Caracterização Longitudinal de Exacerbações do Trato Respiratório e Respostas ao Tratamento na Discinesia Ciliar Primária
12 de abril de 2023 atualizado por: University of North Carolina, Chapel Hill
O objetivo geral deste estudo observacional longitudinal é fornecer as informações necessárias para informar o desenho de futuros ensaios intervencionais de prevenção e tratamento de exacerbações respiratórias em crianças e adultos com discinesia ciliar primária (DCP).
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Descrição detalhada
Este é um estudo multicêntrico prospectivo longitudinal para caracterizar doenças respiratórias agudas (IRAs) e resposta ao tratamento em pacientes com DCP.
Os participantes (N=125) serão crianças com idade ≥6 anos e adultos com DCP definida.
Os participantes serão inscritos por aproximadamente 13 meses, durante os quais comparecerão a pelo menos duas visitas do estudo e realizarão monitoramento domiciliar.
Os participantes serão incentivados a comparecer pessoalmente às visitas do estudo, mas terão a opção de visitas virtuais de telessaúde para garantir a conformidade com as diretrizes locais e a segurança dos participantes.
Os pontos finais serão avaliados durante o estado de saúde (ou seja, o estado de saúde típico dos pacientes) e o estado doente (ou seja, durante cada período autorrelatado de doença respiratória aguda).
O consentimento informado será obtido, após o qual o participante receberá um espirômetro em casa e será instruído sobre seu uso Este design permite um período de treinamento para se tornar proficiente em espirometria em casa, com a primeira visita do estudo ocorrendo 1 mês ± 2 semanas após a inscrição e a segunda 12 (±1) meses após a visita 1 (coordenada com visitas clínicas de rotina, conforme possível).
Os participantes também participarão de um conjunto de duas visitas opcionais de IRA durante uma IRA, agendadas entre 3 a 5 dias úteis após a notificação da equipe do estudo pelo participante da nova IRA e 2 a 4 semanas depois.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Antecipado)
125
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 0A4
- Ainda não está recrutando
- The Hospital for Sick Children
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Contato:
- Sheryl Hewko
- Número de telefone: 416-813-7865
- E-mail: sheryl.hewko@sickkids.ca
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Quebec
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Montréal, Quebec, Canadá, H4A 3J1
- Ainda não está recrutando
- McGill University
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Ainda não está recrutando
- Stanford University
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Recrutamento
- Children's Hospital Colorado
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Contato:
- Anna Duong
- Número de telefone: 720-777-0946
- E-mail: Anna.Duong@childrenscolorado.org
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63130
- Recrutamento
- Washington University in St. Louis
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
- Recrutamento
- University Of North Carolina At Chapel Hill
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Recrutamento
- Seattle Children's Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Indivíduos diagnosticados com DCP
Descrição
Critério de inclusão:
Diagnóstico de PCD
- Características clínicas consistentes com PCD PLUS
- Pelo menos 1 teste de diagnóstico consistente com DCP:
i) Variantes patogênicas bialélicas em genes associados à PCD identificadas por teste de painel genético, incluindo análise de deleção/duplicação; ii) Defeito ultraestrutural ciliar por microscopia eletrônica de transmissão conhecido como causador de doenças, incluindo defeitos do braço externo da dineína, defeitos do braço externo da dineína mais o braço interno da dineína (IDA), defeitos do AID com desorganização microtubular e par central ausente
- Idade ≥ 6 anos
- Pelo menos um curso de antibióticos (oral ou IV) no ano anterior prescrito para tratar sintomas respiratórios novos ou aumentados
- Telefone inteligente e/ou acesso à internet disponível em casa
- Consentimento informado fornecido pelo participante ou pai/responsável, com consentimento fornecido conforme aplicável
Critério de exclusão:
- Curso agudo de antibióticos para sintomas respiratórios concluído <14 dias antes da inscrição ou Visita 1 (avaliado na inscrição e Visita 1; a visita pode ser remarcada > 14 dias após a conclusão dos antibióticos)
- Deficiência cognitiva ou de desenvolvimento que prejudicaria a capacidade de completar instrumentos PRO ou realizar espirometria
- Doença cardíaca congênita, exceto defeito do septo atrial (ASD) reparado ou resolvido ou defeito do septo ventricular (CIV)
- Asplenia ou asplenia funcional
- Doença não pulmonar coexistente que, na opinião do investigador, pode ter impacto significativo na função pulmonar ou qualidade de vida relacionada à saúde (por exemplo, escoliose grave) ou estado geral de saúde (por exemplo, câncer, doença renal grave)
- Listado para ou pós-transplante pulmonar
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Discinesia Ciliar Primária (DCP) - Estado Bom
Indivíduos com PCD confirmado em estado de bem
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Discinesia Ciliar Primária (DCP) - Estado Doente
Indivíduos com PCD confirmada em Estado Doente
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Valores médios previstos de percentual de FEV1 em estado bom e estado doente
Prazo: 12 meses
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O volume expirado forçado em 1 segundo (VEF1) será avaliado por porcentagem do valor previsto (0-100%).
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12 meses
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Pontuação média de qualidade de vida de discinesia ciliar primária em estado bom e estado doente
Prazo: 12 meses
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Os domínios (escalas) incluem funcionamento físico, emocional, social, escolar e de papéis; carga do tratamento; ouvidos e audição; sintomas respiratórios superiores e inferiores; e vitalidade.
O período de recordação é de uma semana e as respostas são classificadas em uma escala Likert de 4 pontos.
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12 meses
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Pontuação média do diário de sintomas respiratórios PCD Estado bom e estado doente
Prazo: 12 meses
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O PCD-RSD contém 17 itens, 10 sobre sintomas e 7 sobre impacto social/emocional.
O período de recordação é de 24 horas e 15 questões são avaliadas em uma escala Likert de 5 pontos, enquanto duas questões são binárias (Intervalo: 0-62, sendo 0 a melhor e 62 a pior).
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
29 de março de 2022
Conclusão Primária (Antecipado)
31 de julho de 2024
Conclusão do estudo (Antecipado)
31 de julho de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
29 de novembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
10 de dezembro de 2021
Primeira postagem (Real)
17 de dezembro de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
13 de abril de 2023
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
12 de abril de 2023
Última verificação
1 de abril de 2023
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças cardíacas
- Doenças cardiovasculares
- Doenças do Sistema Nervoso Central
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Respiratórias
- Manifestações Neurológicas
- Anomalias congénitas
- Doenças brônquicas
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Otorrinolaringológicas
- Distúrbios do Movimento
- Defeitos Cardíacos Congênitos
- Anormalidades cardiovasculares
- Anormalidades, Múltiplas
- Ciliopatias
- Bronquiectasia
- Anormalidades do Sistema Respiratório
- Dextrocardia
- Situs Inversus
- Discinesias
- Distúrbios da Motilidade Ciliar
- Síndrome de Kartagener
Outros números de identificação do estudo
- 20-0805
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Este projeto faz parte da Rare Diseases Clinical Research Network (RDCRN).
Como tal, este projeto é obrigado a compartilhar dados com o RDCRN Data Management and Coordinating Center (DMCC) com a finalidade de estabelecer um repositório de dados sob a supervisão do National Institutes of Health (NIH).
Prazo de Compartilhamento de IPD
Os dados estarão disponíveis após a conclusão do estudo e quando o DMCC transferir os dados para o repositório federal.
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
• As políticas e procedimentos para solicitar e obter acesso ao Repositório de Dados RDCRN serão determinados pelos funcionários do programa do NIH responsáveis pelo Repositório de Dados, em consulta com o Comitê Diretor do RDCRN, e serão gerenciados pelo RDCRN DMCC.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .