Клинические исследование Первичная цилиарная дискинезия, Синдром Картагенера - Реестр клинических исследований

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Подробное описание

Это продольное проспективное многоцентровое исследование для характеристики острых респираторных заболеваний (ОРЗ) и ответа на лечение у пациентов с ПЦД. Участниками (N=125) будут дети в возрасте ≥6 лет и взрослые с определенным ПЦД. Участники будут зачислены примерно на 13 месяцев, в течение которых они посетят как минимум два учебных визита и проведут домашний мониторинг. Участникам будет предложено посещать учебные визиты лично, но у них будет возможность виртуальных посещений с помощью телемедицины, чтобы обеспечить соблюдение местных правил и безопасность участников. Конечные точки будут оцениваться как во время хорошего состояния (т. е. типичного состояния здоровья пациентов), так и в состоянии болезни (т. е. в течение каждого периода острого респираторного заболевания, о котором сообщают сами пациенты). Будет получено информированное согласие, после чего участник получит домашний спирометр и будет проинструктирован по его использованию. Этот дизайн предусматривает период обучения, чтобы освоить домашнюю спирометрию, при этом первый визит в рамках исследования происходит через 1 месяц ± 2 недели после зачисления. и вторые 12 (±1) месяцев после посещения 1 (по возможности скоординировано с обычными визитами в клинику). Участники также примут участие в серии из двух дополнительных посещений ОРИ в течение одного ОРИ, запланированных между 3-5 рабочими днями после уведомления исследовательской группы участником о новом ОРИ и 2-4 неделями позже.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

105

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Канада
- Ontario
  - Toronto, Ontario, Канада, M5G 0A4
    - The Hospital for Sick Children
- Quebec
  - Montreal, Quebec, Канада, H4A 3J1
    - McGill University
Соединенные Штаты
- California
  - Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
    - Stanford University
- Colorado
  - Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
    - Children's Hospital Colorado
- Missouri
  - St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63130
    - Washington University in St. Louis
- North Carolina
  - Chapel Hill, North Carolina, Соединенные Штаты, 27599
    - University of North Carolina at Chapel Hill
- Washington
  - Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
    - Seattle Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Субъекты с диагнозом PCD

Описание

Критерии включения:

Диагностика ПКД
1. Клинические признаки, соответствующие PCD PLUS
2. Как минимум 1 диагностический тест, соответствующий PCD:
i) биаллельные патогенные варианты в генах, ассоциированных с ПЦД, идентифицированные с помощью генетического панельного тестирования, включая анализ делеций/дупликаций; ii) Ультраструктурный дефект ресничек по данным просвечивающей электронной микроскопии, который, как известно, вызывает заболевание, включая дефекты наружного динеинового плеча, дефекты наружного динеинового плеча и внутреннего динеинового плеча (IDA), дефекты IDA с дезорганизацией микротрубочек и отсутствием центральной пары
Возраст ≥ 6 лет
По крайней мере, один курс антибиотиков (перорально или внутривенно) в предыдущем году, назначенный для лечения новых или обострения респираторных симптомов.
Смартфон и/или доступ в Интернет доступны дома
Информированное согласие, предоставленное участником или родителем/опекуном, с согласием, предоставленным в соответствующих случаях

Критерий исключения:

Острый курс антибиотикотерапии по поводу респираторных симптомов, завершенный <14 дней до регистрации или визита 1 (оценивается при регистрации и визите 1; посещение может быть перенесено >14 дней после завершения лечения антибиотиками)
Нарушения развития или когнитивные нарушения, которые могут ухудшить способность комплектовать инструменты PRO или выполнять спирометрию.
Врожденный порок сердца, КРОМЕ восстановленного или устраненного дефекта межпредсердной перегородки (ДМПП) или дефекта межжелудочковой перегородки (ДМЖП)
Аспления или функциональная аспления
Сопутствующее нелегочное заболевание, которое, по мнению исследователя, может оказывать значительное влияние на функцию легких или связанное со здоровьем качество жизни (например, тяжелый сколиоз) или общее состояние здоровья (например, рак, тяжелая почечная недостаточность)
Перечислены для или после трансплантации легких

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Количество групп / когорт

2

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Первичная цилиарная дискинезия (ПЦД) - хорошее состояние Субъекты с подтвержденным PCD в хорошем состоянии
Первичная цилиарная дискинезия (PCD) - Болезненное состояние Субъекты с подтвержденным PCD в больном состоянии

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Средние прогнозируемые значения ОФВ1 в процентах в хорошем состоянии и больном состоянии Временное ограничение: 12 месяцев	Объем форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) будет оцениваться в процентах от прогнозируемого значения (0-100%).	12 месяцев
Средняя первичная цилиарная дискинезия — оценка качества жизни в хорошем и больном состоянии Временное ограничение: 12 месяцев	Домены (шкалы) включают физическое, эмоциональное, социальное, школьное и ролевое функционирование; бремя лечения; уши и слух; симптомы со стороны верхних и нижних дыхательных путей; и жизнеспособность. Период отзыва составляет одну неделю, а ответы оцениваются по 4-балльной шкале Лайкерта.	12 месяцев
Средняя оценка дневника респираторных симптомов PCD Состояние хорошее и состояние болезни Временное ограничение: 12 месяцев	PCD-RSD содержит 17 пунктов, 10 по симптомам и 7 по социальному/эмоциональному воздействию. Период отзыва составляет 24 часа, и 15 вопросов оцениваются по 5-балльной шкале Лайкерта, а два вопроса являются бинарными (диапазон: 0–62, 0 — лучший, 62 — худший).	12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of North Carolina, Chapel Hill

Соавторы

The Hospital for Sick Children

Washington University School of Medicine

McGill University

Children's Hospital Colorado

Seattle Children's Hospital

Stanford University

Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Следователи

Главный следователь: Margaret Rosenfeld, MD, Seattle Children's Hospital
Главный следователь: Scott Sagel, MD, PhD, Children's Hospital Colorado

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

29 марта 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

30 сентября 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

30 сентября 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

29 ноября 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 декабря 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

17 декабря 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

10 декабря 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

8 декабря 2025 г.

Последняя проверка

1 декабря 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

20-0805

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Этот проект является частью Сети клинических исследований редких заболеваний (RDCRN). Таким образом, этот проект должен обмениваться данными с Центром управления и координации данных RDCRN (DMCC) с целью создания хранилища данных под контролем Национальных институтов здравоохранения (NIH).

Сроки обмена IPD

Данные станут доступны после завершения исследования и когда DMCC передаст данные в федеральный репозиторий.

Критерии совместного доступа к IPD

• Политика и процедуры запроса и получения доступа к хранилищу данных RDCRN будут определяться должностными лицами программы NIH, ответственными за хранилище данных, в консультации с Руководящим комитетом RDCRN, и будут управляться RDCRN DMCC.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Продольная характеристика обострений респираторного тракта и ответ на лечение при первичной цилиарной дискинезии