Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie retrospektywne mające na celu scharakteryzowanie uczestników z kwasicą propionową

27 lutego 2024 zaktualizowane przez: ModernaTX, Inc.

Retrospektywne badanie kohortowe mające na celu scharakteryzowanie pacjentów z kwasicą propionową

Jest to nieinterwencyjne, globalne, wieloośrodkowe, retrospektywne badanie kohortowe opisujące charakterystykę uczestników, wyniki kliniczne i częstość zdarzeń u uczestników z kwasicą propionową (PA).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Szczegółowy opis

W tym badaniu zostaną wyodrębnione dane uczestników z ich dokumentacji medycznej z około 2015-2025 roku. Wszystkie dane będą pobierane retrospektywnie w odstępach 6-miesięcznych.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

100

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3052
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Royal Children's Hospital Melbourne
  • Francja
      • Marseille, Francja
        • Rekrutacyjny
        • CHU de Marseille - Hôpital de la Timone
      • Toulouse, Francja, 31300
        • Rekrutacyjny
        • CHU Toulouse
    • Meurthe-et-Moselle
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Meurthe-et-Moselle, Francja
        • Rekrutacyjny
        • CHRU Nancy Hôpital des Enfants
    • Paris
      • Paris Cedex 15, Paris, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Hiszpania
      • Barakaldo, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Cruces
      • Barcelona, Hiszpania, 8950
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Sant Joan de Déu
      • Madrid, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario 12 De Octubre
      • Madrid, Hiszpania, 28034
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Raymon y Cajal
      • Sevilla, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Cantabria
      • Santander, Cantabria, Hiszpania, 39008
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Hospital Universitario Marques de Valdecilla
  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia, 3015 GD
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Erasmus MC
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, AB T6G 2B7
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Stollery Children's Hospital University of Alberta
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Stanford Medical Center
    • Maryland
      • Lutherville, Maryland, Stany Zjednoczone, 21218
        • Rekrutacyjny
        • Johns Hopkins University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Rekrutacyjny
        • University of Michigan Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84112
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Utah Health Care
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105
        • Rekrutacyjny
        • Seattle Children's Hospital
  • Włochy
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Włochy, 00165
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Azienda Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
    • Monza A Brianza
      • Monza, Monza A Brianza, Włochy
        • Rekrutacyjny
        • ASST di Monza - Azienda Ospedaliera San Gerardo
    • Toscana
      • Firenze, Toscana, Włochy, 50139
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
  • Zjednoczone Królestwo
      • Birmingham, Zjednoczone Królestwo
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University Hospital Birmingham
    • Fife
      • Kirkcaldy, Fife, Zjednoczone Królestwo, KY2 5AH
        • Rekrutacyjny
        • Victoria Hospital
    • Lancashire
      • Manchester, Lancashire, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • St Mary's Hospital - PPDS
    • London
      • City of London, London, Zjednoczone Królestwo
        • Rekrutacyjny
        • Great Ormond Street Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Osoby w każdym wieku z potwierdzonym rozpoznaniem PA.

Opis

Kryteria abstrakcji:

Dokumentacja medyczna uczestników kwalifikuje się do pobrania tylko wtedy, gdy spełnione są wszystkie poniższe kryteria:

  • Dostępność dowodów potwierdzających, że uczestnik otrzymał od lekarza diagnozę PA.
  • Uczestnik wyraził świadomą zgodę lub zgodę, stosownie do przypadku.
  • Uczestnik miał co najmniej jeden MDE w ciągu kolejnych 24 miesięcy w całym przedziale czasowym abstrakcji.

Kryteria cenzury:

Dokumentacja medyczna uczestników spełniająca następujące kryterium cenzury nie zostanie pobrana:

- Udział w badaniu klinicznym mRNA-3927 lub innego badanego czynnika.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Uczestnicy PA
Uczestnicy z PA, którzy spełniają wszystkie kryteria kwalifikujące do abstrakcji dokumentacji medycznej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Liczba zdarzeń dekompensacji metabolicznej w ujęciu rocznym (MDE)
Ramy czasowe: Do 10 lat
Do 10 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Roczny czas trwania MDE
Ramy czasowe: Do 10 lat
Do 10 lat
Liczba uczestników z objawami MDE
Ramy czasowe: Do 10 lat
Objawy MDE mogą obejmować uporczywe wymioty, anoreksję/niemożność karmienia, letarg lub zwiększoną aktywność drgawkową.
Do 10 lat
Liczba hospitalizacji w ujęciu rocznym związanych z PA
Ramy czasowe: Do 10 lat
Do 10 lat
Roczny czas trwania hospitalizacji związanych z PA
Ramy czasowe: Do 10 lat
Do 10 lat
Liczba wizyt w nagłych wypadkach w ciągu roku związanych z PA
Ramy czasowe: Do 10 lat
Do 10 lat
Liczba uczestników, którzy otrzymali leki w trakcie iw ciągu ± 3 dni od MDE
Ramy czasowe: Do 10 lat
Leki do standardowego długoterminowego i ostrego leczenia PA, które mogą obejmować między innymi znieczulenie, antybiotyki/leki przeciwgrzybicze, leki przeciwzakrzepowe, leki przeciwpadaczkowe, suplementację biotyną, leczenie nawadniające, leczenie PA, leki przeciwbólowe i leki związane z transfuzją.
Do 10 lat
Liczba uczestników wymagających zarządzania dietą
Ramy czasowe: Do 10 lat

Zarządzanie dietą obejmuje:

  • Zalecane spożycie białka podczas stabilności metabolicznej i podczas MDE
  • Standardowe postępowanie dietetyczne i dieta w przypadku choroby
Do 10 lat
Zmiana w stosunku do linii bazowej w biomarkerach
Ramy czasowe: Do 10 lat
Do 10 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

ModernaTX, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 czerwca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

24 marca 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

24 marca 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 marca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 marca 2023

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 marca 2023

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

28 lutego 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

27 lutego 2024

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • mRNA-3927-P002

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Kwasica propionowa

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Saudi Arabia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj