Podwójnie ślepe badanie oceniające bezpieczeństwo transferu genu dekarboksylazy kwasu glutaminowego u uczestników z chorobą Parkinsona
2 września 2025 zaktualizowane przez: MeiraGTx, LLC
Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji transferu genu dekarboksylazy kwasu glutaminowego do jąder podwzgórza u uczestników z chorobą Parkinsona
Celem tego badania klinicznego jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji transferu genu dekarboksylazy kwasu glutaminowego (GAD) za pośrednictwem wirusa związanego z adenowirusami (AAV) do jąder podwzgórza (STN) uczestników z chorobą Parkinsona.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Planowany czas udziału w badaniu dla każdego uczestnika wyniesie około 7 miesięcy.
Obejmuje to okres przesiewowy trwający do 40 dni, randomizację i operację oraz okres obserwacji trwający 26 tygodni.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
14
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
- Yale University - Yale New Haven Hospital
-
-
Michigan
-
West Bloomfield, Michigan, Stany Zjednoczone, 48322
- Henry Ford West Bloomfield Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
- Weill Cornell Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone, 26506
- West Virginia University
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
25 lat do 85 lat (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Potwierdzona choroba Parkinsona
- Reakcja na lewodopę przez co najmniej 12 miesięcy
- Wynik UPDRS Part 3 ≥25 punktów w stanie „wyłączony”.
Kryteria wyłączenia:
- Przeszła historia operacji mózgu w leczeniu choroby Parkinsona
- Jakakolwiek historia urazu mózgu lub infekcji ośrodkowego układu nerwowego
- Atypowa choroba Parkinsona
- Ogniskowe lub zlateralizowane deficyty neurologiczne
- Dowody poważnych zaburzeń medycznych lub psychiatrycznych
- Zaburzenia funkcji poznawczych zgodnie z definicją Montreal Cognitive Assessment (MoCA) ≤20
- Wynik Inwentarza Depresji Becka-II ≥ 20
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: AAV-GAD Niska dawka
Kwalifikujący się uczestnicy otrzymali obustronną wlew niskiej dawki AAV-GAD do STN
|
Dwustronna wlew niskiej dawki AAV-GAD
|
|
Eksperymentalny: AAV-GAD Wysoka dawka
Kwalifikujący się uczestnicy otrzymali dwustronną wlew wysokiej dawki AAV-GAD do STN
|
Dwustronna wlew wysokiej dawki AAV-GAD
|
|
Pozorny komparator: Pozorna operacja
Kwalifikujący się uczestnicy przeszli pozorną zabieg chirurgiczny
|
Napar pozorowany
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Występowanie zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Baza od 26 tygodnia
|
Podstawową miarą wyniku jest bezpieczeństwo leczenia AAV-GAD, ocenianym przez brak zdarzeń niepożądanych związanych z IMP.
|
Baza od 26 tygodnia
|
|
Występowanie poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Baza od 26 tygodnia
|
Podstawową miarą wyniku jest bezpieczeństwo leczenia AAV-GAD, ocenianym przez brak poważnych zdarzeń niepożądanych związanych z IMP.
|
Baza od 26 tygodnia
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wpływ AAV-GAD na punktację w ujednoliconej skali oceny choroby Parkinsona (MDS-UPDRS), część 3 (funkcje motoryczne) w „stanie bez leku”
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 26
|
średnia zmiana od wartości początkowej do tygodni 12 i 26 dla grup AAV-GAD w porównaniu z grupą pozorowaną w części 3 MDS-UPDRS (badanie motoryczne) w stanie „wyłączony”.
|
Linia bazowa do tygodnia 26
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
5 października 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
6 września 2024
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
6 września 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
12 października 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
28 października 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
2 listopada 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
5 września 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
2 września 2025
Ostatnia weryfikacja
1 września 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- MGT-GAD-025
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .