Dvojitě zaslepená studie k vyhodnocení bezpečnosti přenosu genu dekarboxylázy kyseliny glutamové u účastníků Parkinsonovy choroby
2. září 2025 aktualizováno: MeiraGTx, LLC
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, falešně kontrolovaná studie k vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti přenosu genu dekarboxylázy kyseliny glutamové do subtalamických jader u účastníků s Parkinsonovou chorobou
Cílem této klinické studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost přenosu genu dekarboxylázy kyseliny glutamové (GAD) do subtalamických jader (STN) účastníků s Parkinsonovou chorobou zprostředkovaného adeno-asociovaným virem (AAV).
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Detailní popis
Plánovaná délka účasti ve studii pro každého účastníka bude přibližně 7 měsíců.
To zahrnuje období screeningu v délce až 40 dnů, randomizaci a operaci a období sledování 26 týdnů.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
14
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06510
- Yale University - Yale New Haven Hospital
-
-
Michigan
-
West Bloomfield, Michigan, Spojené státy, 48322
- Henry Ford West Bloomfield Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
New York, New York, Spojené státy, 10021
- Weill Cornell Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Spojené státy, 26506
- West Virginia University
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
25 let až 85 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Potvrzená Parkinsonova choroba
- Citlivost na levodopu po dobu nejméně 12 měsíců
- UPDRS Part 3 skóre ≥25 bodů ve stavu „vypnuto“.
Kritéria vyloučení:
- Minulá historie operace mozku k léčbě Parkinsonovy choroby
- Jakákoli anamnéza cerebrálního poškození nebo infekce centrálního nervového systému
- Atypická Parkinsonova nemoc
- Fokální nebo lateralizované neurologické deficity
- Důkazy o závažných zdravotních nebo psychiatrických poruchách
- Kognitivní porucha definovaná Montrealským kognitivním hodnocením (MoCA)≤20
- Beck Depression Inventory-II skóre ≥ 20
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Nízká dávka AAV-GAD
Způsobilí účastníci obdrželi bilaterální infuzi nízké dávky AAV-GAD do STN
|
Bilaterální infuze nízké dávky AAV-GAD
|
|
Experimentální: Vysoká dávka AAV-GAD
Způsobilí účastníci dostali bilaterální infuzi vysoké dávky AAV-GAD do STN
|
Bilaterální infuze vysoké dávky AAV-GAD
|
|
Falešný srovnávač: Sham chirurgie
Způsobilí účastníci podstoupili podvodný chirurgický zákrok
|
Falešná infuze
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: Základy do 26. týdne
|
Primárním výsledkem je bezpečnost léčby AAV-GAD, hodnocená nepřítomností nežádoucích účinků s léčbou v souvislosti s IMP.
|
Základy do 26. týdne
|
|
Výskyt závažných nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: Základy do 26. týdne
|
Primárním výsledkem měřítka je bezpečnost léčby AAV-GAD, hodnocená neexistencí závažných nežádoucích účinků v souvislosti s IMP.
|
Základy do 26. týdne
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Účinek AAV-GAD na skóre Unified Parkinson's Disease Study Rating Scale (MDS-UPDRS) část 3 (motorické funkce) ve „stavu bez medikace“
Časové okno: Výchozí stav do týdne 26
|
průměrná změna od výchozího stavu do 12. a 26. týdne pro skupiny AAV-GAD ve srovnání s kontrolní skupinou ve skóre MDS-UPDRS část 3 (vyšetření motoru) ve stavu „vypnuto“.
|
Výchozí stav do týdne 26
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
5. října 2022
Primární dokončení (Aktuální)
6. září 2024
Dokončení studie (Aktuální)
6. září 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
12. října 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
28. října 2022
První zveřejněno (Aktuální)
2. listopadu 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
5. září 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
2. září 2025
Naposledy ověřeno
1. září 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- MGT-GAD-025
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ano
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .