Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En dobbeltblind studie for å evaluere sikkerheten ved glutaminsyredekarboksylase-genoverføring hos Parkinsons-deltakere

18. mars 2024 oppdatert av: MeiraGTx, LLC

En randomisert, dobbeltblind, sham-kontrollert studie for å evaluere sikkerheten og toleransen av glutaminsyredekarboksylase-genoverføring til subthalamuskjernene hos deltakere med Parkinsons sykdom

Målet med denne kliniske studien er å evaluere sikkerheten og toleransen til adeno-assosiert virus (AAV)-mediert levering av glutaminsyredekarboksylase (GAD) genoverføring til subthalamuskjernene (STN) til deltakere med Parkinsons sykdom.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Den planlagte varigheten av deltakelse i studien for hver deltaker vil være ca. 7 måneder. Dette inkluderer en screeningperiode på opptil 40 dager, randomisering og kirurgi, og en oppfølgingsperiode på 26 uker.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

14

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
        • Yale University - Yale New Haven Hospital
    • Michigan
      • West Bloomfield, Michigan, Forente stater, 48322
        • Henry Ford West Bloomfield Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Weill Cornell Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Forente stater, 26506
        • West Virginia University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

25 år til 85 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Bekreftet Parkinsons sykdom
  • Levodopa-respons i minst 12 måneder
  • UPDRS Del 3-poengsum på ≥25 poeng i "av"-tilstand

Ekskluderingskriterier:

  • Tidligere historie med hjernekirurgi for å behandle Parkinsons sykdom
  • Enhver historie med cerebral fornærmelse eller infeksjon i sentralnervesystemet
  • Atypisk Parkinsons sykdom
  • Fokale eller lateraliserte nevrologiske mangler
  • Bevis på betydelige medisinske eller psykiatriske lidelser
  • Kognitiv svikt som definert av Montreal Cognitive Assessment (MoCA)≤20
  • Beck Depression Inventory-II-poengsum på ≥ 20

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Sham-komparator: Skambehandlingsgruppe
Kvalifiserte deltakere vil gjennomgå en falsk kirurgisk prosedyre
Fremgangsmåte: Sham kirurgi
Sham infusjon
Eksperimentell: AAV-GAD Dose 1 behandlingsgruppe
Kvalifiserte deltakere vil motta bilateral infusjon av AAV-GAD dose 1 i STN
Genetisk: AAV-GAD Dose 1
Bilateral infusjon av AAV-GAD Dose 1
Eksperimentell: AAV-GAD Dose 2 behandlingsgruppe
Kvalifiserte deltakere vil motta bilateral infusjon av AAV-GAD dose 2 i STN
Genetisk: AAV-GAD Dose 2
Bilateral infusjon av AAV-GAD Dose 2

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet og toleranse for AAV-GAD levert til STN hos pasienter med Parkinsons sykdom
Tidsramme: Baseline til uke 26
Antall deltakere med uønskede hendelser og alvorlige uønskede hendelser
Baseline til uke 26

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Effekten av AAV-GAD på Unified Parkinsons Disease Study Rating Scale (MDS-UPDRS) del 3 (motorisk funksjon) poengsum i "av medisinering"
Tidsramme: Baseline til uke 26
gjennomsnittlig endring fra baseline til uke 12 og 26 for AAV-GAD-gruppene sammenlignet med sham-gruppen i MDS-UPDRS del 3 (motorisk undersøkelse) score i "av"-tilstand.
Baseline til uke 26

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

MeiraGTx, LLC

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. oktober 2022

Primær fullføring (Antatt)

1. august 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. august 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. oktober 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

28. oktober 2022

Først lagt ut (Faktiske)

2. november 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. mars 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

18. mars 2024

Sist bekreftet

1. mars 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • MGT-GAD-025

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Parkinsons sykdom

Kliniske studier på Sham kirurgi

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Taiwan

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere