一项描述丙酸血症参与者特征的回顾性研究
2024年2月27日 更新者：ModernaTX, Inc.
一项描述丙酸血症患者特征的回顾性队列研究
这是一项非干预性、全球性、多中心、回顾性队列研究，描述了丙酸血症 (PA) 参与者的参与者特征、临床结果和事件发生率。
研究概览
地位
招聘中
条件
详细说明
这项研究将从大约 2015-2025 年的医疗记录中提取参与者数据。
所有数据将以 6 个月的增量进行回顾性提取。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
100
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Moderna Clinical Trials Support Center
- 电话号码：1-877-777-7187
- 邮箱：clinicaltrials@modernatx.com
学习地点
-
-
Alberta
-
Edmonton、Alberta、加拿大、AB T6G 2B7
- 尚未招聘
- Stollery Children's Hospital University of Alberta
-
-
-
-
Lazio
-
Roma、Lazio、意大利、00165
- 尚未招聘
- Azienda Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
-
-
Monza A Brianza
-
Monza、Monza A Brianza、意大利
- 招聘中
- ASST di Monza - Azienda Ospedaliera San Gerardo
-
-
Toscana
-
Firenze、Toscana、意大利、50139
- 尚未招聘
- Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
-
-
-
-
-
Marseille、法国
- 招聘中
- CHU de Marseille - Hôpital de la Timone
-
Toulouse、法国、31300
- 招聘中
- CHU Toulouse
-
-
Meurthe-et-Moselle
-
Vandœuvre-lès-Nancy、Meurthe-et-Moselle、法国
- 招聘中
- CHRU Nancy Hôpital des Enfants
-
-
Paris
-
Paris Cedex 15、Paris、法国
- 招聘中
- Hôpital Necker - Enfants malades
-
-
-
-
Victoria
-
Melbourne、Victoria、澳大利亚、3052
- 尚未招聘
- Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
-
-
California
-
Stanford、California、美国、94305
- 尚未招聘
- University of Stanford Medical Center
-
-
Maryland
-
Lutherville、Maryland、美国、21218
- 招聘中
- Johns Hopkins University
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- 尚未招聘
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Ann Arbor、Michigan、美国、48109
- 招聘中
- University of Michigan Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
- 招聘中
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston、Texas、美国、77030
- 尚未招聘
- Texas Children's Hospital
-
-
Utah
-
Salt Lake City、Utah、美国、84112
- 尚未招聘
- University of Utah Health Care
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、美国、98105
- 招聘中
- Seattle Children's Hospital
-
-
-
-
-
Birmingham、英国
- 尚未招聘
- University Hospital Birmingham
-
-
Fife
-
Kirkcaldy、Fife、英国、KY2 5AH
- 招聘中
- Victoria Hospital
-
-
Lancashire
-
Manchester、Lancashire、英国
- 招聘中
- St Mary's Hospital - PPDS
-
-
London
-
City of London、London、英国
- 招聘中
- Great Ormond Street Hospital
-
-
-
-
-
Rotterdam、荷兰、3015 GD
- 尚未招聘
- Erasmus MC
-
-
-
-
-
Barakaldo、西班牙
- 招聘中
- Hospital Universitario Cruces
-
Barcelona、西班牙、8950
- 招聘中
- Hospital Sant Joan de Deu
-
Madrid、西班牙
- 招聘中
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
Madrid、西班牙、28034
- 招聘中
- Hospital Universitario Raymon y Cajal
-
Sevilla、西班牙
- 招聘中
- Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
-
Valencia、西班牙、46026
- 招聘中
- Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
-
-
Cantabria
-
Santander、Cantabria、西班牙、39008
- 尚未招聘
- Hospital Universitario Marques de Valdecilla
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
概率样本
研究人群
确诊为 PA 的任何年龄的个体。
描述
抽象标准：
只有满足以下所有条件，参与者的医疗记录才有资格提取：
- 支持参与者接受医生诊断为 PA 的证据的可用性。
- 参与者提供了知情同意或同意（如适用）。
- 在整个抽象时间范围内，参与者在连续 24 个月内至少有一次 MDE。
审查标准：
满足以下审查标准的参与者病历将不会被提取：
-参与 mRNA-3927 或其他研究药物的临床研究。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
|---|
|
公共事务参与者
符合病历提取所有资格标准的 PA 参与者。
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
|
年化代谢失代偿事件 (MDE) 的数量
大体时间：长达 10 年
|
长达 10 年
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
年化 MDE 持续时间
大体时间：长达 10 年
|
长达 10 年
|
|
|
有 MDE 症状的参与者人数
大体时间：长达 10 年
|
MDE 症状可能包括持续呕吐、厌食/进食失败、嗜睡或癫痫发作增加。
|
长达 10 年
|
|
与 PA 相关的年度住院人数
大体时间：长达 10 年
|
长达 10 年
|
|
|
与 PA 相关的年化住院时间
大体时间：长达 10 年
|
长达 10 年
|
|
|
与 PA 相关的年度急性医疗就诊次数
大体时间：长达 10 年
|
长达 10 年
|
|
|
在 MDE 期间和 ± 3 天内接受药物治疗的参与者人数
大体时间：长达 10 年
|
用于 PA 的标准长期和急性管理的药物，可能包括但不限于麻醉、抗生素/抗真菌药、抗凝药物、抗癫痫药、生物素补充剂、水化治疗、PA 治疗、止痛药和输血相关药物。
|
长达 10 年
|
|
需要饮食管理的参与者人数
大体时间：长达 10 年
|
饮食管理包括以下内容：
|
长达 10 年
|
|
生物标志物基线的变化
大体时间：长达 10 年
|
长达 10 年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2023年6月16日
初级完成 (估计的)
2026年3月24日
研究完成 (估计的)
2026年3月24日
研究注册日期
首次提交
2023年3月3日
首先提交符合 QC 标准的
2023年3月3日
首次发布 (实际的)
2023年3月15日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2024年2月28日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年2月27日
最后验证
2024年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- mRNA-3927-P002
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.