En retrospektiv undersøgelse for at karakterisere deltagere med propionsyreacidæmi
3. februar 2026 opdateret af: ModernaTX, Inc.
En retrospektiv kohorteundersøgelse til karakterisering af propionsyrepatienter
Dette er et ikke-interventionelt, globalt, multicenter, retrospektivt kohortestudie, der beskriver deltagerkarakteristika, kliniske resultater og hændelsesrater hos deltagere med propionsyredæmi (PA).
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Detaljeret beskrivelse
Denne undersøgelse vil abstrahere deltagerdata fra deres lægejournaler fra cirka 2015-2025.
Alle data vil blive abstraheret med tilbagevirkende kraft i intervaller på 6 måneder.
Undersøgelsestype
Observationel
Tilmelding (Anslået)
60
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Moderna WeCare Team
- Telefonnummer: +1-866-663-3762
- E-mail: WeCareClinicalTrials@modernatx.com
Studiesteder
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australien, 3052
- Trukket tilbage
- Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
- Trukket tilbage
- Stollery Children's Hospital University of Alberta
-
-
-
-
-
Birmingham, Det Forenede Kongerige, B29 6JD
- Rekruttering
- University Hospital Birmingham
-
-
Fife
-
Kirkcaldy, Fife, Det Forenede Kongerige, KY2 5AH
- Trukket tilbage
- Victoria Hospital
-
-
Lancashire
-
Manchester, Lancashire, Det Forenede Kongerige
- Aktiv, ikke rekrutterende
- St Mary's Hospital - PPDS
-
-
London
-
City of London, London, Det Forenede Kongerige
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Great Ormond Street Hospital
-
-
-
-
California
-
Stanford, California, Forenede Stater, 94305-2200
- Ikke rekrutterer endnu
- University of Stanford Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287-0010
- Rekruttering
- Johns Hopkins University
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109-5000
- Aktiv, ikke rekrutterende
- University of Michigan Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Rekruttering
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forenede Stater, 77030-2614
- Afsluttet
- Texas Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105-3901
- Rekruttering
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Marseille, Frankrig, 13386
- Rekruttering
- CHU de Marseille - Hôpital de la Timone
-
-
Haute-Garonne
-
Toulouse, Haute-Garonne, Frankrig, 31300
- Rekruttering
- CHU Toulouse
-
-
Meurthe-et-Moselle
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Meurthe-et-Moselle, Frankrig, 54511
- Trukket tilbage
- CHRU Nancy Hôpital des Enfants
-
-
Paris
-
Paris, Paris, Frankrig, 75743
- Rekruttering
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
-
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Holland, 3015 GD
- Ikke rekrutterer endnu
- Erasmus MC
-
-
-
-
Campania
-
Napoli, Campania, Italien, 80131
- Rekruttering
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
-
-
Monza A Brianza
-
Monza, Monza A Brianza, Italien, 20900
- Aktiv, ikke rekrutterende
- ASST di Monza - Azienda Ospedaliera San Gerardo
-
-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, Italien, 50139
- Rekruttering
- Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
-
-
-
-
Aichi-ken
-
Toyoake, Aichi-ken, Japan, 470-1192
- Ikke rekrutterer endnu
- Fujita Health University Hospital
-
-
Tokyo
-
Minato, Tokyo, Japan, 105-8471
- Ikke rekrutterer endnu
- The Jikei University School of Medicine
-
-
-
-
-
Barakaldo, Spanien, 48903
- Rekruttering
- Hospital Universitario Cruces
-
Madrid, Spanien, 28041
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Spanien, 28034
- Rekruttering
- Hospital Universitario Raymon y Cajal
-
Seville, Spanien, 41013
- Rekruttering
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
-
Valencia, Spanien, 46026
- Rekruttering
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanien, 8950
- Rekruttering
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
Cantabria
-
Santander, Cantabria, Spanien, 39008
- Rekruttering
- Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Prøveudtagningsmetode
Sandsynlighedsprøve
Studiebefolkning
Personer i alle aldre med bekræftet diagnose af PA.
Beskrivelse
Abstraktionskriterier:
Deltageres lægejournaler er kun berettiget til abstraktion, hvis alle følgende kriterier gælder:
- Tilgængelighed af beviser, der understøtter, at deltageren har modtaget en læges diagnose PA.
- Deltageren har givet informeret samtykke eller samtykke, alt efter hvad der er relevant.
- Deltageren har haft mindst én MDE i en sammenhængende 24-måneders periode inden for hele abstraktionstidsrammen.
Censurkriterier:
Deltageres lægejournaler, der opfylder følgende censurkriterium, vil ikke blive abstraheret:
- Deltagelse i en klinisk undersøgelse af mRNA-3927 eller et andet forsøgsmiddel.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
|---|
|
PA deltagere
Deltagere med PA, der opfylder alle berettigelseskriterier for journalabstraktion.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antal årlige Clinical Event Committee (CEC) -adjudikerede metaboliske dekompensationsbegivenheder (MDE'er)
Tidsramme: Op til 10 år
|
Op til 10 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Antal CEC-Adjudikerede MDE'er som vurderet ved en forud specificeret sværhedsgradskala
Tidsramme: Op til 10 år
|
Op til 10 år
|
|
Antal årlige CEC-Adjudikerede PA-relaterede indlæggelser
Tidsramme: Op til 10 år
|
Op til 10 år
|
|
Antal årlige CEC-Adjudikerede MDE-relaterede indlæggelser
Tidsramme: Op til 10 år
|
Op til 10 år
|
|
Antal årlige CEC-Adjudikerede PA-relaterede presserende sundhedsbesøg
Tidsramme: Op til 10 år
|
Op til 10 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
16. juni 2023
Primær færdiggørelse (Anslået)
30. september 2026
Studieafslutning (Anslået)
30. september 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
3. marts 2023
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
3. marts 2023
Først opslået (Faktiske)
15. marts 2023
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
5. februar 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
3. februar 2026
Sidst verificeret
1. februar 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- mRNA-3927-P002
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .