Un estudio retrospectivo para caracterizar a los participantes con acidemia propiónica
27 de febrero de 2024 actualizado por: ModernaTX, Inc.
Un estudio de cohorte retrospectivo para caracterizar a los pacientes con acidemia propiónica
Este es un estudio de cohorte retrospectivo, multicéntrico, global y no intervencionista que describe las características de los participantes, los resultados clínicos y las tasas de eventos en participantes con acidemia propiónica (AP).
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Descripción detallada
Este estudio extraerá los datos de los participantes de sus registros médicos de aproximadamente 2015-2025.
Todos los datos se extraerán retrospectivamente en incrementos de 6 meses.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
100
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Moderna Clinical Trials Support Center
- Número de teléfono: 1-877-777-7187
- Correo electrónico: clinicaltrials@modernatx.com
Ubicaciones de estudio
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australia, 3052
- Aún no reclutando
- Royal Children's Hospital Melbourne
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, AB T6G 2B7
- Aún no reclutando
- Stollery Children's Hospital University of Alberta
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Barakaldo, España
- Reclutamiento
- Hospital Universitario Cruces
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Barcelona, España, 8950
- Reclutamiento
- Hospital Sant Joan de Déu
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Madrid, España
- Reclutamiento
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Madrid, España, 28034
- Reclutamiento
- Hospital Universitario Raymon y Cajal
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Sevilla, España
- Reclutamiento
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
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Valencia, España, 46026
- Reclutamiento
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
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Cantabria
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Santander, Cantabria, España, 39008
- Aún no reclutando
- Hospital Universitario Marques de Valdecilla
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California
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Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Aún no reclutando
- University of Stanford Medical Center
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Maryland
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Lutherville, Maryland, Estados Unidos, 21218
- Reclutamiento
- Johns Hopkins University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Aún no reclutando
- Boston Children's Hospital
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Michigan
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Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Reclutamiento
- University of Michigan Hospital
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Reclutamiento
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Aún no reclutando
- Texas Children's Hospital
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84112
- Aún no reclutando
- University of Utah Health Care
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Reclutamiento
- Seattle Children's Hospital
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Marseille, Francia
- Reclutamiento
- CHU de Marseille - Hôpital de la Timone
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Toulouse, Francia, 31300
- Reclutamiento
- CHU Toulouse
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Meurthe-et-Moselle
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Vandœuvre-lès-Nancy, Meurthe-et-Moselle, Francia
- Reclutamiento
- CHRU Nancy Hôpital des Enfants
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Paris
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Paris Cedex 15, Paris, Francia
- Reclutamiento
- Hôpital Necker - Enfants Malades
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Lazio
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Roma, Lazio, Italia, 00165
- Aún no reclutando
- Azienda Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
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Monza A Brianza
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Monza, Monza A Brianza, Italia
- Reclutamiento
- ASST di Monza - Azienda Ospedaliera San Gerardo
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Toscana
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Firenze, Toscana, Italia, 50139
- Aún no reclutando
- Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
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Rotterdam, Países Bajos, 3015 GD
- Aún no reclutando
- Erasmus MC
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Birmingham, Reino Unido
- Aún no reclutando
- University Hospital Birmingham
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Fife
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Kirkcaldy, Fife, Reino Unido, KY2 5AH
- Reclutamiento
- Victoria Hospital
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Lancashire
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Manchester, Lancashire, Reino Unido
- Reclutamiento
- St Mary's Hospital - PPDS
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London
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City of London, London, Reino Unido
- Reclutamiento
- Great Ormond Street Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra de probabilidad
Población de estudio
Individuos de cualquier edad con diagnóstico confirmado de AP.
Descripción
Criterios de abstracción:
Los registros médicos de los participantes son elegibles para la extracción solo si se aplican todos los siguientes criterios:
- Disponibilidad de evidencia que respalde que el participante haya recibido un diagnóstico médico de AP.
- El participante proporcionó su consentimiento informado o asentimiento, según corresponda.
- El participante ha tenido al menos un MDE en un período de 24 meses consecutivos dentro de todo el período de extracción.
Criterios de censura:
Los registros médicos de los participantes que cumplan con el siguiente criterio de censura no serán extraídos:
- Participación en un estudio clínico de mRNA-3927 u otro agente en investigación.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Participantes PA
Participantes con PA que cumplan con todos los criterios de elegibilidad para la extracción de registros médicos.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número de eventos de descompensación metabólica (MDEs) anualizados
Periodo de tiempo: Hasta 10 años
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Hasta 10 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Duración MDE anualizada
Periodo de tiempo: Hasta 10 años
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Hasta 10 años
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Número de participantes con síntomas de MDE
Periodo de tiempo: Hasta 10 años
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Los síntomas de MDE pueden incluir vómitos persistentes, anorexia/falta de alimentación, letargo o aumento de la actividad convulsiva.
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Hasta 10 años
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Número de Hospitalizaciones Anualizadas Relacionadas con AP
Periodo de tiempo: Hasta 10 años
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Hasta 10 años
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Duración anualizada de hospitalizaciones relacionadas con PA
Periodo de tiempo: Hasta 10 años
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Hasta 10 años
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Número de visitas de atención médica aguda anualizadas relacionadas con PA
Periodo de tiempo: Hasta 10 años
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Hasta 10 años
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Número de participantes que recibieron medicamentos durante y dentro de ± 3 días de un MDE
Periodo de tiempo: Hasta 10 años
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Medicamentos para el manejo estándar a largo plazo y agudo de PA, que pueden incluir, entre otros, anestesia, antibióticos/antimicóticos, medicamentos anticoagulantes, antiepilépticos, suplementos de biotina, tratamiento de hidratación, tratamiento de PA, analgésicos y medicamentos relacionados con transfusiones.
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Hasta 10 años
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Número de participantes que requieren manejo dietético
Periodo de tiempo: Hasta 10 años
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El manejo dietético incluye lo siguiente:
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Hasta 10 años
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Cambio desde el inicio en biomarcadores
Periodo de tiempo: Hasta 10 años
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Hasta 10 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
16 de junio de 2023
Finalización primaria (Estimado)
24 de marzo de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
24 de marzo de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de marzo de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de marzo de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
15 de marzo de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
28 de febrero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de febrero de 2024
Última verificación
1 de febrero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- mRNA-3927-P002
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .