Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Longitudinale karakterisering van exacerbaties van de luchtwegen en behandelingsreacties bij primaire ciliaire dyskinesie

8 december 2025 bijgewerkt door: University of North Carolina, Chapel Hill
Het algemene doel van deze longitudinale, observationele studie is om informatie te verschaffen die nodig is voor het ontwerp van toekomstige interventionele onderzoeken naar de preventie en behandeling van respiratoire exacerbatie bij kinderen en volwassenen met primaire ciliaire dyskinesie (PCD).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een longitudinaal, prospectief multicenter onderzoek om acute respiratoire aandoeningen (ARI's) en respons op behandeling bij PCD-patiënten te karakteriseren. Deelnemers (N=125) zijn kinderen van ≥6 jaar en volwassenen met duidelijke PCD. Deelnemers worden voor ongeveer 13 maanden ingeschreven, waarin ze minimaal twee studiebezoeken afleggen en thuismonitoring uitvoeren. Deelnemers worden aangemoedigd om persoonlijke studiebezoeken bij te wonen, maar hebben de mogelijkheid voor virtuele telegezondheidsbezoeken om naleving van lokale richtlijnen en veiligheid van deelnemers te garanderen. Eindpunten zullen worden beoordeeld tijdens zowel gezonde toestand (d.w.z. de typische gezondheidstoestand van de patiënt) als zieke toestand (d.w.z. tijdens elke zelfgerapporteerde periode van acute respiratoire ziekte). Geïnformeerde toestemming zal worden verkregen, waarna de deelnemer een thuisspirometer ontvangt en wordt geïnstrueerd in het gebruik. Dit ontwerp voorziet in een trainingsperiode om bedreven te raken in thuisspirometrie, waarbij het eerste studiebezoek 1 maand ± 2 weken na inschrijving plaatsvindt en de tweede 12 (±1) maanden na bezoek 1 (zo mogelijk gecoördineerd met routinebezoeken aan de kliniek). Deelnemers zullen ook deelnemen aan een set van twee optionele ARI-bezoeken tijdens één ARI, gepland tussen 3-5 werkdagen na kennisgeving van het studieteam door de deelnemer van de nieuwe ARI en 2-4 weken later.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

105

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 0A4
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A 3J1
        • McGill University
  • Verenigde Staten
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63130
        • Washington University in St. Louis
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

6 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Proefpersonen gediagnosticeerd met PCD

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van PCD

    1. Klinische kenmerken consistent met PCD PLUS
    2. Ten minste 1 diagnostische test die consistent is met PCD:

    i) Biallelische pathogene varianten in PCD-geassocieerde genen geïdentificeerd door genetische paneltesten inclusief analyse van deletie/duplicatie; ii) Ciliair ultrastructureel defect door transmissie-elektronenmicroscopie waarvan bekend is dat het ziekteverwekkend is, inclusief defecten aan de buitenste dyneïnearm, defecten aan de buitenste dyneïnearm plus binnenste dyneïnearm (IDA), IDA-defecten met microtubulaire desorganisatie en afwezig centraal paar

  • Leeftijd ≥ 6 jaar
  • Ten minste één antibioticakuur (oraal of IV) in het voorgaande jaar voorgeschreven om nieuwe of toegenomen luchtwegsymptomen te behandelen
  • Smartphone en/of internettoegang beschikbaar in huis
  • Geïnformeerde toestemming verstrekt door de deelnemer of ouder/voogd, met instemming indien van toepassing

Uitsluitingscriteria:

  • Acute antibioticakuur voor luchtwegsymptomen voltooid <14 dagen voorafgaand aan inschrijving of bezoek 1 (beoordeeld bij inschrijving en bezoek 1; bezoek kan worden verplaatst >14 dagen na voltooiing van antibiotica)
  • Ontwikkelings- of cognitieve handicap die het vermogen zou verminderen om PRO-instrumenten te voltooien of spirometrie uit te voeren
  • Aangeboren hartziekte ANDERS DAN hersteld of opgelost atriaal septumdefect (ASS) of ventriculair septumdefect (VSD)
  • Asplenie of functionele asplenie
  • Naast elkaar bestaande niet-pulmonale ziekte die, naar de mening van de onderzoeker, een significante invloed kan hebben op de longfunctie of gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (bijv. ernstige scoliose) of algehele gezondheidstoestand (bijv. kanker, ernstige nierziekte)
  • Vermeld voor of na longtransplantatie

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Primaire ciliaire dyskinesie (PCD) - Well State
Proefpersonen met bevestigde PCD in Well State
Primaire ciliaire dyskinesie (PCD) - Zieke toestand
Proefpersonen met bevestigde PCD in zieke toestand

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Gemiddelde FEV1 procent voorspelde waarden in Well State en Sick State
Tijdsspanne: 12 maanden
Geforceerd uitgeademd volume in 1 seconde (FEV1) wordt beoordeeld als percentage van de voorspelde waarde (0-100%).
12 maanden
Gemiddelde primaire ciliaire dyskinesie-kwaliteit van leven-score in gezonde en zieke toestand
Tijdsspanne: 12 maanden
Domeinen (schalen) omvatten fysiek, emotioneel, sociaal, school- en rolfunctioneren; behandellast; oren en gehoor; symptomen van de bovenste en onderste luchtwegen; en vitaliteit. De terugroepperiode is een week en de antwoorden worden beoordeeld op een 4-punts Likert-schaal.
12 maanden
Gemiddelde PCD-ademhalingssymptoomdagboekscore Well State en Sick State
Tijdsspanne: 12 maanden
De PCD-RSD bevat 17 items, 10 over symptomen en 7 over sociaal/emotionele impact. De terugroepperiode is 24 uur en 15 vragen worden beoordeeld op een 5-punts Likertschaal, terwijl twee vragen binair zijn (bereik: 0-62, waarbij 0 de beste is en 62 de slechtste).
12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of North Carolina, Chapel Hill

Medewerkers

The Hospital for Sick Children
Washington University School of Medicine
McGill University
Children's Hospital Colorado
Seattle Children's Hospital
Stanford University
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Margaret Rosenfeld, MD, Seattle Children's Hospital
  • Hoofdonderzoeker: Scott Sagel, MD, PhD, Children's Hospital Colorado

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

29 maart 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

30 september 2025

Studie voltooiing (Werkelijk)

30 september 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

29 november 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 december 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

17 december 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

10 december 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 december 2025

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 20-0805

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Dit project maakt deel uit van het Rare Diseases Clinical Research Network (RDCRN). Als zodanig is dit project vereist om gegevens te delen met het RDCRN Data Management and Coordinating Centre (DMCC) met als doel een gegevensopslagplaats op te zetten onder toezicht van de National Institutes of Health (NIH).

IPD-tijdsbestek voor delen

De gegevens zullen beschikbaar komen na voltooiing van de studie en wanneer de DMCC de gegevens overdraagt ​​aan de federale repository.

IPD-toegangscriteria voor delen

• Het beleid en de procedures voor het aanvragen en verkrijgen van toegang tot de RDCRN Data Repository zullen worden bepaald door de NIH-programmaambtenaren die verantwoordelijk zijn voor de Data Repository, in overleg met de RDCRN Steering Committee, en zullen worden beheerd door de RDCRN DMCC.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren