En dobbeltblind studie for å evaluere sikkerheten ved glutaminsyredekarboksylase-genoverføring hos Parkinsons-deltakere
2. september 2025 oppdatert av: MeiraGTx, LLC
En randomisert, dobbeltblind, sham-kontrollert studie for å evaluere sikkerheten og toleransen av glutaminsyredekarboksylase-genoverføring til subthalamuskjernene hos deltakere med Parkinsons sykdom
Målet med denne kliniske studien er å evaluere sikkerheten og toleransen til adeno-assosiert virus (AAV)-mediert levering av glutaminsyredekarboksylase (GAD) genoverføring til subthalamuskjernene (STN) til deltakere med Parkinsons sykdom.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Den planlagte varigheten av deltakelse i studien for hver deltaker vil være ca. 7 måneder.
Dette inkluderer en screeningperiode på opptil 40 dager, randomisering og kirurgi, og en oppfølgingsperiode på 26 uker.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
14
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forente stater, 06510
- Yale University - Yale New Haven Hospital
-
-
Michigan
-
West Bloomfield, Michigan, Forente stater, 48322
- Henry Ford West Bloomfield Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
New York, New York, Forente stater, 10021
- Weill Cornell Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, Forente stater, 26506
- West Virginia University
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
25 år til 85 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Bekreftet Parkinsons sykdom
- Levodopa-respons i minst 12 måneder
- UPDRS Del 3-poengsum på ≥25 poeng i "av"-tilstand
Ekskluderingskriterier:
- Tidligere historie med hjernekirurgi for å behandle Parkinsons sykdom
- Enhver historie med cerebral fornærmelse eller infeksjon i sentralnervesystemet
- Atypisk Parkinsons sykdom
- Fokale eller lateraliserte nevrologiske mangler
- Bevis på betydelige medisinske eller psykiatriske lidelser
- Kognitiv svikt som definert av Montreal Cognitive Assessment (MoCA)≤20
- Beck Depression Inventory-II-poengsum på ≥ 20
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: AAV-GAD lav dose
Kvalifiserte deltakere fikk bilateral infusjon av AAV-Gad lav dose i STN
|
Bilateral infusjon av AAV-Gad lav dose
|
|
Eksperimentell: AAV-GAD høy dose
Kvalifiserte deltakere fikk bilateral infusjon av AAV-Gad høy dose i STN
|
Bilateral infusjon av aav-gad høy dose
|
|
Sham-komparator: Skamkirurgi
Kvalifiserte deltakere gjennomgikk en skamkirurgisk prosedyre
|
Sham infusjon
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av bivirkninger relatert til behandlingen
Tidsramme: Baseline til uke 26
|
Det primære utfallsmålet er sikkerheten ved behandling med AAV-GAD, vurdert ved fravær av IMP-relaterte behandlingsoppførende bivirkninger.
|
Baseline til uke 26
|
|
Forekomst av alvorlige bivirkninger relatert til behandlingen
Tidsramme: Baseline til uke 26
|
Det primære utfallsmålet er sikkerheten ved behandling med AAV-GAD, vurdert ved fravær av IMP-relaterte alvorlige behandlingsoppførende bivirkninger.
|
Baseline til uke 26
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effekten av AAV-GAD på Unified Parkinsons Disease Study Rating Scale (MDS-UPDRS) del 3 (motorisk funksjon) poengsum i "av medisinering"
Tidsramme: Baseline til uke 26
|
gjennomsnittlig endring fra baseline til uke 12 og 26 for AAV-GAD-gruppene sammenlignet med sham-gruppen i MDS-UPDRS del 3 (motorisk undersøkelse) score i "av"-tilstand.
|
Baseline til uke 26
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
5. oktober 2022
Primær fullføring (Faktiske)
6. september 2024
Studiet fullført (Faktiske)
6. september 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. oktober 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
28. oktober 2022
Først lagt ut (Faktiske)
2. november 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
5. september 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
2. september 2025
Sist bekreftet
1. september 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- MGT-GAD-025
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .