Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Retrospektiivinen tutkimus propionihapposidemiaa sairastavien osallistujien luonnehtimiseksi

tiistai 3. helmikuuta 2026 päivittänyt: ModernaTX, Inc.

Retrospektiivinen kohorttitutkimus propionihapposidemiapotilaiden luonnehtimiseksi

Tämä on ei-interventio, globaali, monikeskus, retrospektiivinen kohorttitutkimus, jossa kuvataan osallistujien ominaisuuksia, kliinisiä tuloksia ja tapahtumien määrää potilailla, joilla on propionihappohappopitoisuus (PA).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Propionihapposidemia

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus abstrakti osallistujien tiedot heidän potilastietojaan noin vuosilta 2015-2025. Kaikki tiedot kerätään takautuvasti 6 kuukauden välein.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Nimi: Moderna WeCare Team
Puhelinnumero: +1-866-663-3762
Sähköposti: WeCareClinicalTrials@modernatx.com

Opiskelupaikat

Alankomaat
- South Holland
  - Rotterdam, South Holland, Alankomaat, 3015 GD
    - Ei vielä rekrytointia
    - Erasmus MC
Australia
- Victoria
  - Parkville, Victoria, Australia, 3052
    - Peruutettu
    - Royal Children's Hospital Melbourne
Espanja
- - Barakaldo, Espanja, 48903
    - Rekrytointi
    - Hospital Universitario Cruces
  - Madrid, Espanja, 28041
    - Aktiivinen, ei rekrytointi
    - Hospital Universitario 12 de Octubre
  - Madrid, Espanja, 28034
    - Rekrytointi
    - Hospital Universitario Raymon y Cajal
  - Seville, Espanja, 41013
    - Rekrytointi
    - Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
  - Valencia, Espanja, 46026
    - Rekrytointi
    - Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
- Barcelona
  - Esplugues de Llobregat, Barcelona, Espanja, 8950
    - Rekrytointi
    - Hospital Sant Joan de Déu
- Cantabria
  - Santander, Cantabria, Espanja, 39008
    - Rekrytointi
    - Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
Italia
- Campania
  - Napoli, Campania, Italia, 80131
    - Rekrytointi
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
- Monza A Brianza
  - Monza, Monza A Brianza, Italia, 20900
    - Aktiivinen, ei rekrytointi
    - ASST di Monza - Azienda Ospedaliera San Gerardo
- Tuscany
  - Florence, Tuscany, Italia, 50139
    - Rekrytointi
    - Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
Japani
- Aichi-ken
  - Toyoake, Aichi-ken, Japani, 470-1192
    - Ei vielä rekrytointia
    - Fujita Health University Hospital
- Tokyo
  - Minato, Tokyo, Japani, 105-8471
    - Ei vielä rekrytointia
    - The Jikei University School of Medicine
Kanada
- Alberta
  - Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
    - Peruutettu
    - Stollery Children's Hospital University of Alberta
Ranska
- - Marseille, Ranska, 13386
    - Rekrytointi
    - CHU de Marseille - Hôpital de la Timone
- Haute-Garonne
  - Toulouse, Haute-Garonne, Ranska, 31300
    - Rekrytointi
    - CHU Toulouse
- Meurthe-et-Moselle
  - Vandœuvre-lès-Nancy, Meurthe-et-Moselle, Ranska, 54511
    - Peruutettu
    - CHRU Nancy Hôpital des Enfants
- Paris
  - Paris, Paris, Ranska, 75743
    - Rekrytointi
    - Hopital Necker - Enfants Malades
Yhdistynyt kuningaskunta
- - Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta, B29 6JD
    - Rekrytointi
    - University Hospital Birmingham
- Fife
  - Kirkcaldy, Fife, Yhdistynyt kuningaskunta, KY2 5AH
    - Peruutettu
    - Victoria Hospital
- Lancashire
  - Manchester, Lancashire, Yhdistynyt kuningaskunta
    - Aktiivinen, ei rekrytointi
    - St Mary's Hospital - PPDS
- London
  - City of London, London, Yhdistynyt kuningaskunta
    - Aktiivinen, ei rekrytointi
    - Great Ormond Street Hospital
Yhdysvallat
- California
  - Stanford, California, Yhdysvallat, 94305-2200
    - Ei vielä rekrytointia
    - University of Stanford Medical Center
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287-0010
    - Rekrytointi
    - Johns Hopkins University
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109-5000
    - Aktiivinen, ei rekrytointi
    - University of Michigan Hospital
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
    - Rekrytointi
    - Children's Hospital of Philadelphia
- Texas
  - Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030-2614
    - Lopetettu
    - Texas Children's Hospital
- Washington
  - Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105-3901
    - Rekrytointi
    - Seattle Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Lapsi
Aikuinen
Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Minkä tahansa ikäiset henkilöt, joilla on vahvistettu PA-diagnoosi.

Kuvaus

Abstraktiokriteerit:

Osallistujien lääketieteelliset tiedot ovat kelvollisia abstrakteihin vain, jos kaikki seuraavat kriteerit täyttyvät:

Saatavilla todisteita siitä, että osallistuja on saanut lääkärin PA-diagnoosin.
Osallistuja antoi tietoon perustuvan suostumuksen tai suostumuksen soveltuvin osin.
Osallistujalla on ollut vähintään yksi MDE peräkkäisenä 24 kuukauden aikana koko abstraktion aikakehyksen sisällä.

Sensurointikriteerit:

Osallistujien sairaustietoja, jotka täyttävät seuraavat sensurointikriteerit, ei tiivistetä:

- Osallistuminen mRNA-3927:n tai muun tutkittavan aineen kliiniseen tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Ryhmien/kohorttien lukumäärä

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
PA osallistujat Osallistujat, joilla on PA, jotka täyttävät kaikki kelpoisuuskriteerit sairauskertomusten poistamiseen.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Aikaikkuna
Vuosittaisen kliinisen tapahtumakomitean (CEC) lukumäärä-säädöityjen metabolisten dekompensaatiotapahtumien (MDE) lukumäärä (MDE) Aikaikkuna: Jopa 10 vuotta	Jopa 10 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus	Aikaikkuna
CEC: n hyväksymien MDE: ien lukumäärä ennalta määritellyn vakavuusasteikolla Aikaikkuna: Jopa 10 vuotta	Jopa 10 vuotta
Vuosittaisten CEC: n hyväksymättömien PA-liittyvien sairaalahoidon lukumäärä Aikaikkuna: Jopa 10 vuotta	Jopa 10 vuotta
Vuosittaisten CEC-hyväksymien MDE: hen liittyvien sairaalahoitojen lukumäärä Aikaikkuna: Jopa 10 vuotta	Jopa 10 vuotta
Vuosittaisten CEC: n hyväksymättömien PA-liittyvien kiireellisten terveydenhuollon käyntien lukumäärä Aikaikkuna: Jopa 10 vuotta	Jopa 10 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

ModernaTX, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 16. kesäkuuta 2023

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 30. syyskuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 30. syyskuuta 2026

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 3. maaliskuuta 2023

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit