PREDIGA 2: Hiszpański akronim „Projekt edukacyjny i diagnostyczny dla Gauchera i ASMD” (PREDIGA-2)
Badanie splenomegalii i obserwacja pacjentów po splenektomii jest jedną z przyczyn kierowania tych pacjentów do poradni gastroenterologii i onkohematologii dziecięcej oraz poradni chorób wewnętrznych i hematologii dorosłych. Opisano, że z tego powodu przypada 0,3% przyjęć do szpitali.
Badanie i leczenie splenomegalii jest dobrze opisane wśród różnych specjalności medycznych, do których trafiają ci pacjenci. Po zastosowaniu różnych algorytmów i różnych przeprowadzonych badań te splenomegalię identyfikuje się jako pochodzenia wątrobowego, zakaźnego, zapalnego, zastoinowego, hematologicznego i przyczyn pierwotnych. Pomimo tych badań splenomegalii, około 10-15% tych pacjentów nadal pozostaje niezdiagnozowanych.
Celem niniejszego badania jest zwiększenie czułości diagnostycznej tych nieznanych splenomegalii lub pacjentów z nieznaną splenomegalią pozostających na konsultacjach, z wykorzystaniem zwykłych procedur diagnostycznych klinicznych pacjentów z nieznanym splenomegalią i nieznanym splenektomią, w których badacze uwzględniają pobranie próbki krwi do testu suchej kropli (DBS), gdzie zostanie przeprowadzone oznaczenie aktywności enzymatycznej/genetycznej w kierunku choroby Gauchera (GD) i niedoboru kwaśnej sfingomielinazy (ASMD), analiza LisoGl1 i LisoSM.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Alicante
-
Alicante, Alicante, Hiszpania
- Hospital General Universitario de Alicante
-
-
Almería
-
El Ejido, Almería, Hiszpania
- Hospital de Poniente
-
-
Badajoz
-
Badajoz, Badajoz, Hiszpania
- Hospital Universitario de Badajoz
-
-
Barcelona
-
Barcelona, Barcelona, Hiszpania
- Hospital Vall d'hebrón
-
-
Huelva
-
Huelva, Huelva, Hiszpania
- Hospital Universitario Juan Ramón Jiménez
-
-
La Coruña
-
A Coruña, La Coruña, Hiszpania
- Complejo Hospitalario Universitario La Coruña - CHUAC
-
Santiago de Compostela, La Coruña, Hiszpania
- Complejo Hospitalario Universitario de Santiago - CHUS
-
-
Lugo
-
Lugo, Lugo, Hiszpania
- Hospital Universitario Lucus Augusti
-
-
Madrid
-
Madrid, Madrid, Hiszpania
- Hospital Universitario La Princesa
-
-
Principality of Asturias
-
Gijón, Principality of Asturias, Hiszpania
- Hospital Universitario de Cabueñes
-
Oviedo, Principality of Asturias, Hiszpania
- Hospital Universitario Central de Asturias - HUCA
-
-
Salamanca
-
Salamanca, Salamanca, Hiszpania
- CAU Salamanca
-
-
Tarragona
-
Tarragona, Tarragona, Hiszpania
- Hospital Universitario Joan XXIII
-
-
Vizcaya
-
Galdakao, Vizcaya, Hiszpania
- Hospital Universitario de Galdácano
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Pacjenci dorośli obojga płci.
- Pacjenci z objawami, ocenianymi instrumentalnie lub badaniami laboratoryjnymi, nieznanej splenomegalii, definiowanej jako wyczuwalna palpacyjnie śledziona ≥ 1 cm od brzegu żebrowego lub diagnozowana za pomocą ultrasonografii, rezonansu magnetycznego (MRI) lub tomografii komputerowej (CT) śledziony.
- Pacjent po splenektomii bez rozpoznania pochodzenia splenomegalii nieznanego pochodzenia.
- Pacjenci ze splenomegalią lub splenektomią bez rozpoznania, ale zidentyfikowani jako ITP (idiopatyczna plamica małopłytkowa)
- Pacjent, który wyraża zgodę na udział w badaniu.
Kryteria wyłączenia:
- Splenomegalia z powodu nadciśnienia wrotnego (udokumentowanego za pomocą USG jamy brzusznej lub innego badania instrumentalnego) z powodu choroby wątroby
- Hematologiczny nowotwór złośliwy [udokumentowany dodatnim wynikiem badania fizykalnego + rozmazem krwi lub aspiracją cienkoigłową (BAC) lub biopsją szpiku kostnego]
- Niedokrwistość hemolityczna i/lub talasemia
- Pacjenci, którzy nie mogą spełnić wymagań protokołu z powodu zmian psychicznych i/lub poznawczych, pacjenci niechętni do współpracy, ograniczenia edukacyjne i rozumienie języka pisanego
- Odmowa udziału pacjenta w badaniu
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Inny
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania choroby Gauchera (GD) i niedoboru kwaśnej sfingomielinazy (ASMD)
Ramy czasowe: 36 miesięcy
|
Określenie częstości występowania choroby Gauchera (GD) i niedoboru kwaśnej sfingomielinazy (ASMD)
|
36 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby mózgu
- Choroby ośrodkowego układu nerwowego
- Choroby Układu Nerwowego
- Stany patologiczne, anatomiczne
- Metabolizm, Wrodzone Błędy
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- Choroby limfatyczne
- Zaburzenia metabolizmu lipidów
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe
- Choroby mózgu, metaboliczne, wrodzone
- Choroby mózgu, metaboliczne
- Metabolizm lipidów, błędy wrodzone
- Lizosomalne choroby spichrzeniowe, układ nerwowy
- Histiocytoza, komórki inne niż Langerhansa
- Histiocytoza
- Sfingolipidozy
- Lipidozy
- Hipertrofia
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Stany patologiczne, oznaki i objawy
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Choroby hemowe i limfatyczne
- Choroby Niemanna-Picka
- Choroba Gauchera
- Splenomegalia
- Procedury chirurgiczne, operacyjny
- Splenektomia
Inne numery identyfikacyjne badania
- PREDIGA-2
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .