Vyhodnotit bezpečnost a účinnost CAR-T buněk při léčbě R/R neuromyelitis Optica

Kritéria pro zařazení:

• 1. Věk 18-60 a pohlaví bez omezení;
• 2. NMOSD diagnostikovaná na základě mezinárodních konsensuálních diagnostických kritérií NMOSD z roku 2015;

• 3. Diagnostická kritéria pro AQP4-IgG pozitivní NMOSD Diagnostická kritéria pro AQP4-IgG pozitivní NMOSD

  1. Alespoň 1 základní klinický znak
  2. Použití spolehlivých metod k detekci pozitivního AQP4-IgG (metoda CBA)
  3. Vyloučit jiné diagnózy. Základní klinické rysy
  1. ＯＮ
  2. Akutní myelitida
  3. Syndrom zadní oblasti, nevysvětlitelná záchvatovitá škytavka, nevolnost a zvracení
  4. Jiné syndromy mozkového kmene
  5. Symptomatická epizodická spavá nemoc, diencefalický syndrom, MRI mozku s NMOSD charakteristickými diencefalickými lézemi
  6. Cerebrální syndrom s NMOSD charakteristickými mozkovými lézemi
• 4. Kortikosteroidy v kombinaci s imunosupresivy (azathioprin nebo mykofenolát mofetil nebo rituximab) po léčbě stále relabují；
• 5. Alespoň 2 recidivy během posledních 12 měsíců nebo alespoň 3 recidivy během posledních 24 měsíců a alespoň 1 recidiva během 12 měsíců před screeningem；
• 6. Odhadovaná doba přežití je více než 12 týdnů;
• 7. Ženy ve fertilním věku, které mají negativní těhotenský test z moči před podáním léků a souhlasí s tím, že budou během zkušebního období až do poslední kontroly používat účinná antikoncepční opatření

Kritéria vyloučení:

• 1. Epilepsie v anamnéze nebo jiné onemocnění centrálního nervového systému;
• 2. Elektrokardiogram ukazuje prodloužený QT interval, závažná srdeční onemocnění, např. v minulosti závažné arytmie;
• 3. Těhotné (nebo kojící) ženy;
• 4. Pacienti se závažnými aktivními infekcemi;
• 5. Aktivní infekce virem hepatitidy B nebo virem hepatitidy C;
• 6. Systémové steroidy byly použity během 4 týdnů před účastí na léčbě (s výjimkou nedávného nebo současného užívání inhalačních steroidů);
• 7. Ti, kteří dříve používali jakékoli produkty genové terapie;
• 8. Rychlost proliferace je menší než 5násobek odpovědi na kostimulační signál CD3/CD28;
• 9. Sérový kreatinin > 2,5 mg/dl nebo ALT / AST > 3krát ULN nebo bilirubin > 2,0 mg/dl;
• 10. Ti, kteří trpí jinými nekontrolovanými nemocemi, nejsou vhodní ke studiu;
• 11. HIV infekce;
• 12. Jakákoli situace, o které se výzkumníci domnívají, že může zvýšit riziko pacientů nebo ovlivnit výsledky testu.