Pregistry International Pregnancy Exposure Registry (PIPER) (PIPER)

Odůvodnění a pozadí: Vzhledem k omezením reprodukčních studií na zvířatech, klinických studiích před schválením na lidských populacích a zpráv o spontánních nežádoucích příhodách po uvedení na trh s cílem poskytnout důkazy o bezpečnosti léčivých přípravků a vakcín (pro zjednodušení dále označované jako „lékařské Během těhotenství není v současné době dostatek informací, zejména o novějších přípravcích, pro předepisující lékaře a účastníky studie, aby mohli činit informovaná rozhodnutí.

Výzkumné záměry a cíle: Cílem Pregistry International Pregnancy Exposure Registry (PIPER) je poskytovat včasné signály rizik po prenatální expozici zdravotnickým produktům a definovat hranice bezpečnosti zdravotnických produktů. Cílem je pomoci předepisujícím lékařům a účastníkům studie zvažovat potenciální rizika prenatální léčby pro blaho matky a nenarozeného potomka. Konkrétně PIPER odhadne riziko porodnických výsledků (spontánní potrat, prenatální krvácení, gestační diabetes, gestační hypertenze, omezení intrauterinního růstu, poporodní krvácení, fetální tíseň, ruptura dělohy, placenta previa, chorioamnionitida, porod císařským řezem, COVID-19), neonatální výsledky (závažné vrozené malformace, nízká porodní hmotnost, neonatální úmrtí, neonatální encefalopatie, neonatální infekce, neonatální akutní poškození ledvin, předčasný porod, respirační potíže u novorozenců, malé vzhledem ke gestačnímu věku, mrtvé narození, COVID-19) a výsledky kojenců ( vývojové milníky [motorické, kognitivní, jazykové, sociálně-emocionální dovednosti a dovednosti v oblasti duševního zdraví], výška, váha, neprospívání, zdravotní stavy během prvních 12 měsíců života, COVID-19) u těhotných žen.

Návrh studie: PIPER bude jak nástrojem pro dohled nad bezpečností, tak prospektivní observační kohortovou studií založenou na komparátoru. Registrace a účast prostřednictvím webové stránky vytvořené pro PIPER bude dobrovolná. Ženám ve věku 18 let nebo starším bude doporučeno, aby se zapsaly co nejdříve v těhotenství, i když se mohou přihlásit kdykoli během těhotenství. Pro analýzy teratogenity budou zahrnuti pouze účastníci přihlášení před informativním prenatálním testováním. Informace budou získány přímo od matky; od poskytovatelů zdravotní péče však lze získat také kopie konkrétních lékařských záznamů a receptů bez identifikace. Důvěrnost a anonymita účastníků bude přísně dodržována. PIPER bude prospektivně shromažďovat údaje o prenatální expozici léčivým přípravkům, potenciálních matoucích faktorech (jako jsou sociodemografické charakteristiky matky, chování, porodnické charakteristiky, stav onemocnění během těhotenství a míry využívání zdravotní péče) a informace související s výsledkem těhotenství. Sledování bude zahrnovat pravidelné kontakty během těhotenství a bude pokračovat během prvních 12 měsíců věku dítěte. Existují dva hlavní přístupy: 1) řízení bezpečnostních signálů a 2) proces založený na hypotézách, který bude zkoumat potenciální účinky konkrétních lékařských produktů pomocí následujících tří přístupů: (i) neupravený, (ii) omezený na ženy se schváleným produktem indikace a (iii) dále upraveny pomocí vícerozměrných regresních modelů nebo pomocí stratifikace propensity score (PS) pro zohlednění nerovnováhy v potenciálních zástupcích závažnosti základní indikace a dalších potenciálních matoucích faktorů. Všechny neočekávané výsledky těhotenství a porodu budou přezkoumány a posouzeny týmem pro řízení bezpečnosti (SMT).