Retrospektivní studie charakterizující účastníky s propionovou acidémií
3. února 2026 aktualizováno: ModernaTX, Inc.
Retrospektivní kohortová studie k charakterizaci pacientů s acidemií propionovou
Toto je neintervenční, globální, multicentrická, retrospektivní kohortová studie popisující charakteristiky účastníků, klinické výsledky a četnost příhod u účastníků s propionovou acidémií (PA).
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Detailní popis
Tato studie bude abstrahovat data účastníků z jejich lékařských záznamů přibližně z let 2015-2025.
Všechna data budou odebírána zpětně v 6měsíčních přírůstcích.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
60
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Moderna WeCare Team
- Telefonní číslo: +1-866-663-3762
- E-mail: WeCareClinicalTrials@modernatx.com
Studijní místa
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
- Staženo
- Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Marseille, Francie, 13386
- Nábor
- CHU de Marseille - Hôpital de la Timone
-
-
Haute-Garonne
-
Toulouse, Haute-Garonne, Francie, 31300
- Nábor
- CHU Toulouse
-
-
Meurthe-et-Moselle
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Meurthe-et-Moselle, Francie, 54511
- Staženo
- CHRU Nancy Hôpital des Enfants
-
-
Paris
-
Paris, Paris, Francie, 75743
- Nábor
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
-
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Holandsko, 3015 GD
- Zatím nenabíráme
- Erasmus MC
-
-
-
-
Campania
-
Napoli, Campania, Itálie, 80131
- Nábor
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
-
-
Monza A Brianza
-
Monza, Monza A Brianza, Itálie, 20900
- Aktivní, ne nábor
- ASST di Monza - Azienda Ospedaliera San Gerardo
-
-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, Itálie, 50139
- Nábor
- Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
-
-
-
-
Aichi-ken
-
Toyoake, Aichi-ken, Japonsko, 470-1192
- Zatím nenabíráme
- Fujita Health University Hospital
-
-
Tokyo
-
Minato, Tokyo, Japonsko, 105-8471
- Zatím nenabíráme
- The Jikei University School of Medicine
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- Staženo
- Stollery Children's Hospital University of Alberta
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království, B29 6JD
- Nábor
- University Hospital Birmingham
-
-
Fife
-
Kirkcaldy, Fife, Spojené království, KY2 5AH
- Staženo
- Victoria Hospital
-
-
Lancashire
-
Manchester, Lancashire, Spojené království
- Aktivní, ne nábor
- St Mary's Hospital - PPDS
-
-
London
-
City of London, London, Spojené království
- Aktivní, ne nábor
- Great Ormond Street Hospital
-
-
-
-
California
-
Stanford, California, Spojené státy, 94305-2200
- Zatím nenabíráme
- University of Stanford Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287-0010
- Nábor
- Johns Hopkins University
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109-5000
- Aktivní, ne nábor
- University of Michigan Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Nábor
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030-2614
- Ukončeno
- Texas Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98105-3901
- Nábor
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Barakaldo, Španělsko, 48903
- Nábor
- Hospital Universitario Cruces
-
Madrid, Španělsko, 28041
- Aktivní, ne nábor
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Španělsko, 28034
- Nábor
- Hospital Universitario Raymon y Cajal
-
Seville, Španělsko, 41013
- Nábor
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
-
Valencia, Španělsko, 46026
- Nábor
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Španělsko, 8950
- Nábor
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
Cantabria
-
Santander, Cantabria, Španělsko, 39008
- Nábor
- Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Ukázka pravděpodobnosti
Studijní populace
Jedinci jakéhokoli věku s potvrzenou diagnózou PA.
Popis
Abstrakce kritéria:
Zdravotní záznamy účastníků jsou způsobilé k odběru, pouze pokud platí všechna následující kritéria:
- Dostupnost důkazů podporujících účastníka, který obdržel diagnózu PA od lékaře.
- Účastník poskytl informovaný souhlas, případně souhlas.
- Účastník měl alespoň jeden MDE v po sobě jdoucím období 24 měsíců v celém časovém rámci odběru.
Kritéria cenzury:
Zdravotní záznamy účastníků splňující následující cenzurní kritérium nebudou odebrány:
- Účast na klinické studii mRNA-3927 nebo jiné zkoumané látky.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
PA účastníci
Účastníci s PA, kteří splňují všechna kritéria způsobilosti pro odběr lékařského záznamu.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet anualizovaných komisí pro klinické události (CEC)-Adjudiované metabolické dekompenzační události (MDES)
Časové okno: Až 10 let
|
Až 10 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Počet MDE s adjudikovanou CEC, jak je hodnoceno podle předem specifikovaného stupnice hodnocení závažnosti
Časové okno: Až 10 let
|
Až 10 let
|
|
Počet anualizovaných hospitalizací souvisejících s PA CEC
Časové okno: Až 10 let
|
Až 10 let
|
|
Počet anualizovaných hospitalizací souvisejících s MDE CEC
Časové okno: Až 10 let
|
Až 10 let
|
|
Počet anualizovaných cec-adjudikovaných naléhavých návštěv v oblasti zdravotní péče
Časové okno: Až 10 let
|
Až 10 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
16. června 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
30. září 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. září 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. března 2023
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
3. března 2023
První zveřejněno (Aktuální)
15. března 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
5. února 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
3. února 2026
Naposledy ověřeno
1. února 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- mRNA-3927-P002
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .