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Uno studio retrospettivo per caratterizzare i partecipanti con acidemia propionica

3 febbraio 2026 aggiornato da: ModernaTX, Inc.

Uno studio di coorte retrospettivo per caratterizzare i pazienti con acidemia propionica

Questo è uno studio di coorte non interventistico, globale, multicentrico e retrospettivo che descrive le caratteristiche dei partecipanti, gli esiti clinici e i tassi di eventi nei partecipanti con acidemia propionica (PA).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Acidemia propionica

Descrizione dettagliata

Questo studio estrarrà i dati dei partecipanti dalle loro cartelle cliniche dal 2015 al 2025 circa. Tutti i dati saranno estratti retrospettivamente con incrementi di 6 mesi.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Nome: Moderna WeCare Team
Numero di telefono: +1-866-663-3762
Email: WeCareClinicalTrials@modernatx.com

Luoghi di studio

Australia
- Victoria
  - Parkville, Victoria, Australia, 3052
    - Ritirato
    - Royal Children's Hospital Melbourne
Canada
- Alberta
  - Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2B7
    - Ritirato
    - Stollery Children's Hospital University of Alberta
Francia
- - Marseille, Francia, 13386
    - Reclutamento
    - CHU de Marseille - Hôpital de la Timone
- Haute-Garonne
  - Toulouse, Haute-Garonne, Francia, 31300
    - Reclutamento
    - CHU Toulouse
- Meurthe-et-Moselle
  - Vandœuvre-lès-Nancy, Meurthe-et-Moselle, Francia, 54511
    - Ritirato
    - CHRU Nancy Hôpital des Enfants
- Paris
  - Paris, Paris, Francia, 75743
    - Reclutamento
    - Hopital Necker - Enfants Malades
Giappone
- Aichi-ken
  - Toyoake, Aichi-ken, Giappone, 470-1192
    - Non ancora reclutamento
    - Fujita Health University Hospital
- Tokyo
  - Minato, Tokyo, Giappone, 105-8471
    - Non ancora reclutamento
    - The Jikei University School of Medicine
Italia
- Campania
  - Napoli, Campania, Italia, 80131
    - Reclutamento
    - Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
- Monza A Brianza
  - Monza, Monza A Brianza, Italia, 20900
    - Attivo, non reclutante
    - ASST di Monza - Azienda Ospedaliera San Gerardo
- Tuscany
  - Florence, Tuscany, Italia, 50139
    - Reclutamento
    - Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
Olanda
- South Holland
  - Rotterdam, South Holland, Olanda, 3015 GD
    - Non ancora reclutamento
    - Erasmus MC
Regno Unito
- - Birmingham, Regno Unito, B29 6JD
    - Reclutamento
    - University Hospital Birmingham
- Fife
  - Kirkcaldy, Fife, Regno Unito, KY2 5AH
    - Ritirato
    - Victoria Hospital
- Lancashire
  - Manchester, Lancashire, Regno Unito
    - Attivo, non reclutante
    - St Mary's Hospital - PPDS
- London
  - City of London, London, Regno Unito
    - Attivo, non reclutante
    - Great Ormond Street Hospital
Spagna
- - Barakaldo, Spagna, 48903
    - Reclutamento
    - Hospital Universitario Cruces
  - Madrid, Spagna, 28041
    - Attivo, non reclutante
    - Hospital Universitario 12 de Octubre
  - Madrid, Spagna, 28034
    - Reclutamento
    - Hospital Universitario Raymon y Cajal
  - Seville, Spagna, 41013
    - Reclutamento
    - Hospital Universitario Virgen del Rocio - PPDS
  - Valencia, Spagna, 46026
    - Reclutamento
    - Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
- Barcelona
  - Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spagna, 8950
    - Reclutamento
    - Hospital Sant Joan de Déu
- Cantabria
  - Santander, Cantabria, Spagna, 39008
    - Reclutamento
    - Hospital Universitario Marqués de Valdecilla
Stati Uniti
- California
  - Stanford, California, Stati Uniti, 94305-2200
    - Non ancora reclutamento
    - University of Stanford Medical Center
- Maryland
  - Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287-0010
    - Reclutamento
    - Johns Hopkins University
- Michigan
  - Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109-5000
    - Attivo, non reclutante
    - University of Michigan Hospital
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
    - Reclutamento
    - Children's Hospital of Philadelphia
- Texas
  - Houston, Texas, Stati Uniti, 77030-2614
    - Terminato
    - Texas Children's Hospital
- Washington
  - Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105-3901
    - Reclutamento
    - Seattle Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Bambino
Adulto
Adulto più anziano

Accetta volontari sani

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Individui di qualsiasi età con diagnosi confermata di PA.

Descrizione

Criteri di astrazione:

Le cartelle cliniche dei partecipanti sono ammissibili per l'estrazione solo se si applicano tutti i seguenti criteri:

Disponibilità di prove a sostegno del fatto che il partecipante abbia ricevuto una diagnosi di PA da parte di un medico.
Il partecipante ha fornito il consenso informato o il consenso, a seconda dei casi.
Il partecipante ha avuto almeno un MDE in un periodo consecutivo di 24 mesi entro l'intero periodo di estrazione.

Criteri di censura:

Non saranno estratte le cartelle cliniche dei partecipanti che soddisfano il seguente criterio di censura:

- Partecipazione a uno studio clinico di mRNA-3927 o di un altro agente sperimentale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Numero di gruppi/coorti

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Partecipanti AP Partecipanti con PA che soddisfano tutti i criteri di ammissibilità per l'estrazione della cartella clinica.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato	Lasso di tempo
Numero di eventi di decompensione metabolica (MDES) del numero di eventi di decompensione metabolica (MDES) adjudicati (MDES) Lasso di tempo: Fino a 10 anni	Fino a 10 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato	Lasso di tempo
Numero di MDE adjudicati CEC valutati da una scala di valutazione di gravità pre-specificata Lasso di tempo: Fino a 10 anni	Fino a 10 anni
Numero di ricoveri annualizzati per la CEC-adjudicati in PA Lasso di tempo: Fino a 10 anni	Fino a 10 anni
Numero di ricoveri annualizzati legati al CEC-adjudicate. Lasso di tempo: Fino a 10 anni	Fino a 10 anni
Numero di visite annualizzate per la sanità urgente legate al CEC-adjudicate. Lasso di tempo: Fino a 10 anni	Fino a 10 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

ModernaTX, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 giugno 2023

Completamento primario (Stimato)

30 settembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

30 settembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 marzo 2023

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità