Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Podwójnie ślepe badanie oceniające bezpieczeństwo transferu genu dekarboksylazy kwasu glutaminowego u uczestników z chorobą Parkinsona

18 marca 2024 zaktualizowane przez: MeiraGTx, LLC

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji transferu genu dekarboksylazy kwasu glutaminowego do jąder podwzgórza u uczestników z chorobą Parkinsona

Celem tego badania klinicznego jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji transferu genu dekarboksylazy kwasu glutaminowego (GAD) za pośrednictwem wirusa związanego z adenowirusami (AAV) do jąder podwzgórza (STN) uczestników z chorobą Parkinsona.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Planowany czas udziału w badaniu dla każdego uczestnika wyniesie około 7 miesięcy. Obejmuje to okres przesiewowy trwający do 40 dni, randomizację i operację oraz okres obserwacji trwający 26 tygodni.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

14

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06510
        • Yale University - Yale New Haven Hospital
    • Michigan
      • West Bloomfield, Michigan, Stany Zjednoczone, 48322
        • Henry Ford West Bloomfield Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
        • Weill Cornell Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone, 26506
        • West Virginia University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

25 lat do 85 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Potwierdzona choroba Parkinsona
  • Reakcja na lewodopę przez co najmniej 12 miesięcy
  • Wynik UPDRS Part 3 ≥25 punktów w stanie „wyłączony”.

Kryteria wyłączenia:

  • Przeszła historia operacji mózgu w leczeniu choroby Parkinsona
  • Jakakolwiek historia urazu mózgu lub infekcji ośrodkowego układu nerwowego
  • Atypowa choroba Parkinsona
  • Ogniskowe lub zlateralizowane deficyty neurologiczne
  • Dowody poważnych zaburzeń medycznych lub psychiatrycznych
  • Zaburzenia funkcji poznawczych zgodnie z definicją Montreal Cognitive Assessment (MoCA) ≤20
  • Wynik Inwentarza Depresji Becka-II ≥ 20

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Pozorny komparator: Pozorowana grupa terapeutyczna
Kwalifikujący się uczestnicy zostaną poddani pozorowanej procedurze chirurgicznej
Procedura: Chirurgia pozorowana
Napar pozorowany
Eksperymentalny: Grupa leczona AAV-GAD Dawką 1
Kwalifikujący się uczestnicy otrzymają obustronną infuzję dawki 1 AAV-GAD do STN
Genetyczny: AAV-GAD Dawka 1
Obustronna infuzja AAV-GAD Dawka 1
Eksperymentalny: Grupa leczona AAV-GAD Dawką 2
Kwalifikujący się uczestnicy otrzymają obustronną infuzję dawki 2 AAV-GAD do STN
Genetyczny: AAV-GAD Dawka 2
Obustronna infuzja AAV-GAD Dawka 2

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i tolerancja AAV-GAD dostarczanego do STN u pacjentów z chorobą Parkinsona
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 26
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi
Linia bazowa do tygodnia 26

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wpływ AAV-GAD na punktację w ujednoliconej skali oceny choroby Parkinsona (MDS-UPDRS), część 3 (funkcje motoryczne) w „stanie bez leku”
Ramy czasowe: Linia bazowa do tygodnia 26
średnia zmiana od wartości początkowej do tygodni 12 i 26 dla grup AAV-GAD w porównaniu z grupą pozorowaną w części 3 MDS-UPDRS (badanie motoryczne) w stanie „wyłączony”.
Linia bazowa do tygodnia 26

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

MeiraGTx, LLC

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 października 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 sierpnia 2024

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 sierpnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 października 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 października 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

2 listopada 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 marca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 marca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • MGT-GAD-025

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Parkinsona

Badania kliniczne na Chirurgia pozorowana

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Malta

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj