PREDIGA 2: Sigla em espanhol de "Projeto Educacional e Diagnóstico para Gaucher e ASMD" (PREDIGA-2)
O estudo da esplenomegalia, e o seguimento dos doentes esplenectomizados, é uma das causas de encaminhamento destes doentes para as clínicas de gastroenterologia e oncohematologia pediátrica e clínica médica e hematologia de adultos. Foi descrito que 0,3% das internações hospitalares é por esse motivo.
O estudo e manejo da esplenomegalia é bem descrito entre as diversas especialidades médicas às quais esses pacientes chegam. Após a aplicação dos diferentes algoritmos e dos diferentes estudos realizados, essas esplenomegalias são identificadas como sendo de origem hepática, infecciosa, inflamatória, congestiva, hematológica e de causas primárias. Apesar desses estudos de esplenomegalia, aproximadamente 10-15% desses pacientes ainda permanecem sem diagnóstico.
O objetivo do presente estudo é aumentar a sensibilidade diagnóstica dessas esplenomegalias desconhecidas, ou pacientes com esplenomegalia desconhecida que permanecem em consultas, usando os procedimentos clínicos diagnósticos usuais de esplenomegalia desconhecida e esplenectomia desconhecida, onde os investigadores incluem a extração de uma amostra de sangue para teste da gota seca (DBS), onde será realizada a determinação da atividade enzimática/genética para doença de Gaucher (DG) e deficiência de esfingomielinase ácida (ASMD), análise de LisoGl1 e LisoSM.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Alicante
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Alicante, Alicante, Espanha
- Hospital General Universitario de Alicante
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Almería
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El Ejido, Almería, Espanha
- Hospital de Poniente
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Badajoz
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Badajoz, Badajoz, Espanha
- Hospital Universitario de Badajoz
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Barcelona
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Barcelona, Barcelona, Espanha
- Hospital Vall d'hebrón
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Huelva
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Huelva, Huelva, Espanha
- Hospital Universitario Juan Ramón Jiménez
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La Coruña
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A Coruña, La Coruña, Espanha
- Complejo Hospitalario Universitario La Coruña - CHUAC
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Santiago de Compostela, La Coruña, Espanha
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago - CHUS
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Lugo
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Lugo, Lugo, Espanha
- Hospital Universitario Lucus Augusti
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Madrid
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Madrid, Madrid, Espanha
- Hospital Universitario La Princesa
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Principality of Asturias
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Gijón, Principality of Asturias, Espanha
- Hospital Universitario de Cabueñes
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Oviedo, Principality of Asturias, Espanha
- Hospital Universitario Central de Asturias - HUCA
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Salamanca
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Salamanca, Salamanca, Espanha
- CAU Salamanca
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Tarragona
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Tarragona, Tarragona, Espanha
- Hospital Universitario Joan XXIII
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Vizcaya
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Galdakao, Vizcaya, Espanha
- Hospital Universitario de Galdácano
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes adultos de ambos os sexos.
- Pacientes que apresentam sinais, avaliados instrumentalmente ou com exames laboratoriais, de esplenomegalia desconhecida, definida como baço palpável ≥ 1cm do rebordo costal ou diagnosticada por ultrassonografia, ressonância magnética (RM) ou tomografia computadorizada (TC) do baço.
- Paciente esplenectomia sem diagnóstico da origem da esplenomegalia de origem desconhecida.
- Pacientes com esplenomegalia ou esplenectomia sem diagnóstico, mas identificados com PTI (Púrpura Trombocitopênica Idiopática)
- Paciente que dá seu consentimento para participar do estudo.
Critério de exclusão:
- Esplenomegalia decorrente de hipertensão portal (documentada por ultrassonografia abdominal ou outro exame instrumental) decorrente de doença hepática
- Malignidade hematológica [documentada por exame físico positivo + esfregaço de sangue ou punção aspirativa com agulha fina (PAAF) ou biópsia de medula óssea]
- Anemia hemolítica e/ou talassemia
- Pacientes que não conseguem cumprir os requisitos do protocolo devido a alterações mentais e/ou cognitivas, pacientes não cooperativos, limitações educacionais e de compreensão da linguagem escrita
- Recusa do paciente em participar do estudo
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Coorte
- Perspectivas de Tempo: Outro
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Prevalência de doença de Gaucher (DG) e deficiência de esfingomielinase ácida (ASMD)
Prazo: 36 meses
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Determinar a prevalência da doença de Gaucher (DG) e deficiência de esfingomielinase ácida (ASMD)
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36 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
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- Histiocitose
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- Doença de Gaucher
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- Procedimentos cirúrgicos, operatórios
- Esplenectomia
Outros números de identificação do estudo
- PREDIGA-2
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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