Ocena makroskopowego wzrostu mięśni u niemowląt i małych dzieci ze spastycznym mózgowym porażeniem dziecięcym (3D-MMAP)

Tło:

Ostatnie przeglądy literatury podkreślają potrzebę badań podłużnych z wieloma punktami czasowymi pomiarów, aby właściwie określić naturalny przebieg wzrostu mięśni u małych dzieci z SCP w porównaniu z dziećmi typowo rozwijającymi się (TD). Etiologia SCP, w tym podstawowe uszkodzenie mózgu, może być również istotna dla zrozumienia początku i wczesnego rozwoju zmienionego wzrostu mięśni. Ponieważ okołoporodowe uszkodzenie mózgu we wrodzonym SCP skutkuje wczesnym nieprawidłowym wejściem neuronów do mięśnia, proces tworzenia i dojrzewania mięśni prawdopodobnie zostanie zakłócony. Ponieważ ogólnym celem leczenia jest poprawa i utrzymanie zdolności funkcjonalnych dzieci z SCP, rośnie zainteresowanie związkiem między uszkodzeniami mózgu (określonymi przez MRI) a wynikami motorycznymi. Jednak żadne badania nie badały systematycznie związku między wewnętrznymi zmianami mięśni a charakterystyką uszkodzenia mózgu.

Lepsze zrozumienie zmian morfologicznych mięśni podczas wzrostu oraz tego, w jaki sposób uczestnicy odnoszą się do czasu wystąpienia uszkodzenia mózgu, klinicznych zaburzeń nerwowo-mięśniowych i leczenia, może potencjalnie sklasyfikować mięśnie SCP w podgrupy lub fenotypy. Co więcej, te spostrzeżenia mogą ujawnić nowe markery w celu optymalizacji protokołów leczenia lub opracowania nowych terapii, prowadząc do zarządzania leczeniem dostosowanym do pacjenta i nowych możliwości poprawy funkcji u dzieci z SCP.

Cel:

Celem tego badania jest poprawa wglądu w początek, rozwój i progresję morfologicznych makroskopowych zmian mięśniowych u dorastających dzieci ze spastycznym mózgowym porażeniem dziecięcym. Różnorodność makroskopowego wzrostu mięśni zostanie zatem uwzględniona w badaniach podłużnych, rozpoczynających się wkrótce po wystąpieniu uszkodzenia mózgu.

Aby osiągnąć ten ogólny cel badawczy, w ramach tego projektu zaplanowano dwa główne badania. W badaniu 1 celem jest ocena makroskopowych zmian morfologicznych mięśni wraz z wiekiem. W badaniu 2 celem jest ocena tych zmian w mięśniach w odniesieniu do charakterystyki uszkodzenia mózgu.

Pierwsze badanie koncentruje się na podłużnej ocenie makroskopowych właściwości mięśni wraz z wiekiem. Projekt ten ogólnie ma na celu określenie zmian we właściwościach mięśni na przestrzeni 2 lat u dzieci z SCP w różnych grupach wiekowych i porównanie różnic między dziećmi z SCP i dziećmi z TD w tych określonych grupach wiekowych. Ten projekt stawia hipotezę, że rozwój makroskopowych właściwości mięśni jest znacząco zmieniony między grupami wiekowymi CP oraz między dziećmi CP i TD. Jako cel cząstkowy pierwszego badania, projekt ten będzie opisywał szybkość zmian specyficznych dla mięśni w SCP (dla dwóch mięśni kończyn dolnych), różnice w szybkości zmian między trzema poziomami GFMCS oraz wpływ liczby wcześniejszych wstrzyknięć neurotoksyny botulinowej A (BoNT-A) na szybkość zmian.

Drugie badanie koncentruje się na zmianach mięśnia podłużnego zapoczątkowanych od wczesnych lat życia. Ten zmieniony wzrost mięśni będzie związany z charakterystyką uszkodzenia mózgu (tj. czasem, zasięgiem i lokalizacją). W ramach tego projektu postawiono hipotezę, że początek i postęp tych zmian w mięśniach jest różny w różnych grupach pacjentów, które są określone przez wiek pacjentów w momencie wystąpienia uszkodzenia mózgu. Ponieważ większość uszkodzeń mózgu SCP pojawia się podczas ostatniego trymestru ciąży, można postawić hipotezę, że wczesny czas uszkodzenia mózgu, a tym samym wczesny nieprawidłowy wkład neuronalny do mięśnia, wpływa na rozwój mięśni, co sugeruje pierwotną naturę zmienionego wzrostu mięśni.

Głównym rezultatem tego projektu badawczego jest ocena zmian mięśniowych u dzieci z uszkodzeniem mózgu. Podstawowymi parametrami mięśniowymi są objętość mięśniowa, długość brzuśca mięśniowego oraz intensywność echa dwóch mięśni kończyn dolnych.

Metody/projekt:

Badanie 1: Dzieci wezmą udział w różnym wieku, od 2 do 9 lat, i wezmą udział w 2-letniej obserwacji z roczną przerwą. Dzieci z SCP zostaną równo rozdzielone pomiędzy grupy wiekowe (2-5 i 6-9 lat). Uwzględnione zostaną tylko dzieci z poziomem funkcji motoryki dużej wynoszącym jeden, dwa lub trzy. Do tego badania zostanie włączonych 80 dzieci z wrodzonym CP i 60 dzieci z TD w odpowiednim wieku.

Badanie 2: Dwie grupy pacjentów zostaną uwzględnione (1) dzieci z wrodzonym MPD (w wieku od 6 miesięcy do 3 lat) z uszkodzeniem mózgu, które wystąpiło przed urodzeniem lub w jego pobliżu oraz (2) dzieci z nabytym uszkodzeniem mózgu (ABI) (w wieku od 1,5 do 9 lat), ze uszkodzeniem mózgu, które wystąpiło co najmniej rok po urodzeniu. Wszystkie dzieci zostaną włączone co najmniej 6 miesięcy po wystąpieniu urazu mózgu i będą oceniane przez okres 2 lat z 5 punktami pomiarowymi (co 6 miesięcy). Projekt ten ma na celu objęcie 48 dzieci z wrodzonym MPD, 16 dzieci z ABI i 25 dzieci z TD.

Uczestnicy będą oceniani w szpitalach uniwersyteckich Leuven (UZ Leuven) w kampusie Gasthuisberg lub kampusie Pellenberg oraz w ośrodkach rehabilitacyjnych Pulderbos i Inkendaal. Dane będą zbierane podczas wizyty w szpitalu, a każdy uczestnik zostanie poddany przynajmniej pomiarowi 3DfUS przyśrodkowego mięśnia brzuchatego łydki i mięśnia półścięgnistego. Inne informacje, które zostaną zebrane z dostępnej dokumentacji medycznej, obejmują wyniki strukturalnego rezonansu magnetycznego mózgu, stosowanie leków, szczegóły leczenia (fizjoterapia, ortotyka i/lub interwencje ortopedyczne), pomiary antropometryczne (masa i długość ciała oraz długości nóg), dane ze standardowego badania klinicznego (zakres ruchu stawów, spastyczność, selektywność i siła mięśni), dane z badania neurologicznego, a dokładniej badanie neurologiczne niemowląt Hammersmitha (HINE) oraz rozwój motoryczny przy użyciu skali motorycznej Bayley-III-NL .