Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Kettős-vak vizsgálat a glutaminsav-dekarboxiláz géntranszfer biztonságosságának értékelésére Parkinson-kórban résztvevőknél

2024. március 18. frissítette: MeiraGTx, LLC

Véletlenszerű, kettős vak, színlelt-kontrollos vizsgálat a glutaminsav-dekarboxiláz génnek a szubtalamusz magjaiba történő átvitelének biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére Parkinson-kórban szenvedő betegeknél

Ennek a klinikai vizsgálatnak a célja az adeno-asszociált vírus (AAV) által közvetített glutaminsav-dekarboxiláz (GAD) gén transzfer biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése a Parkinson-kórban szenvedő résztvevők subthalamicus magjaiba (STN).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Aktív, nem toborzó

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A vizsgálatban való részvétel tervezett időtartama minden résztvevő esetében körülbelül 7 hónap. Ez magában foglalja a legfeljebb 40 napos szűrési időszakot, a randomizálást és a műtétet, valamint a 26 hetes követési időszakot.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

14

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06510
        • Yale University - Yale New Haven Hospital
    • Michigan
      • West Bloomfield, Michigan, Egyesült Államok, 48322
        • Henry Ford West Bloomfield Hospital
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10021
        • Weill Cornell Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Egyesült Államok, 26506
        • West Virginia University

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

25 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Megerősített Parkinson-kór
  • Levodopa válaszkészség legalább 12 hónapig
  • Az UPDRS 3. részének pontszáma ≥25 pont „kikapcsolt” állapotban

Kizárási kritériumok:

  • A Parkinson-kór kezelésére végzett agyműtétek múltbeli története
  • Bármilyen agyi sérülés vagy központi idegrendszeri fertőzés az anamnézisében
  • Atipikus Parkinson-kór
  • Fokális vagy lateralizált neurológiai deficit
  • Jelentős egészségügyi vagy pszichiátriai rendellenességek bizonyítéka
  • Kognitív károsodás a Montreal Cognitive Assessment (MoCA) szerint ≤20
  • Beck Depression Inventory-II pontszám ≥ 20

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Hármas

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Sham Comparator: Hamis kezelési csoport
A jogosult résztvevők színlelt sebészeti beavatkozáson esnek át
Eljárás: Álsebészet
Hamis infúzió
Kísérleti: AAV-GAD 1. dózisú kezelési csoport
A jogosult résztvevők kétoldalú AAV-GAD 1. dózisú infúziót kapnak az STN-be
Genetikai: AAV-GAD 1. dózis
Az AAV-GAD kétoldali infúziója 1. dózis
Kísérleti: AAV-GAD 2. dózisú kezelési csoport
A jogosult résztvevők kétoldalú AAV-GAD 2. dózisú infúziót kapnak az STN-be
Genetikai: AAV-GAD 2. dózis
Az AAV-GAD kétoldali infúziója, 2. dózis

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Parkinson-kórban szenvedő betegek STN-be juttatott AAV-GAD biztonságossága és tolerálhatósága
Időkeret: Alaphelyzet a 26. hétig
Nemkívánatos eseményekkel és súlyos nemkívánatos eseményekkel rendelkező résztvevők száma
Alaphelyzet a 26. hétig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az AAV-GAD hatása az Egységes Parkinson-kór Tanulmányi Skála (MDS-UPDRS) 3. részének (motoros funkció) pontszámára "gyógyszermentes állapotban"
Időkeret: Alaphelyzet a 26. hétig
átlagos változás a kiindulási értékről a 12. és 26. hétre az AAV-GAD csoportokban az ál-csoporthoz képest az MDS-UPDRS 3. részében (motoros vizsgálat) az "off" állapotban lévő pontszámban.
Alaphelyzet a 26. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

MeiraGTx, LLC

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2022. október 5.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. október 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. október 28.

Első közzététel (Tényleges)

2022. november 2.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 18.

Utolsó ellenőrzés

2024. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • MGT-GAD-025

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Álsebészet

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in China

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel