Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

4D-150 potilailla, joilla on uusiovaskulaarinen (märkä) ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma

torstai 20. elokuuta 2026 päivittänyt: 4D Molecular Therapeutics

Vaiheen 1/2 annoksen suurennus ja satunnaistettu, kontrolloitu, peitetty lasiaisensisäisen 4D-150-geeniterapian laajennuskoe aikuisilla, joilla on uudissuonituksesta (märkä) ikään liittyvä silmänpohjan rappeuma

Vaiheen 1/2 annoksen korotus ja satunnaistettu, kontrolloitu, peitetty laajennuskoe aikuisilla, joilla on märkä AMD ja jotka saavat aktiivista anti-VEGF-hoitoa

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä vaiheen 1/2 tutkimus on prospektiivinen, monikeskus, vaiheen 1/2 annoksen nosto- ja satunnaistettu, kontrolloitu, peitetty laajennuskoe aikuisilla, joilla on märkä AMD ja jotka saavat aktiivista anti-VEGF-hoitoa ja jotka ovat osoittaneet kliinistä vastetta, joka on yhdenmukainen anti-VEGF-aktiivisuuden kanssa. . Kokeilu suoritetaan kahdessa osassa: annoksen eskalointi ja annoksen laajentaminen.

Saatuaan kerran 4D-150:tä lasiaisensisäisenä injektiona, koehenkilöille suoritetaan kuukausittaiset arvioinnit 24 kuukauden ajan turvallisuuden ja tehon tulosten arvioimiseksi.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

215

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Puerto Rico
      • Arecibo, Puerto Rico, 00612
        • Rekrytointi
        • Emanuelli Research and Development Center, LLC
        • Päätutkija:
          • Andres Emanuelli, MD
        • Ottaa yhteyttä:
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
        • Rekrytointi
        • Barnet Delaney Perkins Eye Center
        • Päätutkija:
          • Suhail Alam, M.D.
        • Ottaa yhteyttä:
    • California
      • Oxnard, California, Yhdysvallat, 93036
      • Sacramento, California, Yhdysvallat, 95841
        • Rekrytointi
        • Retinal Consultants Medical Group
        • Päätutkija:
          • Joel Pearlman, M.D., Ph.D.
        • Ottaa yhteyttä:
    • Colorado
      • Lakewood, Colorado, Yhdysvallat, 80288
        • Rekrytointi
        • Colorado Retina Associates
        • Päätutkija:
          • Murtaza Adam, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Florida
      • Deerfield Beach, Florida, Yhdysvallat, 33064
        • Keskeytetty
        • Rand Eye Institute
      • Fort Lauderdale, Florida, Yhdysvallat, 33308
        • Rekrytointi
        • Retina Group of Florida
        • Päätutkija:
          • Eduardo Uchiyama
        • Ottaa yhteyttä:
      • Fort Lauderdale, Florida, Yhdysvallat, 33308
        • Aktiivinen, ei rekrytointi
        • Retina Vitreous Consultants, LLP DBA Retina Group of Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32607
        • Rekrytointi
        • Vitreo Retinal Associates
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Christine Kay, M.D.
      • Melbourne, Florida, Yhdysvallat, 32901
      • Pensacola, Florida, Yhdysvallat, 32503
        • Rekrytointi
        • Retinal Specialty Institute
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Sunil Gupta, M.D.
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33607
        • Rekrytointi
        • Retina Vitreous Associates of Florida
        • Päätutkija:
          • David Eichenbaum, M.D.
        • Ottaa yhteyttä:
    • Illinois
      • Oak Forest, Illinois, Yhdysvallat, 60452
        • Rekrytointi
        • University Retina and Macula Associates
        • Päätutkija:
          • Veeral Sheth, M.D.
        • Ottaa yhteyttä:
    • Indiana
      • Carmel, Indiana, Yhdysvallat, 46290
        • Rekrytointi
        • Retina Partners Midwest
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Raj Maturi, MD
    • Maryland
      • Hagerstown, Maryland, Yhdysvallat, 21740
        • Rekrytointi
        • Cumberland Valley Retina Consultants
        • Päätutkija:
          • Allen Hu, M.D.
        • Ottaa yhteyttä:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Rekrytointi
        • Ophthalmic Consultants of Boston & Boston Eye Surgery and Laser Center
        • Päätutkija:
          • Jeffrey Heier, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Nevada
      • Reno, Nevada, Yhdysvallat, 89502
        • Rekrytointi
        • Sierra Eye Associates
        • Päätutkija:
          • Arshad Khanani, M.D., M.A.
        • Ottaa yhteyttä:
    • North Carolina
      • Asheville, North Carolina, Yhdysvallat, 28803
        • Peruutettu
        • Western Carolina Retinal Associates
    • Oregon
      • Eugene, Oregon, Yhdysvallat, 97401
        • Rekrytointi
        • Verum Research, LLC
        • Päätutkija:
          • Albert Edwards, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Pennsylvania
      • Bethlehem, Pennsylvania, Yhdysvallat, 18017
    • South Carolina
      • West Columbia, South Carolina, Yhdysvallat, 29169
        • Rekrytointi
        • Palmetto Retina Center, LLC
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • John Hypes, MD
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37203
        • Rekrytointi
        • Tennessee Retina
        • Päätutkija:
          • Carl Awh, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Texas
      • Austin, Texas, Yhdysvallat, 78750
      • McAllen, Texas, Yhdysvallat, 78503
        • Rekrytointi
        • Valley Retina Institute, PA
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Victor Gonzalez, M.D.
      • The Woodlands, Texas, Yhdysvallat, 77384
        • Peruutettu
        • Retina Consultants of Texas
    • Washington
      • Bellevue, Washington, Yhdysvallat, 98004
        • Peruutettu
        • Pacific Northwest Retina LLC

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

50 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • ≥50 vuoden ikä
  • Diagnosoitu AMD:n toissijainen CNV
  • BCVA ETDRS Snellen -ekvivalentti annoksen nostamiseen välillä ~20/50 ja ~20/320 (vain vartiohenkilöt) tai ~20/32 ja ~20/320 tai annoksen laajentamiseen ~20/25 ja ~20/200
  • Tällä hetkellä saa anti-VEGF-hoitoa tutkimussilmään (vähintään 6 injektiota viimeisen 12 kuukauden aikana) ja on osoittanut anti-VEGF-aktiivisuuden mukaisen kliinisen vasteen 12 kuukauden aikana ennen seulontaa

Poissulkemiskriteerit:

  • Fibroosi, atrofia tai verkkokalvon pigmenttiepiteelin repeämä tutkittavan silmän fovean keskellä tai mikä tahansa tila, joka estää näöntarkkuuden paranemisen
  • Aikaisempi hoito fotodynaamisella hoidolla tai verkkokalvon laserilla
  • Aiempi uveiitti kummassakin silmässä
  • Kaikki muut olemassa olevat silmäsairaudet tai kirurgiset komplikaatiot, jotka estäisivät osallistumisen interventiotutkimukseen tai häiritsisivät tutkimuksen päätepisteiden tulkintaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Yksittäinen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: 4D-150 Annoksen nosto jopa 4 annostasolle
4D-150 annetaan määritetyllä annostasolla kerta-annoksena IVT-injektiona päivänä 1.
Biologinen: 4D-150 IVT
4D-150: AAV-pohjainen geeniterapia, joka koostuu VEGF-C:hen kohdistuvasta miRNA:sta ja kodonioptimoidusta sekvenssistä, joka koodaa afliberseptia
Kokeellinen: 4D-150 Annoksen laajennusannos 1
4D-150 annetaan määritetyllä annostasolla kerta-annoksena IVT-injektiona päivänä 1.
Biologinen: 4D-150 IVT
4D-150: AAV-pohjainen geeniterapia, joka koostuu VEGF-C:hen kohdistuvasta miRNA:sta ja kodonioptimoidusta sekvenssistä, joka koodaa afliberseptia
Kokeellinen: 4D-150 Annoksen laajennusannos 2
4D-150 annetaan määritetyllä annostasolla kerta-annoksena IVT-injektiona päivänä 1.
Biologinen: 4D-150 IVT
4D-150: AAV-pohjainen geeniterapia, joka koostuu VEGF-C:hen kohdistuvasta miRNA:sta ja kodonioptimoidusta sekvenssistä, joka koodaa afliberseptia
Active Comparator: 4D-150 Annoksen laajennuskontrolli
Afliberceptia annetaan kiinteänä hoito-ohjelmana.
Biologinen: Aflibercept IVT
Kaupallisesti saatavilla Active Comparator Muu nimi: Eylea
Kokeellinen: 4D-150 steroidien optimointi
4D-150 annetaan määritetyllä annostasolla kerta-annoksena IVT-injektiona päivänä 1.
Biologinen: 4D-150 IVT
4D-150: AAV-pohjainen geeniterapia, joka koostuu VEGF-C:hen kohdistuvasta miRNA:sta ja kodonioptimoidusta sekvenssistä, joka koodaa afliberseptia
Kokeellinen: 4D-150 Populaatiolaajennusannos 1
4D-150 annetaan määritetyllä annostasolla kerta-annoksena IVT-injektiona päivänä 1.
Biologinen: 4D-150 IVT
4D-150: AAV-pohjainen geeniterapia, joka koostuu VEGF-C:hen kohdistuvasta miRNA:sta ja kodonioptimoidusta sekvenssistä, joka koodaa afliberseptia
Kokeellinen: 4D-150 Populaatiolaajennusannos 2
4D-150 annetaan määritetyllä annostasolla kerta-annoksena IVT-injektiona päivänä 1.
Biologinen: 4D-150 IVT
4D-150: AAV-pohjainen geeniterapia, joka koostuu VEGF-C:hen kohdistuvasta miRNA:sta ja kodonioptimoidusta sekvenssistä, joka koodaa afliberseptia
Kokeellinen: 4D-150 Populaatiolaajennusannos 3
4D-150 annetaan määrätyllä annoksella
Biologinen: 4D-150 IVT
4D-150: AAV-pohjainen geeniterapia, joka koostuu VEGF-C:hen kohdistuvasta miRNA:sta ja kodonioptimoidusta sekvenssistä, joka koodaa afliberseptia
Kokeellinen: 4D-150 Kontralateraalinen silmäannos
4D-150 annetaan osoitetulla annoksella yhtenä annoksen IVT-injektiona päivänä 1.
Biologinen: 4D-150 IVT
4D-150: AAV-pohjainen geeniterapia, joka koostuu VEGF-C:hen kohdistuvasta miRNA:sta ja kodonioptimoidusta sekvenssistä, joka koodaa afliberseptia
Kokeellinen: 4D-150 vektorien irtoaminen annos
4D-150 annetaan osoitetulla annoksella yhtenä annoksen IVT-injektiona päivänä 1.
Biologinen: 4D-150 IVT
4D-150: AAV-pohjainen geeniterapia, joka koostuu VEGF-C:hen kohdistuvasta miRNA:sta ja kodonioptimoidusta sekvenssistä, joka koodaa afliberseptia

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Hoidosta aiheutuvien haittatapahtumien (TEAE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus ja vakavuus, mukaan lukien kliinisesti merkittävät muutokset turvallisuusparametreissa
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Aika saada ensimmäinen täydentävä aflibersept-injektio
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa
Niiden potilaiden prosenttiosuus, jotka vaativat lisäaflibersepti-injektioita yli 52 viikon ajan
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa
Lisäaflibersepti-injektioiden määrä 52 viikon aikana
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa
BCVA:n muutos lähtötasosta ajan myötä (jopa 52 viikkoa) arvioituna ETDRS:n näkötarkkuuskaavion avulla
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa
Muutos perustasosta keskeisessä osakentän paksuudessa (CST) ajan kuluessa (jopa 52 viikkoa) spektrialueen optisella koherenssitomografialla (SD-OCT) mitattuna
Aikaikkuna: 52 viikkoa
52 viikkoa
Anti-VEGF IVT -injektioiden vuotuisen keskimääräisen määrän prosentuaalinen muutos ennen 4D-150-injektiota ja sen jälkeen
Aikaikkuna: Ennen ja sen jälkeen ja sen jälkeen vain Aflibercept-käsivarsille)
Anti-VEGF IVT -injektioiden vuotuisen keskimääräisen lukumäärän prosentuaalinen muutos ennen 4D-150-injektiota ja sen jälkeen (tai päivä 1 vain Aflibercept-käsivarsille)
Ennen ja sen jälkeen ja sen jälkeen vain Aflibercept-käsivarsille)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

4D Molecular Therapeutics

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Demi Dang, MD, 4D Molecular Therapeutics

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 9. joulukuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. maaliskuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. tammikuuta 2031

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 5. tammikuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 5. tammikuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 19. tammikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 21. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 20. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 4D-150-C001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa