Um estudo duplo-cego para avaliar a segurança da transferência do gene da descarboxilase do ácido glutâmico em participantes com Parkinson
2 de setembro de 2025 atualizado por: MeiraGTx, LLC
Um estudo randomizado, duplo-cego e controlado por simulação para avaliar a segurança e a tolerabilidade da transferência do gene da descarboxilase do ácido glutâmico para os núcleos subtalâmicos em participantes com doença de Parkinson
O objetivo deste ensaio clínico é avaliar a segurança e a tolerabilidade da transferência do gene da descarboxilase de ácido glutâmico (GAD) mediada pelo vírus adeno-associado (AAV) para os núcleos subtalâmicos (STN) de participantes com doença de Parkinson.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A duração planejada da participação no estudo para cada participante será de aproximadamente 7 meses.
Isso inclui um período de triagem de até 40 dias, randomização e cirurgia e um período de acompanhamento de 26 semanas.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
14
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06510
- Yale University - Yale New Haven Hospital
-
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Michigan
-
West Bloomfield, Michigan, Estados Unidos, 48322
- Henry Ford West Bloomfield Hospital
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New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Weill Cornell Medicine
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
- Thomas Jefferson University
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, Estados Unidos, 26506
- West Virginia University
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
25 anos a 85 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Doença de Parkinson confirmada
- Responsividade à levodopa por pelo menos 12 meses
- Pontuação UPDRS Parte 3 de ≥25 pontos no estado "desligado"
Critério de exclusão:
- História passada de cirurgia cerebral para tratar a doença de Parkinson
- Qualquer história de insulto cerebral ou infecção do sistema nervoso central
- Doença de Parkinson Atípica
- Déficits neurológicos focais ou lateralizados
- Evidência de distúrbios médicos ou psiquiátricos significativos
- Comprometimento cognitivo conforme definido pela Montreal Cognitive Assessment (MoCA)≤20
- Pontuação do Inventário de Depressão de Beck-II ≥ 20
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Triplo
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: AAV-GAD POSSO DOSE
Os participantes elegíveis receberam infusão bilateral de dose baixa de AAV-GAD no STN
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Infusão bilateral de dose baixa AAV-GAD
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Experimental: AAV-GAD Alta dose
Os participantes elegíveis receberam infusão bilateral de dose alta de AAV-GAD no STN
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Infusão bilateral de AAV-Gad Alta dose
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Comparador Falso: Cirurgia simulada
Os participantes elegíveis foram submetidos a um procedimento cirúrgico falso
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Infusão falsa
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidência de eventos adversos relacionados ao tratamento
Prazo: Linha de base para a semana 26
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A medida do desfecho primário é a segurança do tratamento com AAV-GAD, avaliado pela ausência de eventos adversos emergentes do tratamento relacionados ao IMP.
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Linha de base para a semana 26
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Incidência de eventos adversos graves relacionados ao tratamento
Prazo: Linha de base para a semana 26
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A medida do desfecho primário é a segurança do tratamento com AAV-GAD, avaliado pela ausência de eventos adversos emergentes graves relacionados ao tratamento.
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Linha de base para a semana 26
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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O efeito do AAV-GAD na pontuação da Escala Unificada de Avaliação do Estudo da Doença de Parkinson (MDS-UPDRS) Parte 3 (função motora) no "estado sem medicação"
Prazo: Linha de base até a semana 26
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alteração média desde a linha de base até as semanas 12 e 26 para os grupos AAV-GAD em comparação com o grupo simulado na pontuação MDS-UPDRS Parte 3 (exame motor) no estado "desligado".
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Linha de base até a semana 26
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
5 de outubro de 2022
Conclusão Primária (Real)
6 de setembro de 2024
Conclusão do estudo (Real)
6 de setembro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de outubro de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
28 de outubro de 2022
Primeira postagem (Real)
2 de novembro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
5 de setembro de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
2 de setembro de 2025
Última verificação
1 de setembro de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- MGT-GAD-025
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .