Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie retrospektywne mające na celu scharakteryzowanie uczestników z kwasicą propionową

3 lutego 2026 zaktualizowane przez: ModernaTX, Inc.

Retrospektywne badanie kohortowe mające na celu scharakteryzowanie pacjentów z kwasicą propionową

Jest to nieinterwencyjne, globalne, wieloośrodkowe, retrospektywne badanie kohortowe opisujące charakterystykę uczestników, wyniki kliniczne i częstość zdarzeń u uczestników z kwasicą propionową (PA).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Kwasica propionowa

Szczegółowy opis

W tym badaniu zostaną wyodrębnione dane uczestników z ich dokumentacji medycznej z około 2015-2025 roku. Wszystkie dane będą pobierane retrospektywnie w odstępach 6-miesięcznych.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Nazwa: Moderna WeCare Team
Numer telefonu: +1-866-663-3762
E-mail: WeCareClinicalTrials@modernatx.com

Lokalizacje studiów

Australia
- Victoria
  - Parkville, Victoria, Australia, 3052
    - Wycofane
    - Royal Children's Hospital Melbourne
Francja
- - Marseille, Francja, 13386
    - Rekrutacyjny
    - CHU de Marseille - Hôpital de la Timone
- Haute-Garonne
  - Toulouse, Haute-Garonne, Francja, 31300
    - Rekrutacyjny
    - CHU Toulouse
- Meurthe-et-Moselle
  - Vandœuvre-lès-Nancy, Meurthe-et-Moselle, Francja, 54511
    - Wycofane
    - CHRU Nancy Hôpital des Enfants
- Paris
  - Paris, Paris, Francja, 75743
    - Rekrutacyjny
    - Hopital Necker - Enfants Malades
Hiszpania
- - Barakaldo, Hiszpania, 48903
    - Rekrutacyjny
    - Hospital Universitario Cruces
  - Madrid, Hiszpania, 28041
    - Aktywny, nie rekrutujący
    - Hospital Universitario 12 de Octubre
  - Madrid, Hiszpania, 28034
    - Rekrutacyjny
    - Hospital Universitario Raymon y Cajal
  - Seville, Hiszpania, 41013
    - Rekrutacyjny
    - Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
  - Valencia, Hiszpania, 46026
    - Rekrutacyjny
    - Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
- Barcelona
  - Esplugues de Llobregat, Barcelona, Hiszpania, 8950
    - Rekrutacyjny
    - Hospital Sant Joan de Déu
- Cantabria
  - Santander, Cantabria, Hiszpania, 39008
    - Rekrutacyjny
    - Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
Holandia
- South Holland
  - Rotterdam, South Holland, Holandia, 3015 GD
    - Jeszcze nie rekrutacja
    - Erasmus MC
Japonia
- Aichi-ken
  - Toyoake, Aichi-ken, Japonia, 470-1192
    - Jeszcze nie rekrutacja
    - Fujita Health University Hospital
- Tokyo
  - Minato, Tokyo, Japonia, 105-8471
    - Jeszcze nie rekrutacja
    - The Jikei University School of Medicine
Kanada
- Alberta
  - Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2B7
    - Wycofane
    - Stollery Children's Hospital University of Alberta
Stany Zjednoczone
- California
  - Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305-2200
    - Jeszcze nie rekrutacja
    - University of Stanford Medical Center
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287-0010
    - Rekrutacyjny
    - Johns Hopkins University
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109-5000
    - Aktywny, nie rekrutujący
    - University of Michigan Hospital
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
    - Rekrutacyjny
    - Children's Hospital of Philadelphia
- Texas
  - Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030-2614
    - Zakończony
    - Texas Children's Hospital
- Washington
  - Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98105-3901
    - Rekrutacyjny
    - Seattle Children's Hospital
Włochy
- Campania
  - Napoli, Campania, Włochy, 80131
    - Rekrutacyjny
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
- Monza A Brianza
  - Monza, Monza A Brianza, Włochy, 20900
    - Aktywny, nie rekrutujący
    - ASST di Monza - Azienda Ospedaliera San Gerardo
- Tuscany
  - Florence, Tuscany, Włochy, 50139
    - Rekrutacyjny
    - Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
Zjednoczone Królestwo
- - Birmingham, Zjednoczone Królestwo, B29 6JD
    - Rekrutacyjny
    - University Hospital Birmingham
- Fife
  - Kirkcaldy, Fife, Zjednoczone Królestwo, KY2 5AH
    - Wycofane
    - Victoria Hospital
- Lancashire
  - Manchester, Lancashire, Zjednoczone Królestwo
    - Aktywny, nie rekrutujący
    - St Mary's Hospital - PPDS
- London
  - City of London, London, Zjednoczone Królestwo
    - Aktywny, nie rekrutujący
    - Great Ormond Street Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Dziecko
Dorosły
Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka prawdopodobieństwa

Badana populacja

Osoby w każdym wieku z potwierdzonym rozpoznaniem PA.

Opis

Kryteria abstrakcji:

Dokumentacja medyczna uczestników kwalifikuje się do pobrania tylko wtedy, gdy spełnione są wszystkie poniższe kryteria:

Dostępność dowodów potwierdzających, że uczestnik otrzymał od lekarza diagnozę PA.
Uczestnik wyraził świadomą zgodę lub zgodę, stosownie do przypadku.
Uczestnik miał co najmniej jeden MDE w ciągu kolejnych 24 miesięcy w całym przedziale czasowym abstrakcji.

Kryteria cenzury:

Dokumentacja medyczna uczestników spełniająca następujące kryterium cenzury nie zostanie pobrana:

- Udział w badaniu klinicznym mRNA-3927 lub innego badanego czynnika.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Liczba grup / kohort

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Uczestnicy PA Uczestnicy z PA, którzy spełniają wszystkie kryteria kwalifikujące do abstrakcji dokumentacji medycznej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku	Ramy czasowe
Liczba rocznych komisji klinicznej (CEC)-zdarzenia metaboliczne zdarzenia metaboliczne (MDES) Ramy czasowe: Do 10 lat	Do 10 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku	Ramy czasowe
Liczba MDE uzależnionych od CEC ocenianych przez wstępnie określoną skalę oceny nasilenia Ramy czasowe: Do 10 lat	Do 10 lat
Liczba hospitalizacji związanych z PA rocznym zdezorientowanym CEC Ramy czasowe: Do 10 lat	Do 10 lat
Liczba hospitalizacji związanych z MDE doroślizowanymi przez CEC Ramy czasowe: Do 10 lat	Do 10 lat
Liczba pilnych wizyt w zakresie opieki zdrowotnej związanych z PA Ramy czasowe: Do 10 lat	Do 10 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

ModernaTX, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

16 czerwca 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

30 września 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 września 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 marca 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości