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Längsschnittcharakterisierung von Exazerbationen der Atemwege und Behandlungsansprechen bei primärer Ziliendyskinesie

8. Dezember 2025 aktualisiert von: University of North Carolina, Chapel Hill
Das übergeordnete Ziel dieser Längsschnitt-Beobachtungsstudie besteht darin, Informationen bereitzustellen, die für das Design künftiger interventioneller Studien zur Prävention und Behandlung von respiratorischen Exazerbationen bei Kindern und Erwachsenen mit primärer Ziliendyskinesie (PCD) erforderlich sind.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine prospektive multizentrische Längsschnittstudie zur Charakterisierung akuter Atemwegserkrankungen (ARIs) und des Ansprechens auf die Behandlung bei PCD-Patienten. Teilnehmer (N=125) sind Kinder im Alter von ≥6 Jahren und Erwachsene mit eindeutiger PCD. Die Teilnehmer werden für etwa 13 Monate eingeschrieben, in denen sie an mindestens zwei Studienbesuchen teilnehmen und eine Heimüberwachung durchführen. Die Teilnehmer werden ermutigt, persönlich an den Studienbesuchen teilzunehmen, haben jedoch die Möglichkeit, virtuelle telemedizinische Besuche durchzuführen, um die Einhaltung lokaler Richtlinien und die Sicherheit der Teilnehmer zu gewährleisten. Die Endpunkte werden sowohl im gesunden Zustand (d. h. typischer Gesundheitszustand des Patienten) als auch im Krankheitszustand (d. h. während jeder selbstberichteten Phase einer akuten Atemwegserkrankung) bewertet. Die Einverständniserklärung wird eingeholt, danach erhält der Teilnehmer ein Spirometer für zu Hause und wird in seine Verwendung eingewiesen. Dieses Design ermöglicht eine Schulungsphase, um sich mit der Spirometrie zu Hause vertraut zu machen, wobei der erste Studienbesuch 1 Monat ± 2 Wochen nach der Registrierung erfolgt und die zweiten 12 (±1) Monate nach Besuch 1 (möglichst koordiniert mit routinemäßigen Klinikbesuchen). Die Teilnehmer nehmen auch an einer Reihe von zwei optionalen ARI-Besuchen während eines ARI teil, die zwischen 3-5 Werktagen nach Benachrichtigung des Studienteams durch den Teilnehmer über den neuen ARI und 2-4 Wochen später geplant sind.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

105

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 0A4
        • The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3J1
        • McGill University
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63130
        • Washington University in St. Louis
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599
        • University of North Carolina at Chapel Hill
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105
        • Seattle Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten, bei denen PCD diagnostiziert wurde

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von PCD

    1. Klinische Merkmale im Einklang mit PCD PLUS
    2. Mindestens 1 diagnostischer Test im Einklang mit PCD:

    i) Biallelische pathogene Varianten in PCD-assoziierten Genen, identifiziert durch genetische Paneltests, einschließlich Deletions-/Duplikationsanalyse; ii) Durch Transmissionselektronenmikroskopie bekannter Ultrastrukturdefekt der Zilien als krankheitsverursachend, einschließlich Defekte des äußeren Dyneinarms, Defekte des äußeren Dyneinarms plus des inneren Dyneinarms (IDA), IDA-Defekte mit mikrotubulärer Desorganisation und fehlendem zentralen Paar

  • Alter ≥ 6 Jahre
  • Mindestens eine Antibiotikakur (oral oder i.v.) im Vorjahr, die verschrieben wurde, um neue oder verstärkte Atemwegssymptome zu behandeln
  • Smartphone und/oder Internetzugang im Haus vorhanden
  • Einverständniserklärung des Teilnehmers oder Elternteils/Erziehungsberechtigten, ggf. mit erteilter Zustimmung

Ausschlusskriterien:

  • Akuter Antibiotika-Kurs für Atemwegssymptome, der <14 Tage vor der Einschreibung oder Besuch 1 abgeschlossen wurde (evaluiert bei der Einschreibung und Besuch 1; der Besuch kann > 14 Tage nach Abschluss der Antibiotika-Behandlung verschoben werden)
  • Entwicklungs- oder kognitive Behinderung, die die Fähigkeit beeinträchtigen würde, PRO-Instrumente zu vervollständigen oder Spirometrie durchzuführen
  • Angeborene Herzfehler AUSSER repariertem oder behobenem Vorhofseptumdefekt (ASD) oder Ventrikelseptumdefekt (VSD)
  • Asplenie oder funktionelle Asplenie
  • Begleitende nicht-pulmonale Erkrankung, die nach Meinung des Prüfarztes erhebliche Auswirkungen auf die Lungenfunktion oder die gesundheitsbezogene Lebensqualität (z. B. schwere Skoliose) oder den allgemeinen Gesundheitszustand (z. B. Krebs, schwere Nierenerkrankung) haben könnte
  • Gelistet für oder nach einer Lungentransplantation

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Primäre Ciliäre Dyskinesie (PCD) – Guter Zustand
Probanden mit bestätigter PCD in Well State
Primäre Ciliäre Dyskinesie (PCD) – kranker Zustand
Probanden mit bestätigter PCD im Sick State

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Mittlere vorhergesagte FEV1-Prozentwerte in gesundem und krankem Zustand
Zeitfenster: 12 Monate
Das erzwungene ausgeatmete Volumen in 1 Sekunde (FEV1) wird als Prozentsatz des vorhergesagten Werts (0–100 %) bewertet.
12 Monate
Mittlere primäre Ziliardyskinesie-Lebensqualitätsbewertung im gesunden Zustand und im kranken Zustand
Zeitfenster: 12 Monate
Zu den Domänen (Skalen) gehören physische, emotionale, soziale, schulische und Rollenfunktionen; Behandlungsbelastung; Ohren und Gehör; Symptome der oberen und unteren Atemwege; und Vitalität. Die Rückruffrist beträgt eine Woche und die Antworten werden auf einer 4-Punkte-Likert-Skala bewertet.
12 Monate
Mittlerer PCD-Respiratory Symptom Diary Score Well State und Sick State
Zeitfenster: 12 Monate
Die PCD-RSD enthält 17 Items, 10 zu Symptomen und 7 zu sozialen/emotionalen Auswirkungen. Die Erinnerungsfrist beträgt 24 Stunden und 15 Fragen werden auf einer 5-Punkte-Likert-Skala bewertet, während zwei Fragen binär sind (Bereich: 0-62, wobei 0 die beste und 62 die schlechteste ist).
12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University of North Carolina, Chapel Hill

Mitarbeiter

The Hospital for Sick Children
Washington University School of Medicine
McGill University
Children's Hospital Colorado
Seattle Children's Hospital
Stanford University
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

Ermittler

  • Hauptermittler: Margaret Rosenfeld, MD, Seattle Children's Hospital
  • Hauptermittler: Scott Sagel, MD, PhD, Children's Hospital Colorado

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

29. März 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

30. September 2025

Studienabschluss (Tatsächlich)

30. September 2025

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

29. November 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Dezember 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Dezember 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 20-0805

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Dieses Projekt ist Teil des Rare Diseases Clinical Research Network (RDCRN). Daher muss dieses Projekt Daten mit dem RDCRN Data Management and Coordinating Center (DMCC) teilen, um ein Datenarchiv unter der Aufsicht der National Institutes of Health (NIH) einzurichten.

IPD-Sharing-Zeitrahmen

Die Daten werden nach Abschluss der Studie verfügbar sein und wenn das DMCC die Daten an das Bundesrepositorium übermittelt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

• Die Richtlinien und Verfahren für die Beantragung und den Zugang zum RDCRN-Datenspeicher werden von den für den Datenspeicher zuständigen NIH-Programmbeamten in Absprache mit dem RDCRN-Lenkungsausschuss festgelegt und vom RDCRN DMCC verwaltet.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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