Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En retrospektiv studie för att karakterisera deltagare med propionsyra

27 februari 2024 uppdaterad av: ModernaTX, Inc.

En retrospektiv kohortstudie för att karakterisera patienter med propionsyra

Detta är en icke-interventionell, global, multicenter, retrospektiv kohortstudie som beskriver deltagarnas egenskaper, kliniska resultat och händelsefrekvenser hos deltagare med propionsyraemi (PA).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Detaljerad beskrivning

Denna studie kommer att abstrahera deltagarnas data från deras journaler från cirka 2015-2025. All data kommer att abstraheras retrospektivt i 6-månaderssteg.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

100

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Australien
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3052
        • Har inte rekryterat ännu
        • Royal Children's Hospital Melbourne
  • Frankrike
      • Marseille, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHU de Marseille - Hôpital de la Timone
      • Toulouse, Frankrike, 31300
        • Rekrytering
        • CHU Toulouse
    • Meurthe-et-Moselle
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Meurthe-et-Moselle, Frankrike
        • Rekrytering
        • CHRU Nancy Hôpital des Enfants
    • Paris
      • Paris Cedex 15, Paris, Frankrike
        • Rekrytering
        • Hopital Necker - Enfants malades
  • Förenta staterna
    • California
      • Stanford, California, Förenta staterna, 94305
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of Stanford Medical Center
    • Maryland
      • Lutherville, Maryland, Förenta staterna, 21218
        • Rekrytering
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Har inte rekryterat ännu
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Rekrytering
        • University of Michigan Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Rekrytering
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Har inte rekryterat ännu
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84112
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of Utah Health Care
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Rekrytering
        • Seattle Children's Hospital
  • Italien
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00165
        • Har inte rekryterat ännu
        • Azienda Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
    • Monza A Brianza
      • Monza, Monza A Brianza, Italien
        • Rekrytering
        • ASST di Monza - Azienda Ospedaliera San Gerardo
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Italien, 50139
        • Har inte rekryterat ännu
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, AB T6G 2B7
        • Har inte rekryterat ännu
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
  • Nederländerna
      • Rotterdam, Nederländerna, 3015 GD
        • Har inte rekryterat ännu
        • Erasmus MC
  • Spanien
      • Barakaldo, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Cruces
      • Barcelona, Spanien, 8950
        • Rekrytering
        • Hospital Sant Joan de Deu
      • Madrid, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
      • Madrid, Spanien, 28034
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Raymon y Cajal
      • Sevilla, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Rekrytering
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Spanien, 39008
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
  • Storbritannien
      • Birmingham, Storbritannien
        • Har inte rekryterat ännu
        • University Hospital Birmingham
    • Fife
      • Kirkcaldy, Fife, Storbritannien, KY2 5AH
        • Rekrytering
        • Victoria Hospital
    • Lancashire
      • Manchester, Lancashire, Storbritannien
        • Rekrytering
        • St Mary's Hospital - PPDS
    • London
      • City of London, London, Storbritannien
        • Rekrytering
        • Great Ormond Street Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

Individer i alla åldrar med bekräftad diagnos av PA.

Beskrivning

Abstraktionskriterier:

Deltagarnas journaler är endast berättigade för abstraktion om alla följande kriterier gäller:

  • Tillgänglighet av bevis som stöder att deltagaren har fått en läkares diagnos av PA.
  • Deltagare lämnade informerat samtycke eller samtycke, beroende på vad som är tillämpligt.
  • Deltagaren har haft minst en MDE under en på varandra följande 24-månadersperiod inom hela abstraktionsperioden.

Censurkriterier:

Deltagares journaler som uppfyller följande censurkriterium kommer inte att abstraheras:

- Deltagande i en klinisk studie av mRNA-3927 eller annat prövningsmedel.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
PA-deltagare
Deltagare med PA som uppfyller alla behörighetskriterier för journalabstraktion.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal Annualized Metabolic Decompensation Events (MDE)
Tidsram: Upp till 10 år
Upp till 10 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Annualiserad MDE Duration
Tidsram: Upp till 10 år
Upp till 10 år
Antal deltagare med MDE-symtom
Tidsram: Upp till 10 år
MDE-symtom kan inkludera ihållande kräkningar, anorexi/misslyckande att äta, letargi eller ökad anfallsaktivitet.
Upp till 10 år
Antal årliga sjukhusvistelser relaterade till PA
Tidsram: Upp till 10 år
Upp till 10 år
Annualiserad varaktighet för sjukhusvistelser relaterade till PA
Tidsram: Upp till 10 år
Upp till 10 år
Antal årliga akuta vårdbesök relaterade till PA
Tidsram: Upp till 10 år
Upp till 10 år
Antal deltagare som fick medicin under och inom ± 3 dagar efter en MDE
Tidsram: Upp till 10 år
Läkemedel för långvarig och akut standardbehandling av PA, som kan inkludera, men inte begränsas till, anestesi, antibiotika/svampmedel, antikoagulantia, antiepileptika, biotintillskott, hydreringsbehandling, PA-behandling, smärtstillande mediciner och transfusionsrelaterade mediciner.
Upp till 10 år
Antal deltagare som kräver kosthantering
Tidsram: Upp till 10 år

Kosthantering inkluderar följande:

  • Föreskrivet proteinintag under metabolisk stabilitet och under MDE
  • Vanlig kosthantering och sjukdagsdiet
Upp till 10 år
Ändra från Baseline i Biomarkers
Tidsram: Upp till 10 år
Upp till 10 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

ModernaTX, Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

16 juni 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

24 mars 2026

Avslutad studie (Beräknad)

24 mars 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 mars 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 mars 2023

Första postat (Faktisk)

15 mars 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

28 februari 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

27 februari 2024

Senast verifierad

1 februari 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • mRNA-3927-P002

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Propionsyra

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Qatar

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera