Une étude en double aveugle pour évaluer l'innocuité du transfert de gène de l'acide glutamique décarboxylase chez les participants atteints de la maladie de Parkinson
2 septembre 2025 mis à jour par: MeiraGTx, LLC
Une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par simulation pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité du transfert de gène de l'acide glutamique décarboxylase vers les noyaux sous-thalamiques chez les participants atteints de la maladie de Parkinson
L'objectif de cet essai clinique est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'administration par le virus adéno-associé (AAV) du transfert de gène de la décarboxylase de l'acide glutamique (GAD) dans les noyaux sous-thalamiques (STN) des participants atteints de la maladie de Parkinson.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La durée prévue de participation à l'étude pour chaque participant sera d'environ 7 mois.
Cela comprend une période de dépistage allant jusqu'à 40 jours, la randomisation et la chirurgie, et une période de suivi de 26 semaines.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
14
Phase
- Phase 2
- La phase 1
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, États-Unis, 06510
- Yale University - Yale New Haven Hospital
-
-
Michigan
-
West Bloomfield, Michigan, États-Unis, 48322
- Henry Ford West Bloomfield Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, États-Unis, 10032
- Columbia University Irving Medical Center
-
New York, New York, États-Unis, 10021
- Weill Cornell Medicine
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19107
- Thomas Jefferson University
-
-
West Virginia
-
Morgantown, West Virginia, États-Unis, 26506
- West Virginia University
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
25 ans à 85 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Maladie de Parkinson confirmée
- Réactivité à la lévodopa pendant au moins 12 mois
- Score UPDRS Partie 3 de ≥ 25 points dans l'état "off"
Critère d'exclusion:
- Antécédents de chirurgie cérébrale pour traiter la maladie de Parkinson
- Toute histoire d'insulte cérébrale ou d'infection du système nerveux central
- Maladie de Parkinson atypique
- Déficits neurologiques focaux ou latéralisés
- Preuve de troubles médicaux ou psychiatriques importants
- Déficience cognitive telle que définie par le Montreal Cognitive Assessment (MoCA)≤20
- Score Beck Depression Inventory-II ≥ 20
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Tripler
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Expérimental: AAV-GAD DOSE
Les participants éligibles ont reçu une perfusion bilatérale de faible dose de la gad
|
Perfusion bilatérale de la faible dose de la gad
|
|
Expérimental: Dose élevée de la GAD AAV
Les participants éligibles ont reçu une perfusion bilatérale de dose élevée de la gad-gad dans le STN
|
Perfusion bilatérale de la dose élevée AAV-GAD
|
|
Comparateur factice: Chirurgie simulée
Les participants éligibles ont subi une procédure chirurgicale simulée
|
Infusion factice
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Incidence des événements indésirables liés au traitement
Délai: Base de base à la semaine 26
|
La principale mesure des résultats est la sécurité du traitement avec AAV-GAD, évaluée par l'absence d'événements indésirables émergents liés au traitement AMP.
|
Base de base à la semaine 26
|
|
Incidence des événements indésirables graves liés au traitement
Délai: Base de base à la semaine 26
|
La principale mesure des résultats est l'innocuité du traitement avec AAV-GAD, évaluée par l'absence d'événements indésirables graves liés au traitement émergent.
|
Base de base à la semaine 26
|
Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
L'effet de l'AAV-GAD sur le score de la partie 3 (fonction motrice) de l'échelle d'évaluation unifiée de la maladie de Parkinson (MDS-UPDRS) dans l'état « sans médicament »
Délai: Du départ à la semaine 26
|
changement moyen entre le départ et les semaines 12 et 26 pour les groupes AAV-GAD par rapport au groupe simulé dans le score MDS-UPDRS Partie 3 (examen moteur) à l'état "off".
|
Du départ à la semaine 26
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
5 octobre 2022
Achèvement primaire (Réel)
6 septembre 2024
Achèvement de l'étude (Réel)
6 septembre 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
12 octobre 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
28 octobre 2022
Première publication (Réel)
2 novembre 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
5 septembre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
2 septembre 2025
Dernière vérification
1 septembre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- MGT-GAD-025
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Oui
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .