Valutazione della crescita muscolare macroscopica nei neonati e nei bambini piccoli con paralisi cerebrale spastica (3D-MMAP)

Sfondo:

Recenti revisioni della letteratura hanno sottolineato la necessità di studi longitudinali con più punti temporali di misurazione per identificare correttamente il corso naturale della crescita muscolare nei bambini piccoli con SCP, rispetto ai bambini a sviluppo tipico (TD). L'eziologia di SCP, inclusa la lesione cerebrale sottostante, può anche essere rilevante per comprendere l'insorgenza e lo sviluppo precoce della crescita muscolare alterata. Poiché la lesione cerebrale perinatale nell'SCP congenito si traduce in un input neuronale anomalo precoce al muscolo, è probabile che il processo di formazione e maturazione muscolare sia disturbato. Poiché l'obiettivo generale del trattamento è quello di migliorare e mantenere le capacità funzionali dei bambini con SCP, c'è un crescente interesse nella relazione tra le lesioni cerebrali (definite dalla risonanza magnetica) e gli esiti motori. Tuttavia, nessuno studio ha esplorato sistematicamente la relazione tra le alterazioni muscolari intrinseche e le caratteristiche della lesione cerebrale.

Una migliore comprensione dei cambiamenti morfologicamente muscolari durante la crescita e del modo in cui i partecipanti si relazionano ai tempi della lesione cerebrale, alle menomazioni neuromuscolari cliniche e al trattamento, ha il potenziale per classificare i muscoli SCP in sottogruppi o fenotipi. Inoltre, queste intuizioni possono rivelare nuovi marcatori per ottimizzare i protocolli di trattamento o sviluppare nuovi trattamenti, portando a una gestione del trattamento su misura per il paziente e nuove strade per migliorare la funzione nei bambini con SCP.

Scopo:

L'obiettivo di questo studio è migliorare le conoscenze sull'insorgenza, lo sviluppo e la progressione dei cambiamenti muscolari macroscopici morfologici per i bambini in crescita con paralisi cerebrale spastica. La diversità nella crescita muscolare macroscopica sarà quindi considerata in studi longitudinali, a partire da poco dopo il verificarsi della lesione cerebrale.

Per raggiungere questo obiettivo generale di ricerca, questo progetto prevede due studi principali. Nello studio 1, l'obiettivo è valutare i cambiamenti muscolari morfologici macroscopici con l'età. Nello studio 2, l'obiettivo è valutare queste alterazioni muscolari in relazione alle caratteristiche della lesione cerebrale.

Il primo studio è focalizzato sulla valutazione longitudinale delle proprietà muscolari macroscopiche con l'età. Questo progetto mira generalmente a definire i cambiamenti nelle proprietà muscolari nell'arco di 2 anni in bambini con SCP di diversi gruppi di età e a confrontare le differenze tra bambini con SCP e bambini TD in questi specifici gruppi di età. Questo progetto ipotizza che lo sviluppo delle proprietà muscolari macroscopiche sia significativamente alterato tra gruppi di età CP e tra bambini CP e TD. Come sub-obiettivo del primo studio, questo progetto descriverà il tasso di cambiamenti muscolari specifici in SCP (per due muscoli degli arti inferiori), le differenze nel tasso di cambiamenti tra tre livelli GFMCS e l'impatto del numero di precedenti iniezioni di neurotossina botulinica A (BoNT-A) sul tasso di cambiamenti.

Il secondo studio è incentrato sui cambiamenti muscolari longitudinali iniziati fin dai primi anni di vita. Questa crescita muscolare alterata sarà correlata alle caratteristiche della lesione cerebrale (cioè tempistica, estensione e posizione). Questo progetto ipotizza che l'insorgenza e il progresso di questi cambiamenti muscolari sia diverso tra i gruppi di pazienti, che sono definiti dall'età dei pazienti al momento della lesione cerebrale. Con la maggior parte delle lesioni cerebrali SCP che si verificano durante l'ultimo trimestre di gravidanza, si può ipotizzare che la tempistica precoce della lesione cerebrale e quindi un input neuronale anomalo precoce al muscolo influenzi lo sviluppo muscolare, suggerendo una natura primaria di crescita muscolare alterata.

Il principale risultato di questo progetto di ricerca è la valutazione dei cambiamenti muscolari nei bambini con lesioni cerebrali. I parametri muscolari primari sono il volume muscolare, la lunghezza del ventre muscolare e l'intensità dell'eco di due muscoli degli arti inferiori.

Metodi/progettazione:

Studio 1: i bambini entreranno in età diverse, dai 2 ai 9 anni, e parteciperanno a un follow-up di 2 anni con un intervallo di tempo di un anno. I bambini con SCP saranno equamente distribuiti tra i gruppi di età (2-5 e 6-9 anni). Saranno inclusi solo i bambini con un livello di funzione motoria grossolana di uno, due o tre. Per questo studio saranno inclusi 80 bambini con CP congenita e 60 bambini TD di pari età.

Studio 2: Saranno inclusi due gruppi di pazienti di bambini (1) bambini con PC congenita (di età compresa tra 6 mesi e 3 anni) con una lesione cerebrale che si è verificata prima o intorno alla nascita e (2) bambini con lesione cerebrale acquisita (ABI) (di età compresa tra 1,5 e 9 anni), con una lesione cerebrale che si è verificata almeno un anno dopo la nascita. Tutti i bambini saranno arruolati almeno 6 mesi dopo il verificarsi della lesione cerebrale e saranno valutati per un periodo di 2 anni con 5 punti temporali di misurazione (ogni 6 mesi). Questo progetto mira a includere 48 bambini con PC congenita, 16 bambini con ABI e 25 bambini TD.

I partecipanti saranno valutati presso gli ospedali universitari di Leuven (UZ Leuven) presso il campus Gasthuisberg o il campus Pellenberg e i centri di riabilitazione di Pulderbos e Inkendaal. I dati verranno raccolti durante una visita ospedaliera e ogni partecipante sarà sottoposto ad almeno una misurazione 3DfUS del gastrocnemio mediale e del muscolo semitendinoso. Altre informazioni che verranno raccolte dalle cartelle cliniche disponibili includono i risultati della risonanza magnetica cerebrale strutturale, l'uso di farmaci, i dettagli del trattamento (fisioterapia, plantari e/o interventi ortopedici), le misure antropometriche (peso e lunghezza del corpo e lunghezza delle gambe), i dati di un esame clinico standard (articolarità del movimento, spasticità, selettività muscolare e forza), i dati di un esame neurologico più specifico l'Hammersmith Infant Neurological Examination (HINE) e lo sviluppo motorio utilizzando le scale motorie del Bayley-III- NL.