Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

4D-150 у пациентов с неоваскулярной (влажной) возрастной дегенерацией желтого пятна

15 февраля 2024 г. обновлено: 4D Molecular Therapeutics

Фаза 1/2 повышения дозы и рандомизированное, контролируемое, замаскированное исследование расширения интравитреальной генной терапии 4D-150 у взрослых с неоваскулярной (влажной) возрастной дегенерацией желтого пятна

Фаза 1/2 повышения дозы и рандомизированное, контролируемое, замаскированное исследование расширения у взрослых с влажной формой ВМД, получающих активное лечение анти-VEGF.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование фазы 1/2 представляет собой проспективное, многоцентровое исследование фазы 1/2 с повышением дозы и рандомизированным, контролируемым, замаскированным расширением исследования у взрослых с влажной формой ВМД, получающих активное лечение анти-VEGF, которые продемонстрировали клинический ответ, соответствующий активности анти-VEGF. . Испытание будет состоять из 2 частей: повышение дозы и увеличение дозы.

После однократного введения 4D-150 путем интравитреальной инъекции субъекты будут проходить обследование с месячными интервалами в течение 24 месяцев для оценки результатов безопасности и эффективности.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

150

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: 4DMT Patient Advocacy
  • Номер телефона: (888) 748-8881
  • Электронная почта: clinicaltrials@4DMT.com

Места учебы

  • Пуэрто-Рико
      • Arecibo, Пуэрто-Рико, 00612
        • Рекрутинг
        • Emanuelli Research and Development Center, LLC
        • Главный следователь:
          • Andres Emanuelli, MD
        • Контакт:
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Рекрутинг
        • Barnet Delaney Perkins Eye Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Suhail Alam, M.D.
    • California
      • Oxnard, California, Соединенные Штаты, 93036
        • Рекрутинг
        • California Retina Consultants
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Dante Pieramici, M.D.
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95841
        • Рекрутинг
        • Retinal Consultants Medical Group
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Joel Pearlman, M.D., Ph.D.
    • Colorado
      • Lakewood, Colorado, Соединенные Штаты, 80288
        • Рекрутинг
        • Colorado Retina Associates
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Murtaza Adam, MD
    • Florida
      • Deerfield Beach, Florida, Соединенные Штаты, 33064
        • Рекрутинг
        • Rand Eye Institute
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Carl Danzig, MD
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32607
        • Рекрутинг
        • Vitreo Retinal Associates
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Christine Kay, M.D.
      • Melbourne, Florida, Соединенные Штаты, 32901
        • Рекрутинг
        • Florida Eye Associates
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Vrinda Hershberger, M.D., Ph.D.
      • Pensacola, Florida, Соединенные Штаты, 32503
        • Рекрутинг
        • Retinal Specialty Institute
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Sunil Gupta, M.D.
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33607
        • Рекрутинг
        • Retina Vitreous Associates of Florida
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • David Eichenbaum, M.D.
    • Illinois
      • Oak Forest, Illinois, Соединенные Штаты, 60452
        • Рекрутинг
        • University Retina and Macula Associates
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Veeral Sheth, M.D.
    • Indiana
      • Carmel, Indiana, Соединенные Штаты, 46290
        • Рекрутинг
        • Retina Partners Midwest
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Raj Maturi, MD
    • Maryland
      • Hagerstown, Maryland, Соединенные Штаты, 21740
        • Рекрутинг
        • Cumberland Valley Retina Consultants
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Allen Hu, M.D.
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Рекрутинг
        • Ophthalmic Consultants of Boston & Boston Eye Surgery and Laser Center
        • Главный следователь:
          • Jeffrey Heier, MD
        • Контакт:
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Соединенные Штаты, 89502
        • Рекрутинг
        • Sierra Eye Associates
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Arshad Khanani, M.D., M.A.
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Соединенные Штаты, 28803
        • Рекрутинг
        • Western Carolina Retinal Associates
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Cameron Stone, MD
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Соединенные Штаты, 97401
        • Рекрутинг
        • Verum Research, LLC
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Albert Edwards, MD
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 18017
        • Рекрутинг
        • Mid Atlantic Retina
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Ajay Kuriyan, MD
    • South Carolina
      • West Columbia, South Carolina, Соединенные Штаты, 29169
        • Рекрутинг
        • Palmetto Retina Center, LLC
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • John Wells, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37203
        • Рекрутинг
        • Tennessee Retina
        • Главный следователь:
          • Carl Awh, MD
        • Контакт:
    • Texas
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78750
        • Рекрутинг
        • Austin Clinical Research
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Fuad Makkouk, M.D.
      • Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78705
        • Отозван
        • Austin Retina Associates
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Отозван
        • Retina Consultants of Texas
      • McAllen, Texas, Соединенные Штаты, 78503
        • Рекрутинг
        • Valley Retina Institute, PA
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Victor Gonzalez, M.D.
      • The Woodlands, Texas, Соединенные Штаты, 77384
        • Рекрутинг
        • Retina Consultants of Texas
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Charles Wykoff, M.D., Ph.D.
    • Washington
      • Bellevue, Washington, Соединенные Штаты, 98004
        • Рекрутинг
        • Pacific Northwest Retina LLC
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Todd Klesert, MD

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

50 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • ≥50 лет
  • Диагностирован ХНВ, вторичный по отношению к ВМД.
  • BCVA ETDRS Эквивалент Снеллена для повышения дозы от ~20/50 до ~20/320 (только для контрольных субъектов) или от ~20/32 до ~20/320, или для увеличения дозы от ~20/25 до ~20/200
  • В настоящее время получает лечение анти-VEGF в исследуемом глазу (минимум 6 инъекций в течение последних 12 месяцев) и продемонстрировал клинический ответ, соответствующий активности анти-VEGF в течение 12 месяцев до скрининга.

Критерий исключения:

  • Фиброз, атрофия или разрыв пигментного эпителия сетчатки в центре центральной ямки исследуемого глаза или любое состояние, препятствующее улучшению остроты зрения
  • Предшествующее лечение фотодинамической терапией или ретинальным лазером
  • История увеита в любом глазу
  • Любые другие ранее существовавшие заболевания глаз или хирургические осложнения, которые препятствуют участию в интервенционном клиническом исследовании или мешают интерпретации конечных точек исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Одинокий

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: 4D-150 Увеличение дозы до 4 уровней дозы
4D-150 будет вводиться в назначенном уровне дозы в виде однократной инъекции IVT в день 1.
Биологический: 4Д-150 ИВТ
4D-150: генная терапия на основе AAV, состоящая из микроРНК, нацеленной на VEGF-C, и последовательности с оптимизированным кодоном, кодирующей афлиберцепт.
Экспериментальный: 4D-150 Увеличение дозы Доза 1
4D-150 будет вводиться в назначенном уровне дозы в виде однократной инъекции IVT в день 1.
Биологический: 4Д-150 ИВТ
4D-150: генная терапия на основе AAV, состоящая из микроРНК, нацеленной на VEGF-C, и последовательности с оптимизированным кодоном, кодирующей афлиберцепт.
Экспериментальный: 4D-150 Увеличение дозы Доза 2
4D-150 будет вводиться в назначенном уровне дозы в виде однократной инъекции IVT в день 1.
Биологический: 4Д-150 ИВТ
4D-150: генная терапия на основе AAV, состоящая из микроРНК, нацеленной на VEGF-C, и последовательности с оптимизированным кодоном, кодирующей афлиберцепт.
Активный компаратор: 4D-150 Контроль расширения дозы
Будет назначен афлиберцепт по фиксированной схеме.
Биологический: Афлиберцепт ИВТ
Коммерчески доступный активный компаратор Другое название: Eylea
Экспериментальный: Оптимизация стероидов 4D-150
4D-150 будет вводиться в назначенной дозе в виде однократной инъекции IVT в первый день.
Биологический: 4Д-150 ИВТ
4D-150: генная терапия на основе AAV, состоящая из микроРНК, нацеленной на VEGF-C, и последовательности с оптимизированным кодоном, кодирующей афлиберцепт.
Экспериментальный: 4D-150 Расширение популяции, доза 1
4D-150 будет вводиться в назначенной дозе в виде однократной инъекции IVT в первый день.
Биологический: 4Д-150 ИВТ
4D-150: генная терапия на основе AAV, состоящая из микроРНК, нацеленной на VEGF-C, и последовательности с оптимизированным кодоном, кодирующей афлиберцепт.
Экспериментальный: 4D-150 Расширение популяции, доза 2
4D-150 будет вводиться в назначенной дозе в виде однократной инъекции IVT в первый день.
Биологический: 4Д-150 ИВТ
4D-150: генная терапия на основе AAV, состоящая из микроРНК, нацеленной на VEGF-C, и последовательности с оптимизированным кодоном, кодирующей афлиберцепт.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Частота и тяжесть нежелательных явлений, возникающих при лечении (TEAE), и серьезных нежелательных явлений (SAE), включая клинически значимые изменения параметров безопасности.
Временное ограничение: 52 недели
52 недели

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Время до получения первой дополнительной инъекции афлиберцепта
Временное ограничение: 52 недели
52 недели
Процент субъектов, нуждающихся в дополнительных инъекциях афлиберцепта в течение 52 недель
Временное ограничение: 52 недели
52 недели
Количество дополнительных инъекций афлиберцепта за 52 недели
Временное ограничение: 52 недели
52 недели
Изменение МКОЗ по сравнению с исходным уровнем с течением времени (до 52 недель) согласно оценке с использованием таблицы остроты зрения ETDRS.
Временное ограничение: 52 недели
52 недели
Изменение толщины центрального подполя (CST) по сравнению с исходным уровнем с течением времени (до 52 недель), измеренное с помощью оптической когерентной томографии в спектральной области (SD-OCT)
Временное ограничение: 52 недели
52 недели

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

4D Molecular Therapeutics

Следователи

  • Директор по исследованиям: Chyong Nien, MD, 4D Molecular Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

9 декабря 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 ноября 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 ноября 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

5 января 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 января 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

19 января 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

16 февраля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 февраля 2024 г.

Последняя проверка

1 августа 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 4D-150-C001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования 4Д-150 ИВТ

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться