PREDIGA 2: Španělská zkratka „Vzdělávací a diagnostický projekt pro Gauchera a ASMD“ (PREDIGA-2)
Studium splenomegalie a sledování splenektomovaných pacientů je jednou z příčin odesílání těchto pacientů na dětskou gastroenterologickou a onkohematologickou kliniku, internu a hematologii dospělých. Bylo popsáno, že 0,3 % hospitalizací je z tohoto důvodu.
Studium a léčba splenomegalie je dobře popsána u různých lékařských oborů, do kterých tito pacienti přicházejí. Po aplikaci různých algoritmů a různých studií, které jsou provedeny, se identifikuje tato splenomegalie jako jaterního, infekčního, zánětlivého, městnavého, hematologického původu a primárních příčin. Navzdory těmto studiím splenomegalie zůstává přibližně 10–15 % těchto pacientů stále nediagnostikováno.
Cílem této studie je zvýšit diagnostickou senzitivitu těchto neznámých splenomegalií nebo neznámých pacientů se splenomegalií, kteří zůstávají na konzultacích, za použití obvyklých diagnostických klinických postupů u neznámé splenomegalie a neznámých pacientů po splenektomii, kde výzkumníci zahrnují extrakci vzorku krve pro test suchou kapkou (DBS), kde se bude provádět stanovení enzymatické/genetické aktivity pro Gaucherovu chorobu (GD) a deficit kyselé sfingomyelinázy (ASMD), analýza LisoGl1 a LisoSM.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
Alicante
-
Alicante, Alicante, Španělsko
- Hospital General Universitario de Alicante
-
-
Almería
-
El Ejido, Almería, Španělsko
- Hospital de Poniente
-
-
Badajoz
-
Badajoz, Badajoz, Španělsko
- Hospital Universitario de Badajoz
-
-
Barcelona
-
Barcelona, Barcelona, Španělsko
- Hospital Vall d'hebrón
-
-
Huelva
-
Huelva, Huelva, Španělsko
- Hospital Universitario Juan Ramón Jiménez
-
-
La Coruña
-
A Coruña, La Coruña, Španělsko
- Complejo Hospitalario Universitario La Coruña - CHUAC
-
Santiago de Compostela, La Coruña, Španělsko
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago - CHUS
-
-
Lugo
-
Lugo, Lugo, Španělsko
- Hospital Universitario Lucus Augusti
-
-
Madrid
-
Madrid, Madrid, Španělsko
- Hospital Universitario La Princesa
-
-
Principality of Asturias
-
Gijón, Principality of Asturias, Španělsko
- Hospital Universitario de Cabueñes
-
Oviedo, Principality of Asturias, Španělsko
- Hospital Universitario Central de Asturias - HUCA
-
-
Salamanca
-
Salamanca, Salamanca, Španělsko
- CAU Salamanca
-
-
Tarragona
-
Tarragona, Tarragona, Španělsko
- Hospital Universitario Joan XXIII
-
-
Vizcaya
-
Galdakao, Vizcaya, Španělsko
- Hospital Universitario de Galdácano
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Dospělí pacienti obou pohlaví.
- Pacienti, kteří vykazují známky, hodnocené instrumentálně nebo laboratorními testy, neznámé splenomegalie, definované jako hmatná slezina ≥ 1 cm od žeberního okraje nebo diagnostikované ultrazvukem, magnetickou rezonancí (MRI) nebo počítačovou tomografií (CT) sleziny.
- Pacient po splenektomii bez diagnózy původu splenomegalie neznámého původu.
- Pacienti se splenomegalií nebo splenektomií bez diagnózy, ale s ITP (idiopatická trombocytopenická purpura)
- Pacient, který souhlasí s účastí ve studii.
Kritéria vyloučení:
- Splenomegalie v důsledku portální hypertenze (dokumentovaná ultrazvukem břicha nebo jiným instrumentálním testem) v důsledku onemocnění jater
- Hematologická malignita [doložená pozitivním fyzikálním vyšetřením + krevním nátěrem nebo aspirací tenkou jehlou (FNA) nebo biopsií kostní dřeně]
- Hemolytická anémie a/nebo talasémie
- Pacienti, kteří nemohou splnit požadavky protokolu kvůli mentálním a/nebo kognitivním změnám, nespolupracující pacienti, omezení ve vzdělání a porozumění psanému jazyku
- Odmítnutí pacienta zúčastnit se studie
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Jiný
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Prevalence Gaucherovy choroby (GD) a deficitu kyselé sfingomyelinázy (ASMD)
Časové okno: 36 měsíců
|
Určete prevalenci Gaucherovy choroby (GD) a deficitu kyselé sfingomyelinázy (ASMD)
|
36 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Aktuální)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Patologické stavy, anatomické
- Metabolismus, vrozené chyby
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Lymfatická onemocnění
- Poruchy metabolismu lipidů
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Nemoci mozku, Metabolické
- Metabolismus lipidů, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Histiocytóza, non-Langerhansovy buňky
- Histiocytóza
- Sfingolipidózy
- Lipidózy
- Hypertrofie
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Patologické stavy, příznaky a symptomy
- Nutriční a metabolické nemoci
- Hemická a lymfatická onemocnění
- Niemann-Pickovy choroby
- Gaucherova nemoc
- Splenomegalie
- Chirurgické postupy, operativní
- Splenektomie
Další identifikační čísla studie
- PREDIGA-2
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .