Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Podłużna charakterystyka zaostrzeń ze strony dróg oddechowych i odpowiedzi na leczenie w pierwotnej dyskinezie rzęsek

8 grudnia 2025 zaktualizowane przez: University of North Carolina, Chapel Hill
Ogólnym celem tego podłużnego badania obserwacyjnego jest dostarczenie informacji potrzebnych do opracowania przyszłych badań interwencyjnych dotyczących profilaktyki i leczenia zaostrzeń układu oddechowego u dzieci i dorosłych z pierwotną dyskinezą rzęsek (PCD).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Szczegółowy opis

Jest to podłużne, prospektywne, wieloośrodkowe badanie mające na celu scharakteryzowanie ostrych chorób układu oddechowego (ARI) i odpowiedzi na leczenie u pacjentów z PCD. Uczestnikami (N=125) będą dzieci w wieku ≥6 lat i dorośli z określoną PCD. Uczestnicy zostaną zapisani na około 13 miesięcy, podczas których wezmą udział w co najmniej dwóch wizytach studyjnych i przeprowadzą monitoring domowy. Uczestnicy będą zachęcani do osobistego udziału w wizytach studyjnych, ale będą mieli możliwość wirtualnych wizyt telemedycznych w celu zapewnienia zgodności z lokalnymi wytycznymi i bezpieczeństwa uczestników. Punkty końcowe będą oceniane zarówno podczas dobrego stanu (tj. typowego stanu zdrowia pacjentów), jak i stanu chorobowego (tj. podczas każdego zgłaszanego przez siebie okresu ostrej choroby układu oddechowego). Zostanie uzyskana świadoma zgoda, po czym uczestnik otrzyma spirometr domowy i zostanie poinstruowany jak go używać. Konstrukcja przewiduje okres szkolenia w celu opanowania spirometrii domowej, przy czym pierwsza wizyta studyjna odbywa się po 1 miesiącu ± 2 tygodniach od zapisania i drugie 12 (±1) miesięcy po wizycie 1 (w miarę możliwości skoordynowane z rutynowymi wizytami w klinice). Uczestnicy wezmą również udział w zestawie dwóch opcjonalnych wizyt w ARI podczas jednego ARI, zaplanowanych między 3-5 dniami roboczymi od zgłoszenia zespołu badawczego przez uczestnika nowego ARI i 2-4 tygodnie później.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

105

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 0A4
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63130
        • Washington University in St. Louis
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Osoby z rozpoznaniem PCD

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Diagnoza PCD

    1. Cechy kliniczne zgodne z PCD PLUS
    2. Co najmniej 1 badanie diagnostyczne zgodne z PCD:

    i) Bialleliczne warianty patogenne w genach związanych z PCD zidentyfikowane za pomocą testów panelu genetycznego, w tym analizy delecji/duplikacji; ii) Uszkodzenie ultrastrukturalne rzęsek w transmisyjnej mikroskopii elektronowej, o którym wiadomo, że powoduje chorobę, w tym defekty zewnętrznego ramienia dyneinowego, defekty zewnętrznego ramienia dyneinowego i wewnętrznego ramienia dyneinowego (IDA), defekty IDA z dezorganizacją mikrotubularną i brakiem centralnej pary

  • Wiek ≥ 6 lat
  • Co najmniej jeden cykl antybiotyków (doustnych lub dożylnych) w poprzednim roku, przepisany w celu leczenia nowych lub nasilonych objawów ze strony układu oddechowego
  • Dostęp do smartfona i/lub internetu w domu
  • Świadoma zgoda wyrażona przez uczestnika lub rodzica/opiekuna, z wyrażoną zgodą, jeśli dotyczy

Kryteria wyłączenia:

  • Ostra kuracja antybiotykowa z powodu objawów ze strony układu oddechowego zakończona <14 dni przed włączeniem lub Wizytą 1 (oceniana podczas włączenia i Wizyty 1; wizyta może zostać przełożona >14 dni po zakończeniu antybiotykoterapii)
  • Niepełnosprawność rozwojowa lub poznawcza, która może upośledzać zdolność do kompletowania instrumentów PRO lub wykonywania spirometrii
  • Wrodzona wada serca INNA NIŻ naprawiony lub rozwiązany ubytek w przegrodzie międzyprzedsionkowej (ASD) lub ubytek w przegrodzie międzykomorowej (VSD)
  • Asplenia lub funkcjonalna asplenia
  • Współistniejąca choroba niezwiązana z płucami, która w opinii badacza może mieć istotny wpływ na czynność płuc lub jakość życia związaną ze zdrowiem (np. ciężka skolioza) lub ogólny stan zdrowia (np. rak, ciężka choroba nerek)
  • Wystawiony do przeszczepu płuc lub po nim

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Pierwotna dyskineza rzęsek (PCD) – stan dobry
Osoby z potwierdzonym PCD w stanie dobrym
Pierwotna dyskineza rzęsek (PCD) - stan chorobowy
Osoby z potwierdzoną PCD w stanie chorobowym

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnie przewidywane wartości procentowe FEV1 w stanie dobrym i stanie chorobowym
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Wymuszona objętość wydechowa w ciągu 1 sekundy (FEV1) zostanie oceniona jako procent przewidywanej wartości (0-100%).
12 miesięcy
Średnia pierwotna dyskineza rzęsek – ocena jakości życia w stanie dobrym i chorym
Ramy czasowe: 12 miesięcy
Domeny (skale) obejmują funkcjonowanie fizyczne, emocjonalne, społeczne, szkolne i role; obciążenie leczeniem; uszy i słuch; objawy ze strony górnych i dolnych dróg oddechowych; i witalność. Okres przypominania wynosi jeden tydzień, a odpowiedzi są oceniane na 4-punktowej skali Likerta.
12 miesięcy
Średni wynik w dzienniku objawów PCD-oddechowego Stan dobry i stan chorobowy
Ramy czasowe: 12 miesięcy
PCD-RSD zawiera 17 pozycji, 10 dotyczących objawów i 7 dotyczących wpływu społecznego/emocjonalnego. Okres przypominania wynosi 24 godziny, a 15 pytań jest ocenianych na 5-punktowej skali Likerta, podczas gdy dwa pytania są binarne (zakres: 0-62, gdzie 0 oznacza najlepsze, a 62 najgorsze).
12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of North Carolina, Chapel Hill

Współpracownicy

The Hospital for Sick Children
Washington University School of Medicine
McGill University
Children's Hospital Colorado
Seattle Children's Hospital
Stanford University
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Śledczy

  • Główny śledczy: Margaret Rosenfeld, MD, Seattle Children's Hospital
  • Główny śledczy: Scott Sagel, MD, PhD, Children's Hospital Colorado

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

29 marca 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

30 września 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

30 września 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

29 listopada 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 grudnia 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 grudnia 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

10 grudnia 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 20-0805

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Ten projekt jest częścią Sieci Badań Klinicznych Chorób Rzadkich (RDCRN). W związku z tym projekt ten jest zobowiązany do udostępniania danych Centrum Zarządzania i Koordynacji Danych RDCRN (DMCC) w celu utworzenia repozytorium danych pod nadzorem National Institutes of Health (NIH).

Ramy czasowe udostępniania IPD

Dane staną się dostępne po zakończeniu badania i przekazaniu danych przez DMCC do repozytorium federalnego.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

• Zasady i procedury wnioskowania i uzyskiwania dostępu do Repozytorium Danych RDCRN zostaną określone przez urzędników programowych NIH odpowiedzialnych za Repozytorium Danych, w porozumieniu z Komitetem Sterującym RDCRN, i będą zarządzane przez RDCRN DMCC.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj