Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

4D-150 u pacientů s neovaskulární (vlhkou) věkem podmíněnou makulární degenerací

20. srpna 2026 aktualizováno: 4D Molecular Therapeutics

Fáze 1/2 eskalace dávky a randomizovaná, kontrolovaná, maskovaná expanzní zkouška intravitreální genové terapie 4D-150 u dospělých s neovaskulární (vlhkou) věkem podmíněnou makulární degenerací

Fáze 1/2 eskalace dávky a randomizovaná, kontrolovaná, maskovaná expanzní studie u dospělých s vlhkou AMD podstupujících aktivní léčbu anti-VEGF

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie fáze 1/2 je prospektivní, multicentrická, fáze 1/2 s eskalací dávky a randomizovaná, kontrolovaná, maskovaná expanzní studie u dospělých s vlhkou AMD podstupujících aktivní léčbu anti-VEGF, kteří prokázali klinickou odpověď konzistentní s aktivitou anti-VEGF . Zkouška bude probíhat ve 2 částech: Eskalace dávky a Expanze dávky.

Po obdržení jednorázového podání 4D-150 intravitreální injekcí budou subjekty podstupovat hodnocení v měsíčních intervalech po dobu 24 měsíců, aby se vyhodnotily výsledky bezpečnosti a účinnosti.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

215

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Portoriko
      • Arecibo, Portoriko, 00612
        • Nábor
        • Emanuelli Research and Development Center, LLC
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Andres Emanuelli, MD
        • Kontakt:
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Nábor
        • Barnet Delaney Perkins Eye Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Suhail Alam, M.D.
        • Kontakt:
    • California
      • Oxnard, California, Spojené státy, 93036
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95841
        • Nábor
        • Retinal Consultants Medical Group
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joel Pearlman, M.D., Ph.D.
        • Kontakt:
    • Colorado
      • Lakewood, Colorado, Spojené státy, 80288
    • Florida
      • Deerfield Beach, Florida, Spojené státy, 33064
        • Pozastaveno
        • Rand Eye Institute
      • Fort Lauderdale, Florida, Spojené státy, 33308
        • Nábor
        • Retina Group of Florida
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Eduardo Uchiyama
        • Kontakt:
      • Fort Lauderdale, Florida, Spojené státy, 33308
        • Aktivní, ne nábor
        • Retina Vitreous Consultants, LLP DBA Retina Group of Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32607
        • Nábor
        • Vitreo Retinal Associates
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Christine Kay, M.D.
      • Melbourne, Florida, Spojené státy, 32901
      • Pensacola, Florida, Spojené státy, 32503
        • Nábor
        • Retinal Specialty Institute
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sunil Gupta, M.D.
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33607
        • Nábor
        • Retina Vitreous Associates of Florida
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Eichenbaum, M.D.
        • Kontakt:
    • Illinois
      • Oak Forest, Illinois, Spojené státy, 60452
        • Nábor
        • University Retina and Macula Associates
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Veeral Sheth, M.D.
        • Kontakt:
    • Indiana
      • Carmel, Indiana, Spojené státy, 46290
        • Nábor
        • Retina Partners Midwest
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Raj Maturi, MD
    • Maryland
      • Hagerstown, Maryland, Spojené státy, 21740
        • Nábor
        • Cumberland Valley Retina Consultants
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Allen Hu, M.D.
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Nábor
        • Ophthalmic Consultants of Boston & Boston Eye Surgery and Laser Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jeffrey Heier, MD
        • Kontakt:
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Spojené státy, 89502
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Spojené státy, 28803
        • Staženo
        • Western Carolina Retinal Associates
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Spojené státy, 97401
        • Nábor
        • Verum Research, LLC
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Albert Edwards, MD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Spojené státy, 18017
    • South Carolina
      • West Columbia, South Carolina, Spojené státy, 29169
        • Nábor
        • Palmetto Retina Center, LLC
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • John Hypes, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
        • Nábor
        • Tennessee Retina
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Carl Awh, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78750
      • McAllen, Texas, Spojené státy, 78503
        • Nábor
        • Valley Retina Institute, PA
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Victor Gonzalez, M.D.
      • The Woodlands, Texas, Spojené státy, 77384
        • Staženo
        • Retina Consultants of Texas
    • Washington
      • Bellevue, Washington, Spojené státy, 98004
        • Staženo
        • Pacific Northwest Retina LLC

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

50 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • ≥50 let věku
  • Diagnostikována CNV sekundární k AMD
  • BCVA ETDRS Snellenův ekvivalent pro eskalaci dávky mezi ~20/50 a ~20/320 (pouze sentinelové subjekty) nebo ~20/32 a ~20/320 nebo pro rozšíření dávky ~20/25 a~20/200
  • V současné době dostává ve studovaném oku léčbu anti-VEGF (minimálně 6 injekcí během posledních 12 měsíců) a prokázala klinickou odpověď konzistentní s aktivitou anti-VEGF během 12 měsíců před screeningem

Kritéria vyloučení:

  • Fibróza, atrofie nebo trhlina pigmentového epitelu sítnice ve středu fovey ve studovaném oku nebo jakýkoli stav bránící zlepšení zrakové ostrosti
  • Předchozí léčba fotodynamickou terapií nebo retinálním laserem
  • Anamnéza uveitidy v obou ocích
  • Jakékoli jiné již existující oční stavy nebo chirurgické komplikace, které by bránily účasti v intervenční klinické studii nebo by narušovaly interpretaci koncových bodů studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Singl

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: 4D-150 Eskalace dávek až do 4 úrovní dávek
4D-150 bude podáván v přidělené dávkové hladině jako jednorázová IVT injekce v den 1.
Biologický: 4D-150 IVT
4D-150: Genová terapie založená na AAV obsahující miRNA cílenou na VEGF-C a kodonově optimalizovanou sekvenci kódující aflibercept
Experimentální: 4D-150 Rozšíření dávky Dávka 1
4D-150 bude podáván v přidělené dávkové hladině jako jednorázová IVT injekce v den 1.
Biologický: 4D-150 IVT
4D-150: Genová terapie založená na AAV obsahující miRNA cílenou na VEGF-C a kodonově optimalizovanou sekvenci kódující aflibercept
Experimentální: 4D-150 Rozšíření dávky Dávka 2
4D-150 bude podáván v přidělené dávkové hladině jako jednorázová IVT injekce v den 1.
Biologický: 4D-150 IVT
4D-150: Genová terapie založená na AAV obsahující miRNA cílenou na VEGF-C a kodonově optimalizovanou sekvenci kódující aflibercept
Aktivní komparátor: 4D-150 Řízení expanze dávky
Aflibercept bude podáván v pevném režimu.
Biologický: Aflibercept IVT
Komerčně dostupný aktivní komparátor Jiný název: Eylea
Experimentální: Optimalizace steroidů 4D-150
4D-150 bude podáván v přidělené dávkové hladině jako jednorázová IVT injekce v den 1.
Biologický: 4D-150 IVT
4D-150: Genová terapie založená na AAV obsahující miRNA cílenou na VEGF-C a kodonově optimalizovanou sekvenci kódující aflibercept
Experimentální: 4D-150 Dávka rozšíření populace 1
4D-150 bude podáván v přidělené dávkové hladině jako jednorázová IVT injekce v den 1.
Biologický: 4D-150 IVT
4D-150: Genová terapie založená na AAV obsahující miRNA cílenou na VEGF-C a kodonově optimalizovanou sekvenci kódující aflibercept
Experimentální: 4D-150 Dávka rozšíření populace 2
4D-150 bude podáván v přidělené dávkové hladině jako jednorázová IVT injekce v den 1.
Biologický: 4D-150 IVT
4D-150: Genová terapie založená na AAV obsahující miRNA cílenou na VEGF-C a kodonově optimalizovanou sekvenci kódující aflibercept
Experimentální: 4D-150 Dávka rozšíření populace 3
4D-150 bude podáván v přidělené dávce
Biologický: 4D-150 IVT
4D-150: Genová terapie založená na AAV obsahující miRNA cílenou na VEGF-C a kodonově optimalizovanou sekvenci kódující aflibercept
Experimentální: 4D-150 Kontralaterální dávka očí
4D-150 bude podáván v přiřazené úrovni dávky jako injekce jedné dávky IVT v den 1.
Biologický: 4D-150 IVT
4D-150: Genová terapie založená na AAV obsahující miRNA cílenou na VEGF-C a kodonově optimalizovanou sekvenci kódující aflibercept
Experimentální: Dávka vektoru 4D-150
4D-150 bude podáván v přiřazené úrovni dávky jako injekce jedné dávky IVT v den 1.
Biologický: 4D-150 IVT
4D-150: Genová terapie založená na AAV obsahující miRNA cílenou na VEGF-C a kodonově optimalizovanou sekvenci kódující aflibercept

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod vzniklých při léčbě (TEAE) a závažných nežádoucích příhod (SAE), včetně klinicky významných změn bezpečnostních parametrů
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Čas do podání první doplňkové injekce afliberceptu
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů
Procento subjektů vyžadujících doplňkové injekce afliberceptu po dobu 52 týdnů
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů
Počet doplňkových injekcí afliberceptu během 52 týdnů
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů
Změna od výchozí hodnoty v BCVA v průběhu času (až 52 týdnů), jak byla hodnocena pomocí grafu zrakové ostrosti ETDRS
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů
Změna tloušťky centrálního dílčího pole (CST) od výchozí hodnoty v průběhu času (až 52 týdnů) měřená optickou koherentní tomografií spektrální domény (SD-OCT)
Časové okno: 52 týdnů
52 týdnů
Procento změny v anualizovaném průměrném počtu anti-VEGF IVT injekcí před a po injekci 4D-150
Časové okno: Před a po injekci 4D-150 (nebo 1 den pro rameno aflibercept)
Procento změny v anualizovaném průměrném počtu injekcí anti-VEGF IVT před a po injekci 4D-150 (nebo den 1 pro aflibercept pouze rameno)
Před a po injekci 4D-150 (nebo 1 den pro rameno aflibercept)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

4D Molecular Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Demi Dang, MD, 4D Molecular Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

9. prosince 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. března 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. ledna 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. ledna 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

5. ledna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

19. ledna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

21. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 4D-150-C001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit