En dobbeltblind undersøgelse til evaluering af sikkerheden ved glutaminsyredecarboxylase-genoverførsel hos Parkinsons-deltagere
2. september 2025 opdateret af: MeiraGTx, LLC
En randomiseret, dobbeltblind, falsk-kontrolleret undersøgelse for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af glutaminsyredecarboxylase-genoverførsel til subthalamuskernerne hos deltagere med Parkinsons sygdom
Formålet med dette kliniske forsøg er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af adeno-associeret virus (AAV)-medieret levering af glutaminsyredecarboxylase (GAD) genoverførsel til de subthalamiske kerner (STN) hos deltagere med Parkinsons sygdom.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Den planlagte varighed af deltagelse i undersøgelsen for hver deltager vil være cirka 7 måneder.
Dette inkluderer en screeningsperiode på op til 40 dage, randomisering og operation og en opfølgningsperiode på 26 uger.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
14
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06510
- Yale University - Yale New Haven Hospital
-
-
Michigan
-
West Bloomfield, Michigan, Forenede Stater, 48322
- Henry Ford West Bloomfield Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
New York, New York, Forenede Stater, 10021
- Weill Cornell Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Forenede Stater, 26506
- West Virginia University
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
25 år til 85 år (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Bekræftet Parkinsons sygdom
- Levodopa-respons i mindst 12 måneder
- UPDRS Del 3-score på ≥25 point i "fra"-tilstand
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere hjernekirurgi til behandling af Parkinsons sygdom
- Enhver historie med cerebral fornærmelse eller infektion i centralnervesystemet
- Atypisk Parkinsons sygdom
- Fokale eller lateraliserede neurologiske mangler
- Bevis på væsentlige medicinske eller psykiatriske lidelser
- Kognitiv svækkelse som defineret af Montreal Cognitive Assessment (MoCA)≤20
- Beck Depression Inventory-II-score på ≥ 20
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Tredobbelt
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Aav-gad lav dosis
Kvalificerede deltagere modtog bilateral infusion af AAV-Gad lav dosis i STN
|
Bilateral infusion af aav-gad lav dosis
|
|
Eksperimentel: Aav-gad høj dosis
Kvalificerede deltagere modtog bilateral infusion af AAV-GAD høj dosis i STN
|
Bilateral infusion af AAV-GAD høj dosis
|
|
Sham-komparator: SHAM SURGICE
Kvalificerede deltagere gennemgik en sham kirurgisk procedure
|
Sham infusion
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst af bivirkninger relateret til behandlingen
Tidsramme: Baseline til uge 26
|
Det primære resultatmål er sikkerheden ved behandlingen med AAV-GAD, vurderet ved fraværet af imp-relaterede behandlingsfremkaldende bivirkninger.
|
Baseline til uge 26
|
|
Forekomst af alvorlige bivirkninger relateret til behandlingen
Tidsramme: Baseline til uge 26
|
Det primære resultatmål er sikkerheden ved behandling med AAV-GAD, vurderet ved fraværet af imp-relaterede alvorlige bivirkninger af behandlingsfremstilling.
|
Baseline til uge 26
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effekten af AAV-GAD på Unified Parkinsons Disease Study Rating Scale (MDS-UPDRS) Del 3 (motorisk funktion) score i "off medicin state"
Tidsramme: Baseline til uge 26
|
gennemsnitlig ændring fra baseline til uge 12 og 26 for AAV-GAD-grupperne sammenlignet med sham-gruppen i MDS-UPDRS del 3 (motorisk undersøgelse) score i "off"-tilstand.
|
Baseline til uge 26
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
5. oktober 2022
Primær færdiggørelse (Faktiske)
6. september 2024
Studieafslutning (Faktiske)
6. september 2024
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
12. oktober 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
28. oktober 2022
Først opslået (Faktiske)
2. november 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
5. september 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
2. september 2025
Sidst verificeret
1. september 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- MGT-GAD-025
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ja
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .