Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een dubbelblinde studie om de veiligheid van glutaminezuurdecarboxylase-genoverdracht bij deelnemers aan de ziekte van Parkinson te evalueren

18 maart 2024 bijgewerkt door: MeiraGTx, LLC

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, schijngecontroleerde studie om de veiligheid en verdraagbaarheid van glutaminezuurdecarboxylase-genoverdracht naar de subthalamuskernen te evalueren bij deelnemers met de ziekte van Parkinson

Het doel van deze klinische proef is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van adeno-geassocieerd virus (AAV)-gemedieerde afgifte van glutaminezuurdecarboxylase (GAD)-genoverdracht in de subthalamische kernen (STN) van deelnemers met de ziekte van Parkinson.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De geplande duur van deelname aan het onderzoek voor elke deelnemer zal ongeveer 7 maanden zijn. Dit omvat een screeningsperiode van maximaal 40 dagen, randomisatie en chirurgie, en een follow-upperiode van 26 weken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

14

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06510
        • Yale University - Yale New Haven Hospital
    • Michigan
      • West Bloomfield, Michigan, Verenigde Staten, 48322
        • Henry Ford West Bloomfield Hospital
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Irving Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10021
        • Weill Cornell Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19107
        • Thomas Jefferson University
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Verenigde Staten, 26506
        • West Virginia University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

25 jaar tot 85 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Bevestigde ziekte van Parkinson
  • Reactiviteit op levodopa gedurende ten minste 12 maanden
  • UPDRS Part 3-score van ≥25 punten in de "uit"-status

Uitsluitingscriteria:

  • Voorgeschiedenis van hersenoperaties om de ziekte van Parkinson te behandelen
  • Elke voorgeschiedenis van hersenbeschadiging of infectie van het centrale zenuwstelsel
  • Atypische ziekte van Parkinson
  • Focale of gelateraliseerde neurologische gebreken
  • Bewijs van significante medische of psychiatrische stoornissen
  • Cognitieve stoornissen zoals gedefinieerd door Montreal Cognitive Assessment (MoCA) ≤20
  • Beck Depression Inventory-II-score van ≥ 20

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Sham-vergelijker: Sham-behandelingsgroep
In aanmerking komende deelnemers ondergaan een schijnoperatie
Procedure: Schijnoperatie
Schone infusie
Experimenteel: AAV-GAD dosis 1 behandelingsgroep
In aanmerking komende deelnemers zullen een bilaterale infusie van AAV-GAD dosis 1 in de STN ontvangen
Genetisch: AAV-GAD dosis 1
Bilaterale infusie van AAV-GAD dosis 1
Experimenteel: AAV-GAD dosis 2 behandelingsgroep
In aanmerking komende deelnemers zullen een bilaterale infusie van AAV-GAD dosis 2 in de STN ontvangen
Genetisch: AAV-GAD dosis 2
Bilaterale infusie van AAV-GAD dosis 2

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid en verdraagbaarheid van AAV-GAD afgeleverd aan de STN bij patiënten met de ziekte van Parkinson
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26
Aantal deelnemers met bijwerkingen en ernstige bijwerkingen
Basislijn tot week 26

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Het effect van AAV-GAD op de Unified Parkinson's Disease Study Rating Scale (MDS-UPDRS) Part 3 (motorische functie) score in de "off medicatie state"
Tijdsspanne: Basislijn tot week 26
gemiddelde verandering vanaf baseline tot week 12 en 26 voor de AAV-GAD-groepen vergeleken met de sham-groep in MDS-UPDRS Deel 3 (motorisch onderzoek) score in de "uit"-status.
Basislijn tot week 26

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

MeiraGTx, LLC

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 oktober 2022

Primaire voltooiing (Geschat)

1 augustus 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 oktober 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

28 oktober 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

2 november 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MGT-GAD-025

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ziekte van Parkinson

Klinische onderzoeken op Schijnoperatie

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Kenya

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren