Hodnocení makroskopického svalového růstu u kojenců a malých dětí se spastickou mozkovou obrnou (3D-MMAP)

Pozadí:

Nedávné přehledy literatury zdůraznily potřebu longitudinálních studií s více časovými body měření, aby se správně identifikoval přirozený průběh svalového růstu u malých dětí s SCP ve srovnání s typicky se vyvíjejícími (TD) dětmi. Etiologie SCP, včetně základní mozkové léze, může být také relevantní pro pochopení nástupu a časného rozvoje změněného svalového růstu. Protože perinatální mozková léze u vrozeného SCP vede k časnému abnormálnímu neuronálnímu vstupu do svalu, je pravděpodobně narušen proces tvorby a zrání svalů. Protože celkovým cílem léčby je zlepšit a udržet funkční schopnosti dětí s SCP, vzrůstá zájem o vztah mezi mozkovými lézemi (definovanými pomocí MRI) a motorickými výsledky. Žádné studie však systematicky nezkoumaly vztah mezi vnitřními svalovými změnami a charakteristikami mozkových lézí.

Lepší porozumění morfologickým změnám svalů během růstu a tomu, jak se účastníci vztahují k načasování mozkové léze, klinickým neuromuskulárním poruchám a léčbě, má potenciál klasifikovat svaly SCP do podskupin nebo fenotypů. Kromě toho mohou tyto poznatky odhalit nové markery pro optimalizaci léčebných protokolů nebo vývoj nových léčebných postupů, což povede k řízení léčby přizpůsobené pacientovi a novým cestám pro zlepšení funkce u dětí s SCP.

Cíl:

Cílem této studie je zlepšit pohled na nástup, vývoj a progresi morfologických makroskopických svalových změn u rostoucích dětí se spastickou dětskou mozkovou obrnou. Různorodost v makroskopickém růstu svalů bude proto zvažována v longitudinálních studiích, které začínají krátce po výskytu poranění mozku.

K dosažení tohoto obecného výzkumného cíle plánuje tento projekt dvě hlavní studie. Ve studii 1 je cílem zhodnotit makroskopické morfologické změny svalů s věkem. Ve studii 2 je cílem zhodnotit tyto svalové alterace ve vztahu k charakteristikám mozkových lézí.

První studie je zaměřena na longitudinální hodnocení makroskopických vlastností svalů s věkem. Tento projekt si obecně klade za cíl definovat změny svalových vlastností v průběhu 2 let u dětí s SCP různých věkových skupin a porovnat rozdíly mezi dětmi s SCP a dětmi s TD v těchto specifických věkových skupinách. Tento projekt předpokládá, že vývoj makroskopických vlastností svalů se významně mění mezi věkovými skupinami CP a mezi dětmi CP a TD. Jako dílčí cíl první studie tento projekt popíše míru svalově specifických změn SCP (pro dva svaly dolních končetin), rozdíly v rychlosti změn mezi třemi hladinami GFMCS a dopad počtu předchozích injekcí botulinového neurotoxinu A (BoNT-A) na rychlost změn.

Druhá studie je zaměřena na podélné svalové změny započaté od prvních let života. Tento změněný růst svalů bude souviset s charakteristikami mozkových lézí (tj. načasováním, rozsahem a lokalizací). Tento projekt předpokládá, že nástup a progrese těchto svalových změn se mezi skupinami pacientů liší, což je definováno věkem pacientů v případě mozkové léze. Vzhledem k tomu, že většina mozkových lézí SCP se vyskytuje během posledního trimestru těhotenství, lze předpokládat, že časné načasování mozkové léze a tedy časný abnormální vstup neuronů do svalu ovlivňuje vývoj svalů, což naznačuje primární povahu změněného růstu svalů.

Hlavním výstupem tohoto výzkumného projektu je hodnocení svalových změn u dětí s mozkovou lézí. Primárními svalovými parametry jsou svalový objem, délka svalového břicha a intenzita echa dvou svalů dolních končetin.

Metody/design:

Studie 1: Děti budou vstupovat v různém věku, v rozmezí od 2 do 9 let, a budou se účastnit 2letého sledování s ročním časovým odstupem. Děti s SCP budou rovnoměrně rozděleny mezi věkové skupiny (2-5 a 6-9 let). Zařazeny budou pouze děti s úrovní hrubé motoriky jedna, dvě nebo tři. Do této studie bude zahrnuto 80 dětí s vrozenou CP a 60 dětí s TD stejného věku.

Studie 2: Budou zahrnuty dvě skupiny pacientů dětí (1) děti s vrozenou CP (ve věku mezi 6 měsíci a 3 lety) s mozkovou lézí, která se vyskytla před narozením nebo kolem něj, a (2) děti se získaným poraněním mozku (ABI) (ve věku mezi 1,5 a 9 lety), s mozkovou lézí, která se objevila alespoň jeden rok po narození. Všechny děti budou zapsány nejméně 6 měsíců po výskytu poranění mozku a budou hodnoceny po dobu 2 let s 5 časovými body měření (každých 6 měsíců). Tento projekt má za cíl zapojit 48 dětí s vrozenou CP, 16 dětí s ABI a 25 dětí s TD.

Účastníci budou hodnoceni v Univerzitních nemocnicích Leuven (UZ Leuven) v kampusu Gasthuisberg nebo kampusu Pellenberg a v rehabilitačních centrech Pulderbos a Inkendaal. Data budou sbírána během návštěvy nemocnice a každý účastník podstoupí alespoň 3DfUS měření mediálního gastrocnemia a m. semitendinosus. Mezi další informace, které budou shromažďovány z dostupných lékařských záznamů, patří výsledky strukturální MRI mozku, použití léků, detaily léčby (fyzioterapie, ortopedické a/nebo ortopedické zákroky), antropometrická měření (tělesná hmotnost a délka a délka nohou), údaje ze standardního klinického vyšetření (rozsah pohybu kloubů, spasticita, svalová selektivita a síla), údaje z neurologického vývoje pomocí NeHINEth the Hammerologického vyšetření specifičtějšího The Hammerological the Exclusive Váhy Bayley-III-NL.