Двойное слепое исследование для оценки безопасности переноса гена декарбоксилазы глутаминовой кислоты у участников с болезнью Паркинсона
2 сентября 2025 г. обновлено: MeiraGTx, LLC
Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование по оценке безопасности и переносимости переноса гена декарбоксилазы глутаминовой кислоты в субталамические ядра у участников с болезнью Паркинсона
Целью этого клинического исследования является оценка безопасности и переносимости опосредованной аденоассоциированным вирусом (AAV) доставки гена декарбоксилазы глутаминовой кислоты (GAD) в субталамические ядра (STN) участников с болезнью Паркинсона.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Планируемая продолжительность участия в исследовании для каждого участника составит примерно 7 месяцев.
Это включает период скрининга до 40 дней, рандомизацию и хирургическое вмешательство, а также период наблюдения в течение 26 недель.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
14
Фаза
- Фаза 2
- Фаза 1
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06510
- Yale University - Yale New Haven Hospital
-
-
Michigan
-
West Bloomfield, Michigan, Соединенные Штаты, 48322
- Henry Ford West Bloomfield Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10021
- Weill Cornell Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Соединенные Штаты, 26506
- West Virginia University
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 25 лет до 85 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Подтвержденная болезнь Паркинсона
- Реакция на леводопу не менее 12 мес.
- Оценка UPDRS Part 3 ≥25 баллов в состоянии «выключено»
Критерий исключения:
- Прошлая история операций на головном мозге для лечения болезни Паркинсона
- Любая история церебрального инсульта или инфекции центральной нервной системы
- Атипичная болезнь Паркинсона
- Очаговый или латеральный неврологический дефицит
- Доказательства серьезных медицинских или психических расстройств
- Когнитивные нарушения согласно Монреальскому когнитивному тесту (MoCA) ≤20
- Оценка депрессии по шкале Бека-II ≥ 20
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Тройной
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: AAV-GAD Низкая доза
Приемлемые участники получили двустороннюю инфузию низкой дозы AAV-GAD в STN
|
Двусторонняя инфузия низкой дозы AAV-GAD
|
|
Экспериментальный: AAV-GAD High Dose
Приемлемые участники получили двустороннюю инфузию высокой дозы AAV-GAD в STN
|
Двусторонняя инфузия высокой дозы AAV-GAD
|
|
Фальшивый компаратор: Шам -хирургия
Приемлемые участники прошли фиктивную хирургическую процедуру
|
Шам настой
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Частота нежелательных явлений, связанных с лечением
Временное ограничение: Базовая линия до 26 недели
|
Основным показателем результата является безопасность лечения AAV-GAD, оцениваемая по отсутствию нежелательных побочных эффектов, связанных с лечением.
|
Базовая линия до 26 недели
|
|
Частота серьезных побочных эффектов, связанных с лечением
Временное ограничение: Базовая линия до 26 недели
|
Основным показателем результата является безопасность лечения AAV-GAD, оцениваемой по отсутствию нежелательных побочных эффектов, связанных с лечением.
|
Базовая линия до 26 недели
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Влияние AAV-GAD на оценку части 3 (моторная функция) Унифицированной рейтинговой шкалы исследования болезни Паркинсона (MDS-UPDRS) в «состоянии отмены лекарств»
Временное ограничение: Исходный уровень до 26 недели
|
среднее изменение от исходного уровня к 12 и 26 неделям для групп AAV-GAD по сравнению с имитационной группой в баллах части 3 MDS-UPDRS (моторное обследование) в состоянии «выключено».
|
Исходный уровень до 26 недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
5 октября 2022 г.
Первичное завершение (Действительный)
6 сентября 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
6 сентября 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
12 октября 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
28 октября 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
2 ноября 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
5 сентября 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
2 сентября 2025 г.
Последняя проверка
1 сентября 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- MGT-GAD-025
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .