Un estudio doble ciego para evaluar la seguridad de la transferencia del gen de la descarboxilasa del ácido glutámico en participantes con Parkinson
2 de septiembre de 2025 actualizado por: MeiraGTx, LLC
Un estudio aleatorizado, doble ciego, con control simulado para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de la transferencia del gen de la descarboxilasa del ácido glutámico a los núcleos subtalámicos en participantes con enfermedad de Parkinson
El objetivo de este ensayo clínico es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de la transferencia del gen de la descarboxilasa del ácido glutámico (GAD) mediada por el virus adenoasociado (AAV) en los núcleos subtalámicos (STN) de los participantes con la enfermedad de Parkinson.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La duración prevista de la participación en el estudio para cada participante será de aproximadamente 7 meses.
Esto incluye un período de selección de hasta 40 días, aleatorización y cirugía, y un período de seguimiento de 26 semanas.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
14
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
- Yale University - Yale New Haven Hospital
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Michigan
-
West Bloomfield, Michigan, Estados Unidos, 48322
- Henry Ford West Bloomfield Hospital
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-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
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New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Weill Cornell Medicine
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Thomas Jefferson University
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
- West Virginia University
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
25 años a 85 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Enfermedad de Parkinson confirmada
- Respuesta a levodopa durante al menos 12 meses
- Puntaje UPDRS Parte 3 de ≥25 puntos en el estado "apagado"
Criterio de exclusión:
- Antecedentes de cirugía cerebral para tratar la enfermedad de Parkinson
- Cualquier antecedente de lesión cerebral o infección del sistema nervioso central
- Enfermedad de Parkinson atípica
- Déficits neurológicos focales o lateralizados
- Evidencia de trastornos médicos o psiquiátricos significativos.
- Deterioro cognitivo según lo definido por la Evaluación Cognitiva de Montreal (MoCA)≤20
- Puntuación del Inventario de Depresión de Beck-II de ≥ 20
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Dosis baja de AAV-gad
Los participantes elegibles recibieron infusión bilateral de dosis baja de AAV-gad en el STN
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Infusión bilateral de dosis baja de AAV-gad
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Experimental: Dosis alta de AAV-gad
Los participantes elegibles recibieron infusión bilateral de dosis alta de AAV-gad en el STN
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Infusión bilateral de dosis alta de AAV-gad
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Comparador falso: Cirugía simulada
Los participantes elegibles se sometieron a un procedimiento quirúrgico simulado
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Infusión simulada
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Incidencia de eventos adversos relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26
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La medida de resultado primaria es la seguridad del tratamiento con AAV-gad, evaluada por la ausencia de eventos adversos emergentes de tratamiento relacionados con el INP.
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Línea de base a la semana 26
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Incidencia de eventos adversos graves relacionados con el tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26
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La medida de resultado primaria es la seguridad del tratamiento con AAV-gad, evaluado por la ausencia de eventos adversos graves emergentes de tratamiento graves relacionados con el INP.
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Línea de base a la semana 26
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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El efecto de AAV-GAD en la puntuación de la Parte 3 (función motora) de la Escala de calificación del estudio unificado de la enfermedad de Parkinson (MDS-UPDRS) en el "estado sin medicación"
Periodo de tiempo: Línea de base a la semana 26
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cambio medio desde el inicio hasta las semanas 12 y 26 para los grupos AAV-GAD en comparación con el grupo simulado en la puntuación de la Parte 3 de MDS-UPDRS (examen motor) en el estado "apagado".
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Línea de base a la semana 26
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
5 de octubre de 2022
Finalización primaria (Actual)
6 de septiembre de 2024
Finalización del estudio (Actual)
6 de septiembre de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de octubre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de octubre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
2 de noviembre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
5 de septiembre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
2 de septiembre de 2025
Última verificación
1 de septiembre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- MGT-GAD-025
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .