Eine Doppelblindstudie zur Bewertung der Sicherheit des Glutaminsäuredecarboxylase-Gentransfers bei Parkinson-Teilnehmern
2. September 2025 aktualisiert von: MeiraGTx, LLC
Eine randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit des Glutaminsäuredecarboxylase-Gentransfers in die subthalamischen Kerne bei Teilnehmern mit Parkinson-Krankheit
Das Ziel dieser klinischen Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit des Adeno-assoziierten Virus (AAV)-vermittelten Transfers von Glutaminsäure-Decarboxylase (GAD)-Genen in die subthalamischen Kerne (STN) von Teilnehmern mit Parkinson-Krankheit.
Studienübersicht
Status
Abgeschlossen
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Die geplante Dauer der Teilnahme an der Studie beträgt für jeden Teilnehmer ca. 7 Monate.
Dies beinhaltet eine Screening-Periode von bis zu 40 Tagen, Randomisierung und Operation sowie eine Nachbeobachtungszeit von 26 Wochen.
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Tatsächlich)
14
Phase
- Phase 2
- Phase 1
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienorte
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06510
- Yale University - Yale New Haven Hospital
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Michigan
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West Bloomfield, Michigan, Vereinigte Staaten, 48322
- Henry Ford West Bloomfield Hospital
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New York
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
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New York, New York, Vereinigte Staaten, 10021
- Weill Cornell Medicine
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19107
- Thomas Jefferson University
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West Virginia
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Morgantown, West Virginia, Vereinigte Staaten, 26506
- West Virginia University
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
25 Jahre bis 85 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Bestätigte Parkinson-Krankheit
- Ansprechen auf Levodopa für mindestens 12 Monate
- UPDRS Part 3-Score von ≥25 Punkten im „Aus“-Zustand
Ausschlusskriterien:
- Frühere Geschichte der Gehirnchirurgie zur Behandlung der Parkinson-Krankheit
- Jede Vorgeschichte von zerebralen Infarkten oder Infektionen des zentralen Nervensystems
- Atypische Parkinson-Krankheit
- Fokale oder lateralisierte neurologische Defizite
- Hinweise auf erhebliche medizinische oder psychiatrische Störungen
- Kognitive Beeinträchtigung gemäß Montreal Cognitive Assessment (MoCA) ≤20
- Beck Depression Inventory-II-Score von ≥ 20
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Verdreifachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Aav-gad niedrige Dosis
Berechtigte Teilnehmer erhielten eine bilaterale Infusion von AAV-Gad-niedrige Dosis in die STN
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Bilaterale Infusion von aav-gad niedriger Dosis
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Experimental: Aav-Gad hohe Dosis
Berechtigte Teilnehmer erhielten eine bilaterale Infusion von AAV-Gad-Hochdosis in die STN
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Bilaterale Infusion von AAV-GAD-Hochdosis
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Schein-Komparator: Scheinoperation
Berechtigte Teilnehmer wurden einem schein chirurgischen Verfahren unterzogen
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Scheininfusion
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Inzidenz unerwünschter Ereignisse im Zusammenhang mit der Behandlung
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 26
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Das primäre Ergebnismaß ist die Sicherheit der Behandlung mit AAV-GAD, bewertet durch das Fehlen von IMP-bedingten Behandlung mit Behandlungen, die unerwünscht werden.
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Grundlinie bis Woche 26
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Inzidenz schwerwiegender unerwünschter Ereignisse im Zusammenhang mit der Behandlung
Zeitfenster: Grundlinie bis Woche 26
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Die primäre Ergebnismaßnahme ist die Sicherheit der Behandlung mit AAV-GAD, die durch das Fehlen von IMP-verwandten schwerwiegenden Behandlungsereignissen bewertet wird.
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Grundlinie bis Woche 26
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Andere Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Die Wirkung von AAV-GAD auf den Score der Unified Parkinson's Disease Study Rating Scale (MDS-UPDRS) Teil 3 (motorische Funktion) im „Medikamentenabstinenzzustand“
Zeitfenster: Baseline bis Woche 26
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mittlere Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 12 und 26 für die AAV-GAD-Gruppen im Vergleich zur Schein-Gruppe im MDS-UPDRS Part 3 (motorische Untersuchung)-Score im „Aus“-Zustand.
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Baseline bis Woche 26
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
5. Oktober 2022
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
6. September 2024
Studienabschluss (Tatsächlich)
6. September 2024
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
12. Oktober 2022
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
28. Oktober 2022
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
2. November 2022
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
5. September 2025
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
2. September 2025
Zuletzt verifiziert
1. September 2025
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- MGT-GAD-025
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
NEIN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Ja
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Ja
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