PREDIGA 2: espanjalainen lyhenne sanoista "Gaucherin ja ASMD:n koulutus- ja diagnostiikkaprojekti" (PREDIGA-2)
Splenomegalian tutkimus ja pernanpoistopotilaiden seuranta on yksi syy näiden potilaiden ohjaamiseen lasten gastroenterologian ja onkohematologian klinikalle sekä aikuisten sisätauti- ja hematologiaan. On kuvattu, että 0,3 % sairaalahoidoista johtuu tästä syystä.
Splenomegalian tutkimus ja hoito on kuvattu hyvin eri lääketieteen erikoisaloilla, joille nämä potilaat saapuvat. Eri algoritmien soveltamisen ja suoritettujen erilaisten tutkimusten jälkeen näiden splenomegalian todetaan olevan maksan aiheuttamia, tarttuvia, tulehduksellisia, kongestiivisia, hematologisia ja ensisijaisia syitä. Näistä splenomegaliatutkimuksista huolimatta noin 10–15 % näistä potilaista jää edelleen diagnosoimatta.
Tämän tutkimuksen tavoitteena on lisätä näiden tuntemattomien splenomegaliapotilaiden tai konsultaatioihin jäävien tuntemattomien splenomegaliapotilaiden diagnostista herkkyyttä käyttämällä tavanomaisia diagnostisia kliinisiä toimenpiteitä tuntemattomille splenomegalia- ja tuntemattomille splenectomiapotilaille, joissa tutkijoihin sisältyy verinäytteen otto. kuivapudotustestissä (DBS), jossa määritetään entsymaattinen/geneettinen aktiivisuus Gaucher'n taudin (GD) ja happaman sfingomyelinaasin puutteen (ASMD) varalta, LisoGl1- ja LisoSM-analyysi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Alicante
-
Alicante, Alicante, Espanja
- Hospital General Universitario de Alicante
-
-
Almería
-
El Ejido, Almería, Espanja
- Hospital de Poniente
-
-
Badajoz
-
Badajoz, Badajoz, Espanja
- Hospital Universitario de Badajoz
-
-
Barcelona
-
Barcelona, Barcelona, Espanja
- Hospital Vall d'hebrón
-
-
Huelva
-
Huelva, Huelva, Espanja
- Hospital Universitario Juan Ramón Jiménez
-
-
La Coruña
-
A Coruña, La Coruña, Espanja
- Complejo Hospitalario Universitario La Coruña - CHUAC
-
Santiago de Compostela, La Coruña, Espanja
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago - CHUS
-
-
Lugo
-
Lugo, Lugo, Espanja
- Hospital Universitario Lucus Augusti
-
-
Madrid
-
Madrid, Madrid, Espanja
- Hospital Universitario La Princesa
-
-
Principality of Asturias
-
Gijón, Principality of Asturias, Espanja
- Hospital Universitario de Cabueñes
-
Oviedo, Principality of Asturias, Espanja
- Hospital Universitario Central de Asturias - HUCA
-
-
Salamanca
-
Salamanca, Salamanca, Espanja
- CAU Salamanca
-
-
Tarragona
-
Tarragona, Tarragona, Espanja
- Hospital Universitario Joan XXIII
-
-
Vizcaya
-
Galdakao, Vizcaya, Espanja
- Hospital Universitario de Galdácano
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aikuiset potilaat molemmista sukupuolista.
- Potilaat, joilla on instrumentaalisesti tai laboratoriokokein arvioituja merkkejä tuntemattomasta splenomegaliasta, joka määritellään tunnustettavissa olevaksi pernaksi ≥ 1 cm:n etäisyydellä kylkirajasta tai jotka on diagnosoitu pernan ultraäänellä, magneettikuvauksella (MRI) tai tietokonetomografialla (CT).
- Pernan poistopotilas, jolla ei ole diagnoosia tuntemattoman alkuperän splenomegalian alkuperästä.
- Potilaat, joilla on splenomegalia tai pernan poisto ilman diagnoosia, mutta joilla on ITP (idiopaattinen trombosytopeeninen purppura)
- Potilas, joka antaa suostumuksensa osallistua tutkimukseen.
Poissulkemiskriteerit:
- Portaaliverenpaineesta johtuva splenomegalia (dokumentoitu vatsan ultraäänitutkimuksella tai muulla instrumentaalisella testillä) maksasairauden vuoksi
- Hematologinen pahanlaatuinen kasvain [dokumentoitu positiivisella fyysisellä kokeella + verikokeella tai hienon neulan aspiraatiolla (FNA) tai luuydinbiopsialla]
- Hemolyyttinen anemia ja/tai talassemia
- Potilaat, jotka eivät voi täyttää protokollan vaatimuksia henkisten ja/tai kognitiivisten muutosten, yhteistyökyvyttömien potilaiden, koulutusrajoitusten ja kirjoitetun kielen ymmärtämisen vuoksi
- Potilaan kieltäytyminen osallistumasta tutkimukseen
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Muut
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Gaucherin taudin (GD) ja happaman sfingomyelinaasin puutteen (ASMD) esiintyvyys
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Määritä Gaucherin taudin (GD) ja happaman sfingomyelinaasin puutteen (ASMD) esiintyvyys
|
36 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Aivojen sairaudet
- Keskushermoston sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Patologiset tilat, anatomiset
- Aineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Lymfaattiset sairaudet
- Lipidiaineenvaihduntahäiriöt
- Lysosomaaliset varastointitaudit
- Aivosairaudet, Metaboliset, Synnynnäiset
- Aivosairaudet, aineenvaihdunta
- Lipidiaineenvaihdunta, synnynnäiset virheet
- Lysosomaaliset varastoinnin sairaudet, hermosto
- Histiosytoosi, ei-Langerhansin solu
- Histiosytoosi
- Sfingolipidoosit
- Lipidoosit
- Hypertrofia
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Hemic- ja imusuutteet
- Niemann-Pickin sairaudet
- Gaucherin tauti
- Splenomegalia
- Kirurgiset toimenpiteet, operatiivinen
- Splenektomia
Muut tutkimustunnusnumerot
- PREDIGA-2
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .