Een retrospectieve studie om deelnemers met propionzuuracidemie te karakteriseren
27 februari 2024 bijgewerkt door: ModernaTX, Inc.
Een retrospectieve cohortstudie om patiënten met propionzuuracidemie te karakteriseren
Dit is een niet-interventionele, wereldwijde, multicenter, retrospectieve cohortstudie die de kenmerken van de deelnemers, de klinische resultaten en het aantal voorvallen beschrijft bij deelnemers met propionzuuracidemie (PA).
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Deze studie abstraheert deelnemersgegevens uit hun medische dossiers van ongeveer 2015-2025.
Alle gegevens worden met terugwerkende kracht geabstraheerd in stappen van 6 maanden.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
100
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Moderna Clinical Trials Support Center
- Telefoonnummer: 1-877-777-7187
- E-mail: clinicaltrials@modernatx.com
Studie Locaties
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australië, 3052
- Nog niet aan het werven
- Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Canada, AB T6G 2B7
- Nog niet aan het werven
- Stollery Children's Hospital University of Alberta
-
-
-
-
-
Marseille, Frankrijk
- Werving
- CHU de Marseille - Hôpital de la Timone
-
Toulouse, Frankrijk, 31300
- Werving
- CHU Toulouse
-
-
Meurthe-et-Moselle
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Meurthe-et-Moselle, Frankrijk
- Werving
- CHRU Nancy Hôpital des Enfants
-
-
Paris
-
Paris Cedex 15, Paris, Frankrijk
- Werving
- Hôpital Necker - Enfants Malades
-
-
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Italië, 00165
- Nog niet aan het werven
- Azienda Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
-
-
Monza A Brianza
-
Monza, Monza A Brianza, Italië
- Werving
- ASST di Monza - Azienda Ospedaliera San Gerardo
-
-
Toscana
-
Firenze, Toscana, Italië, 50139
- Nog niet aan het werven
- Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederland, 3015 GD
- Nog niet aan het werven
- Erasmus MC
-
-
-
-
-
Barakaldo, Spanje
- Werving
- Hospital Universitario Cruces
-
Barcelona, Spanje, 8950
- Werving
- Hospital Sant Joan De Deu
-
Madrid, Spanje
- Werving
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Spanje, 28034
- Werving
- Hospital Universitario Raymon y Cajal
-
Sevilla, Spanje
- Werving
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
-
Valencia, Spanje, 46026
- Werving
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
Cantabria
-
Santander, Cantabria, Spanje, 39008
- Nog niet aan het werven
- Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
-
-
-
-
-
Birmingham, Verenigd Koninkrijk
- Nog niet aan het werven
- University Hospital Birmingham
-
-
Fife
-
Kirkcaldy, Fife, Verenigd Koninkrijk, KY2 5AH
- Werving
- Victoria Hospital
-
-
Lancashire
-
Manchester, Lancashire, Verenigd Koninkrijk
- Werving
- St Mary's Hospital - PPDS
-
-
London
-
City of London, London, Verenigd Koninkrijk
- Werving
- Great Ormond Street Hospital
-
-
-
-
California
-
Stanford, California, Verenigde Staten, 94305
- Nog niet aan het werven
- University of Stanford Medical Center
-
-
Maryland
-
Lutherville, Maryland, Verenigde Staten, 21218
- Werving
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
- Nog niet aan het werven
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109
- Werving
- University of Michigan Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- Werving
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Nog niet aan het werven
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84112
- Nog niet aan het werven
- University of Utah Health Care
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
- Werving
- Seattle Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Kanssteekproef
Studie Bevolking
Personen van elke leeftijd met een bevestigde diagnose van PA.
Beschrijving
Abstractiecriteria:
De medische dossiers van deelnemers komen alleen in aanmerking voor abstractie als alle volgende criteria van toepassing zijn:
- Beschikbaarheid van bewijsmateriaal dat ondersteunt dat de deelnemer de diagnose PA van een arts heeft gekregen.
- Deelnemer verstrekte geïnformeerde toestemming of toestemming, indien van toepassing.
- Deelnemer heeft ten minste één MDE gehad in een aaneengesloten periode van 24 maanden binnen de gehele abstractieperiode.
Censurerende criteria:
Medische dossiers van deelnemers die aan het volgende censureringscriterium voldoen, worden niet geabstraheerd:
- Deelname aan een klinische studie van mRNA-3927 of een ander onderzoeksmiddel.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
PA-deelnemers
Deelnemers met PA die voldoen aan alle geschiktheidscriteria voor abstractie van medische dossiers.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Aantal geannualiseerde metabole decompensatiegebeurtenissen (MDE's)
Tijdsspanne: Tot 10 jaar
|
Tot 10 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Geannualiseerde MDE-duur
Tijdsspanne: Tot 10 jaar
|
Tot 10 jaar
|
|
|
Aantal deelnemers met MDE-symptomen
Tijdsspanne: Tot 10 jaar
|
Symptomen van MDE kunnen zijn: aanhoudend braken, anorexia/niet kunnen eten, lethargie of verhoogde toevallen.
|
Tot 10 jaar
|
|
Aantal geannualiseerde ziekenhuisopnames gerelateerd aan PA
Tijdsspanne: Tot 10 jaar
|
Tot 10 jaar
|
|
|
Geannualiseerde duur van ziekenhuisopnames gerelateerd aan PA
Tijdsspanne: Tot 10 jaar
|
Tot 10 jaar
|
|
|
Aantal geannualiseerde bezoeken aan acute gezondheidszorg met betrekking tot PA
Tijdsspanne: Tot 10 jaar
|
Tot 10 jaar
|
|
|
Aantal deelnemers dat medicatie kreeg tijdens en binnen ± 3 dagen na een MDE
Tijdsspanne: Tot 10 jaar
|
Medicijnen voor standaard langdurig en acuut beheer van PA, waaronder mogelijk, maar niet beperkt tot, anesthesie, antibiotica/antischimmelmiddelen, antistollingsmedicatie, anti-epileptica, biotine-suppletie, hydratatiebehandeling, PA-behandeling, pijnmedicatie en aan transfusie gerelateerde medicatie.
|
Tot 10 jaar
|
|
Aantal deelnemers dat dieetmanagement nodig heeft
Tijdsspanne: Tot 10 jaar
|
Dieetmanagement omvat het volgende:
|
Tot 10 jaar
|
|
Verandering van baseline in biomarkers
Tijdsspanne: Tot 10 jaar
|
Tot 10 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
16 juni 2023
Primaire voltooiing (Geschat)
24 maart 2026
Studie voltooiing (Geschat)
24 maart 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
3 maart 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
3 maart 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
15 maart 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
28 februari 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
27 februari 2024
Laatst geverifieerd
1 februari 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- mRNA-3927-P002
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .