Evaluering av makroskopisk muskelvekst hos spedbarn og små barn med spastisk cerebral parese (3D-MMAP)

Bakgrunn:

Nyere litteraturgjennomganger har understreket behovet for longitudinelle studier med flere måletidspunkter for riktig å identifisere det naturlige forløpet av muskelvekst hos små barn med SCP, sammenlignet med typisk utviklende (TD) barn. Etiologien til SCP, inkludert den underliggende hjernelesjonen, kan også være relevant for å forstå begynnelsen og tidlig utvikling av endret muskelvekst. Siden den perinatale hjernelesjonen i medfødt SCP resulterer i tidlig unormal nevronal input til muskelen, vil prosessen med muskeldannelse og modning sannsynligvis bli forstyrret. Fordi det overordnede behandlingsmålet er å forbedre og opprettholde funksjonsevnen til barn med SCP, er det en økende interesse for forholdet mellom hjernelesjonene (definert av MR) og motoriske utfall. Imidlertid har ingen studier systematisk undersøkt sammenhengen mellom iboende muskelendringer og hjernelesjonsegenskaper.

Forbedret forståelse av morfologiske muskelendringer under vekst, og hvordan deltakerne forholder seg til tidspunktet for hjernelesjonen, til kliniske nevromuskulære svekkelser og til behandling, har potensial til å klassifisere SCP-muskler i undergrupper, eller fenotyper. Dessuten kan denne innsikten avsløre nye markører for å optimalisere behandlingsprotokoller eller utvikle nye behandlinger, noe som fører til pasienttilpasset behandlingsbehandling og nye veier for å forbedre funksjonen hos barn med SCP.

Mål:

Fokuset for denne studien er å forbedre innsikt i utbruddet, utviklingen og progresjonen av morfologiske makroskopiske muskelforandringer for voksende barn med spastisk cerebral parese. Mangfoldet i makroskopisk muskelvekst vil derved bli vurdert i longitudinelle studier, med start kort tid etter at hjerneskaden har oppstått.

For å nå dette generelle forskningsmålet planlegger dette prosjektet to hovedstudier. I studie 1 er målet å evaluere makroskopiske morfologiske muskelendringer med alderen. I studie 2 er målet å evaluere disse muskelendringene i forhold til hjernelesjonskarakteristikkene.

Den første studien er fokusert på longitudinell evaluering av makroskopiske muskelegenskaper med alderen. Dette prosjektet tar generelt sikte på å definere endringer i muskelegenskaper over 2 år hos barn med SCP i forskjellige aldersgrupper og å sammenligne forskjellene mellom barn med SCP og TD barn i disse spesifikke aldersgruppene. Dette prosjektet antar at utviklingen av makroskopiske muskelegenskaper er betydelig endret mellom CP-aldersgrupper og mellom CP- og TD-barn. Som et delmål for den første studien vil dette prosjektet beskrive frekvensen av muskelspesifikke endringer i SCP (for to muskler i underekstremitetene), forskjellene i endringshastighet mellom tre GFMCS-nivåer og virkningen av antall tidligere Botulinum neurotoxin A (BoNT-A) injeksjoner på endringshastigheten.

Den andre studien er fokusert på de langsgående muskelendringene startet fra de første leveårene. Denne endrede muskelveksten vil være relatert til hjernelesjonens egenskaper (dvs. timing, omfang og plassering). Dette prosjektet antar at utbruddet og fremdriften av disse muskelendringene er forskjellig mellom pasientgrupper, som er definert av alderen på pasientene ved hendelsen av hjernelesjonen. Med de fleste SCP-hjernelesjoner som oppstår i løpet av siste trimester av svangerskapet, kan det antas at tidlig timing av hjernelesjon og dermed en tidlig unormal nevronal input til muskelen påvirker muskelutviklingen, noe som antyder en primær natur av endret muskelvekst.

Hovedresultatet av dette forskningsprosjektet er evaluering av muskelforandringer hos barn med hjernelesjon. De primære muskelparametrene er muskelvolum, muskelmagelengde og ekkointensitet for to underekstremitetsmuskler.

Metoder/design:

Studie 1: Barn kommer inn i forskjellige aldre, fra 2 til 9 år, og vil delta i en 2-års oppfølging med ett års tidsintervall. Barna med SCP vil være likt fordelt mellom aldersgrupper (2-5 og 6-9 år). Kun barn med et grovmotorisk funksjonsnivå på en, to eller tre vil bli inkludert. For denne studien vil 80 barn med medfødt CP og 60 aldersmatchede TD-barn bli inkludert.

Studie 2: To pasientgrupper av barn vil bli inkludert (1) barn med medfødt CP (i alderen mellom 6 måneder og 3 år) med en hjernelesjon som oppsto før eller rundt fødselen og (2) barn med ervervet hjerneskade (ABI) (i alderen mellom 1,5 og 9 år), med en hjernelesjon som oppsto minst ett år etter fødselen. Alle barn vil bli påmeldt minst 6 måneder etter at hjerneskaden inntraff og vil bli vurdert over en 2-års periode med 5 måletidspunkter (hver 6. måned). Dette prosjektet har som mål å inkludere 48 barn med medfødt CP, 16 barn med ABI og 25 TD-barn.

Deltakerne vil bli evaluert ved universitetssykehusene i Leuven (UZ Leuven) ved campus Gasthuisberg eller campus Pellenberg og rehabiliteringssentrene i Pulderbos og Inkendaal. Data vil bli samlet inn under et sykehusbesøk, og hver deltaker vil gjennomgå minst en 3DfUS-måling av den mediale gastrocnemius og semitendinosus-muskelen. Annen informasjon som vil bli samlet inn fra de tilgjengelige medisinske journalene inkluderer resultatene av den strukturelle hjerne-MR, bruk av medisiner, behandlingsdetaljer (fysioterapi, ortotika og/eller ortopediske intervensjoner), antropometriske mål (kroppsvekt og lengde og benlengder), data fra en standard klinisk undersøkelse (leddsbevegelsesområde, spastisitet, muskeldata selektivitet og styrke nevrologisk undersøkelse av en HammerSmitte) og motorisk utvikling ved å bruke Motor Scales fra Bayley-III-NL.