umožňuje tréninkové období, aby se zdokonalil v domácí spirometrii, přičemž první studijní návštěva proběhne 1 měsíc ± 2 týdny po zápisu a druhých 12 (±1) měsíců po návštěvě 1 (koordinováno s rutinními návštěvami kliniky, jak je to možné). Účastníci se také zúčastní sady dvou nepovinných návštěv ARI během jedné ARI, naplánovaných mezi 3–5 pracovními dny po oznámení studijního týmu účastníkem nového ARI a 2–4 ​​týdny později.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

105

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 0A4
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University
  • Spojené státy
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63130
        • Washington University in St. Louis
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Subjekty s diagnostikovanou PCD

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika PCD

    1. Klinické vlastnosti v souladu s PCD PLUS
    2. Alespoň 1 diagnostický test v souladu s PCD:

    i) Bialelické patogenní varianty v genech spojených s PCD identifikované testováním genetického panelu včetně analýzy delece/duplikace; ii) Ciliární ultrastrukturální defekt pomocí transmisní elektronové mikroskopie, o kterém je známo, že způsobuje onemocnění, včetně defektů vnějšího dyneinového ramene, defektů vnějšího dyneinového ramene plus vnitřního dyneinového ramene (IDA), defektů IDA s mikrotubulární dezorganizací a chybějícím centrálním párem

  • Věk ≥ 6 let
  • Alespoň jeden cyklus antibiotik (perorálních nebo IV) v předchozím roce předepsaný k léčbě nových nebo zvýšených respiračních příznaků
  • Chytrý telefon a/nebo přístup k internetu v domácnosti
  • Informovaný souhlas poskytnutý účastníkem nebo rodičem/zákonným zástupcem, případně se souhlasem poskytnutým

Kritéria vyloučení:

  • Akutní kúra antibiotik pro respirační symptomy ukončená <14 dní před zařazením do studie nebo návštěvou 1 (vyhodnoceno při zápisu a návštěvě 1; návštěva může být přeplánována >14 dní po dokončení antibiotik)
  • Vývojové nebo kognitivní postižení, které by narušilo schopnost dokončit nástroje PRO nebo provádět spirometrii
  • Vrozené srdeční onemocnění JINÉ NEŽ opravený nebo vyřešený defekt síňového septa (ASD) nebo defekt komorového septa (VSD)
  • Asplenie nebo funkční asplenie
  • Současné jiné než plicní onemocnění, které by podle názoru zkoušejícího mohlo mít významný dopad na funkci plic nebo kvalitu života související se zdravím (např. těžká skolióza) nebo celkový zdravotní stav (např. rakovina, závažné onemocnění ledvin)
  • Uvedeno pro transplantaci plic nebo po transplantaci plic

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Primární ciliární dyskineze (PCD) - Well State
Subjekty s potvrzenou PCD ve Well State
Primární ciliární dyskineze (PCD) – nemocný stav
Subjekty s potvrzenou PCD v nemocném stavu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Střední předpokládané hodnoty FEV1 procenta ve stavu dobrém a nemocném
Časové okno: 12 měsíců
Objem vydechnutého vzduchu za 1 sekundu (FEV1) bude posouzen procentem z předpokládané hodnoty (0-100 %).
12 měsíců
Střední primární ciliární dyskineze-skóre kvality života v dobrém a nemocném stavu
Časové okno: 12 měsíců
Domény (škály) zahrnují fyzické, emocionální, sociální, školní a rolové fungování; léčebná zátěž; uši a sluch; symptomy horních a dolních cest dýchacích; a vitalitu. Období odvolání je jeden týden a odpovědi jsou hodnoceny na 4bodové Likertově stupnici.
12 měsíců
Průměrná PCD-respirační symptom Deník Skóre Dobrý a nemocný stav
Časové okno: 12 měsíců
PCD-RSD obsahuje 17 položek, 10 o symptomech a 7 o sociálním/emocionálním dopadu. Doba vyvolání je 24 hodin a 15 otázek je hodnoceno na 5bodové Likertově stupnici, přičemž dvě otázky jsou binární (Rozsah: 0-62, 0 je nejlepší a 62 je nejhorší).
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of North Carolina, Chapel Hill

Spolupracovníci

The Hospital for Sick Children
Washington University School of Medicine
McGill University
Children's Hospital Colorado
Seattle Children's Hospital
Stanford University
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Margaret Rosenfeld, MD, Seattle Children's Hospital
  • Vrchní vyšetřovatel: Scott Sagel, MD, PhD, Children's Hospital Colorado

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

29. března 2022

Primární dokončení (Aktuální)

30. září 2025

Dokončení studie (Aktuální)

30. září 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

29. listopadu 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

10. prosince 2021

První zveřejněno (Aktuální)

17. prosince 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

8. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 20-0805

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Tento projekt je součástí Rare Diseases Clinical Research Network (RDCRN). Tento projekt jako takový musí sdílet data s RDCRN Data Management and Coordinating Centre (DMCC) za účelem zřízení datového úložiště pod dohledem National Institutes of Health (NIH).

Časový rámec sdílení IPD

Data budou k dispozici po dokončení studie a poté, co DMCC přenese data do federálního úložiště.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

• Zásady a postupy pro vyžádání a získání přístupu k úložišti dat RDCRN budou stanoveny úředníky programu NIH odpovědnými za úložiště dat po konzultaci s Řídícím výborem RDCRN a budou řízeny RDCRN DMCC.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit