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Um estudo retrospectivo para caracterizar participantes com acidemia propiônica

3 de fevereiro de 2026 atualizado por: ModernaTX, Inc.

Um estudo de coorte retrospectivo para caracterizar pacientes com acidemia propiônica

Este é um estudo de coorte não intervencional, global, multicêntrico e retrospectivo que descreve as características dos participantes, resultados clínicos e taxas de eventos em participantes com acidemia propiônica (AP).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Acidemia propiônica

Descrição detalhada

Este estudo irá abstrair os dados dos participantes de seus registros médicos de aproximadamente 2015-2025. Todos os dados serão extraídos retrospectivamente em incrementos de 6 meses.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Nome: Moderna WeCare Team
Número de telefone: +1-866-663-3762
E-mail: WeCareClinicalTrials@modernatx.com

Locais de estudo

Austrália
- Victoria
  - Parkville, Victoria, Austrália, 3052
    - Retirado
    - Royal Children's Hospital Melbourne
Canadá
- Alberta
  - Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2B7
    - Retirado
    - Stollery Children's Hospital University of Alberta
Espanha
- - Barakaldo, Espanha, 48903
    - Recrutamento
    - Hospital Universitario Cruces
  - Madrid, Espanha, 28041
    - Ativo, não recrutando
    - Hospital Universitario 12 de Octubre
  - Madrid, Espanha, 28034
    - Recrutamento
    - Hospital Universitario Raymon y Cajal
  - Seville, Espanha, 41013
    - Recrutamento
    - Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
  - Valencia, Espanha, 46026
    - Recrutamento
    - Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
- Barcelona
  - Esplugues de Llobregat, Barcelona, Espanha, 8950
    - Recrutamento
    - Hospital Sant Joan de Déu
- Cantabria
  - Santander, Cantabria, Espanha, 39008
    - Recrutamento
    - Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
Estados Unidos
- California
  - Stanford, California, Estados Unidos, 94305-2200
    - Ainda não está recrutando
    - University of Stanford Medical Center
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287-0010
    - Recrutamento
    - Johns Hopkins University
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109-5000
    - Ativo, não recrutando
    - University of Michigan Hospital
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
    - Recrutamento
    - Children's Hospital of Philadelphia
- Texas
  - Houston, Texas, Estados Unidos, 77030-2614
    - Rescindido
    - Texas Children's Hospital
- Washington
  - Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105-3901
    - Recrutamento
    - Seattle Children's Hospital
França
- - Marseille, França, 13386
    - Recrutamento
    - CHU de Marseille - Hôpital de la Timone
- Haute-Garonne
  - Toulouse, Haute-Garonne, França, 31300
    - Recrutamento
    - CHU Toulouse
- Meurthe-et-Moselle
  - Vandœuvre-lès-Nancy, Meurthe-et-Moselle, França, 54511
    - Retirado
    - CHRU Nancy Hôpital des Enfants
- Paris
  - Paris, Paris, França, 75743
    - Recrutamento
    - Hopital Necker - Enfants Malades
Holanda
- South Holland
  - Rotterdam, South Holland, Holanda, 3015 GD
    - Ainda não está recrutando
    - Erasmus MC
Itália
- Campania
  - Napoli, Campania, Itália, 80131
    - Recrutamento
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
- Monza A Brianza
  - Monza, Monza A Brianza, Itália, 20900
    - Ativo, não recrutando
    - ASST di Monza - Azienda Ospedaliera San Gerardo
- Tuscany
  - Florence, Tuscany, Itália, 50139
    - Recrutamento
    - Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
Japão
- Aichi-ken
  - Toyoake, Aichi-ken, Japão, 470-1192
    - Ainda não está recrutando
    - Fujita Health University Hospital
- Tokyo
  - Minato, Tokyo, Japão, 105-8471
    - Ainda não está recrutando
    - The Jikei University School of Medicine
Reino Unido
- - Birmingham, Reino Unido, B29 6JD
    - Recrutamento
    - University Hospital Birmingham
- Fife
  - Kirkcaldy, Fife, Reino Unido, KY2 5AH
    - Retirado
    - Victoria Hospital
- Lancashire
  - Manchester, Lancashire, Reino Unido
    - Ativo, não recrutando
    - St Mary's Hospital - PPDS
- London
  - City of London, London, Reino Unido
    - Ativo, não recrutando
    - Great Ormond Street Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Filho
Adulto
Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra de Probabilidade

População do estudo

Indivíduos de qualquer idade com diagnóstico confirmado de PA.

Descrição

Critérios de Abstração:

Os registros médicos dos participantes são elegíveis para abstração apenas se todos os seguintes critérios se aplicarem:

Disponibilidade de evidências que apóiam o participante ter recebido um diagnóstico médico de PA.
O participante forneceu consentimento informado ou consentimento, conforme aplicável.
O participante teve pelo menos um MDE em um período consecutivo de 24 meses em todo o período de abstração.

Critérios de censura:

Os prontuários médicos dos participantes que atenderem ao seguinte critério de censura não serão abstraídos:

- Participação em um estudo clínico de mRNA-3927 ou outro agente em investigação.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Número de grupos/coortes

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
PA Participantes Participantes com AF que atendem a todos os critérios de elegibilidade para abstração de prontuário.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado	Prazo
Número de Eventos de Descompensação Metabólica de Comitê de Eventos Clínicos Anunciados (CEC) (MDEs) Prazo: Até 10 anos	Até 10 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado	Prazo
Número de MDEs adjudicados pela CEC, avaliados por uma escala de classificação de gravidade pré-especificada Prazo: Até 10 anos	Até 10 anos
Número de hospitalizações relacionadas ao PA anúncios anúncios Prazo: Até 10 anos	Até 10 anos
Número de hospitalizações relacionadas ao MDE anúncios de CEC Prazo: Até 10 anos	Até 10 anos
Número de visitas de saúde urgentes relacionadas à CEC anualizadas CEC Prazo: Até 10 anos	Até 10 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

ModernaTX, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

16 de junho de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

30 de setembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de setembro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de março de 2023

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ