Kaksoissokkotutkimus glutamiinihappodekarboksylaasigeeninsiirron turvallisuuden arvioimiseksi Parkinsonin tautiin osallistuneilla
tiistai 2. syyskuuta 2025 päivittänyt: MeiraGTx, LLC
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, valekontrolloitu tutkimus glutamiinihappodekarboksylaasigeenin turvallisuuden ja siedettävyyden arvioimiseksi subtalamuksen ytimiin Parkinsonin tautia sairastavilla potilailla
Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida adeno-assosioituneen viruksen (AAV) välittämän glutamiinihappodekarboksylaasi (GAD) -geenin siirron turvallisuutta ja siedettävyyttä Parkinsonin tautia sairastavien osallistujien subtalamusytimiin (STN).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Yksityiskohtainen kuvaus
Suunniteltu osallistumisaika tutkimukseen on kunkin osallistujan osalta noin 7 kuukautta.
Tähän sisältyy jopa 40 päivän seulontajakso, satunnaistaminen ja leikkaus sekä 26 viikon seurantajakso.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
14
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06510
- Yale University - Yale New Haven Hospital
-
-
Michigan
-
West Bloomfield, Michigan, Yhdysvallat, 48322
- Henry Ford West Bloomfield Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10021
- Weill Cornell Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Yhdysvallat, 26506
- West Virginia University
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
25 vuotta - 85 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vahvistettu Parkinsonin tauti
- Levodopa-vaste vähintään 12 kuukauden ajan
- UPDRS Part 3 -pisteet ≥25 pistettä "pois päältä" -tilassa
Poissulkemiskriteerit:
- Parkinsonin taudin hoitoon tehty aivoleikkaus
- Mikä tahansa historiallinen aivovamma tai keskushermoston infektio
- Epätyypillinen Parkinsonin tauti
- Fokaaliset tai lateraaliset neurologiset puutteet
- Todisteet merkittävistä lääketieteellisistä tai psykiatrisista häiriöistä
- Kognitiivinen heikentyminen Montreal Cognitive Assessmentin (MoCA) määritelmän mukaan ≤20
- Beck Depression Inventory-II -pistemäärä ≥ 20
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: AAV-GAD-pieni annos
Tukikelpoiset osallistujat saivat kahdenvälisen infuusion AAV-GAD-pienestä annoksesta STN: ään
|
AAV-GAD-pienen annoksen kahdenvälinen infuusio
|
|
Kokeellinen: AAV-GAD-annos AAV-GAD
Tukikelpoiset osallistujat saivat kahdenvälisen infuusion AAV-GAD-suuresta annoksesta STN: hen
|
AAV-GAD-annoksen kahdenvälinen infuusio
|
|
Huijausvertailija: Huijausleikkaus
Tukikelpoisille osallistujille tehtiin huijauskirurginen toimenpide
|
Vale infuusio
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoon liittyvien haittavaikutusten esiintyvyys
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 26
|
Ensisijainen tulosmitta on AAV-GAD-hoidon turvallisuus, joka arvioidaan IMP: hen liittyvän hoitoon liittyvien haittatapahtumien puuttuessa.
|
Perustaso viikkoon 26
|
|
Hoitoon liittyvien vakavien haittavaikutusten esiintyvyys
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 26
|
Ensisijainen tulosmitta on AAV-GAD-hoidon turvallisuus, joka arvioidaan IMP: hen liittyvän vakavan hoidon esiintyvien haittavaikutusten puuttuessa.
|
Perustaso viikkoon 26
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
AAV-GAD:n vaikutus yhdistetyn Parkinsonin taudin tutkimuksen arviointiasteikon (MDS-UPDRS) osan 3 (motorinen toiminta) pistemäärään "ei lääkitystilassa"
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikkoon 26
|
keskimääräinen muutos lähtötilanteesta viikoille 12 ja 26 AAV-GAD-ryhmille verrattuna valeryhmään MDS-UPDRS-osan 3 (motoriikkatutkimus) -pisteissä "off"-tilassa.
|
Lähtötilanne viikkoon 26
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 5. lokakuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 6. syyskuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 6. syyskuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 12. lokakuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 28. lokakuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 2. marraskuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Perjantai 5. syyskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 2. syyskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. syyskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- MGT-GAD-025
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Joo
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .