Eine retrospektive Studie zur Charakterisierung von Teilnehmern mit Propionazidämie
3. Februar 2026 aktualisiert von: ModernaTX, Inc.
Eine retrospektive Kohortenstudie zur Charakterisierung von Patienten mit Propionazidämie
Dies ist eine nicht-interventionelle, globale, multizentrische, retrospektive Kohortenstudie, die Teilnehmermerkmale, klinische Ergebnisse und Ereignisraten bei Teilnehmern mit Propionazidämie (PA) beschreibt.
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Detaillierte Beschreibung
Diese Studie wird die Daten der Teilnehmer aus ihren Krankenakten von ungefähr 2015-2025 ableiten.
Alle Daten werden rückwirkend in 6-Monats-Schritten abstrahiert.
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Geschätzt)
60
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Moderna WeCare Team
- Telefonnummer: +1-866-663-3762
- E-Mail: WeCareClinicalTrials@modernatx.com
Studienorte
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australien, 3052
- Zurückgezogen
- Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
-
-
-
Marseille, Frankreich, 13386
- Rekrutierung
- CHU de Marseille - Hôpital de la Timone
-
-
Haute-Garonne
-
Toulouse, Haute-Garonne, Frankreich, 31300
- Rekrutierung
- CHU Toulouse
-
-
Meurthe-et-Moselle
-
Vandœuvre-lès-Nancy, Meurthe-et-Moselle, Frankreich, 54511
- Zurückgezogen
- CHRU Nancy Hôpital des Enfants
-
-
Paris
-
Paris, Paris, Frankreich, 75743
- Rekrutierung
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
-
-
-
Campania
-
Napoli, Campania, Italien, 80131
- Rekrutierung
- Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
-
-
Monza A Brianza
-
Monza, Monza A Brianza, Italien, 20900
- Aktiv, nicht rekrutierend
- ASST di Monza - Azienda Ospedaliera San Gerardo
-
-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, Italien, 50139
- Rekrutierung
- Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
-
-
-
-
Aichi-ken
-
Toyoake, Aichi-ken, Japan, 470-1192
- Noch keine Rekrutierung
- Fujita Health University Hospital
-
-
Tokyo
-
Minato, Tokyo, Japan, 105-8471
- Noch keine Rekrutierung
- The Jikei University School of Medicine
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
- Zurückgezogen
- Stollery Children's Hospital University of Alberta
-
-
-
-
South Holland
-
Rotterdam, South Holland, Niederlande, 3015 GD
- Noch keine Rekrutierung
- Erasmus MC
-
-
-
-
-
Barakaldo, Spanien, 48903
- Rekrutierung
- Hospital Universitario Cruces
-
Madrid, Spanien, 28041
- Aktiv, nicht rekrutierend
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid, Spanien, 28034
- Rekrutierung
- Hospital Universitario Raymon y Cajal
-
Seville, Spanien, 41013
- Rekrutierung
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
-
Valencia, Spanien, 46026
- Rekrutierung
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spanien, 8950
- Rekrutierung
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
Cantabria
-
Santander, Cantabria, Spanien, 39008
- Rekrutierung
- Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
-
-
-
-
California
-
Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305-2200
- Noch keine Rekrutierung
- University of Stanford Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287-0010
- Rekrutierung
- Johns Hopkins University
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109-5000
- Aktiv, nicht rekrutierend
- University of Michigan Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
- Rekrutierung
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030-2614
- Beendet
- Texas Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98105-3901
- Rekrutierung
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham, Vereinigtes Königreich, B29 6JD
- Rekrutierung
- University Hospital Birmingham
-
-
Fife
-
Kirkcaldy, Fife, Vereinigtes Königreich, KY2 5AH
- Zurückgezogen
- Victoria Hospital
-
-
Lancashire
-
Manchester, Lancashire, Vereinigtes Königreich
- Aktiv, nicht rekrutierend
- St Mary's Hospital - PPDS
-
-
London
-
City of London, London, Vereinigtes Königreich
- Aktiv, nicht rekrutierend
- Great Ormond Street Hospital
-
-
Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Wahrscheinlichkeitsstichprobe
Studienpopulation
Personen jeden Alters mit bestätigter PA-Diagnose.
Beschreibung
Abstraktionskriterien:
Die Krankenakten der Teilnehmer sind nur dann zur Entnahme berechtigt, wenn alle folgenden Kriterien zutreffen:
- Verfügbarkeit von Nachweisen, die belegen, dass der Teilnehmer eine ärztliche PA-Diagnose erhalten hat.
- Der Teilnehmer hat gegebenenfalls seine Einverständniserklärung oder Zustimmung erteilt.
- Der Teilnehmer hatte innerhalb des gesamten Abstraktionszeitraums mindestens eine MDE in einem aufeinanderfolgenden 24-Monats-Zeitraum.
Zensurkriterien:
Krankenakten der Teilnehmer, die das folgende Zensurkriterium erfüllen, werden nicht entnommen:
- Teilnahme an einer klinischen Studie mit mRNA-3927 oder einem anderen Prüfpräparat.
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
|---|
|
PA-Teilnehmer
Teilnehmer mit PA, die alle Eignungskriterien für die Abstraktion von Krankenakten erfüllen.
|
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
|
Anzahl der annualisierten klinischen Event-Komitee (CEC)-Adjudicated Metabolic Decompensation Events (MDEs)
Zeitfenster: Bis zu 10 Jahre
|
Bis zu 10 Jahre
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Zeitfenster |
|---|---|
|
Anzahl der CEC-adjudizierten MDEs, wie durch eine vorgegebene Schweregrad-Bewertungsskala bewertet
Zeitfenster: Bis zu 10 Jahre
|
Bis zu 10 Jahre
|
|
Anzahl der annualisierten CEC-Adjudicated PA-bezogenen Krankenhausaufenthalte
Zeitfenster: Bis zu 10 Jahre
|
Bis zu 10 Jahre
|
|
Anzahl der annualisierten CEC-adjudizierten MDE-bezogenen Krankenhausaufenthalte
Zeitfenster: Bis zu 10 Jahre
|
Bis zu 10 Jahre
|
|
Anzahl der annualisierten CEC-adjudizierten PA-bezogenen dringenden Gesundheitsbesuche
Zeitfenster: Bis zu 10 Jahre
|
Bis zu 10 Jahre
|
Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
16. Juni 2023
Primärer Abschluss (Geschätzt)
30. September 2026
Studienabschluss (Geschätzt)
30. September 2026
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
3. März 2023
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
3. März 2023
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
15. März 2023
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
5. Februar 2026
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
3. Februar 2026
Zuletzt verifiziert
1. Februar 2026
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- mRNA-3927-P002
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .