Arvioi CAR-T-solujen turvallisuus ja tehokkuus R/R Neuromyelitis Optican hoidossa
tiistai 5. elokuuta 2025 päivittänyt: He Huang, Zhejiang University
Tutkimus kimeeristen antigeenireseptori-T-solujen turvallisuudesta ja tehokkuudesta toistuvan/refraktorisen neuromyelitis Optican hoidossa
Tämä on yksihaarainen, avoin, yhden keskuksen, vaiheen I tutkimus.
Ensisijaisena tavoitteena on arvioida CD19 CAR-T -hoidon turvallisuutta potilailla, joilla on uusiutunut tai refraktorinen Neuromyelitis Optica, ja arvioida CD19 CAR-T:n farmakokinetiikkaa potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
9
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Zhejiang
-
Hangzhou, Zhejiang, Kiina, 310000
- The first affiliated hospital of medical college of zhejiang university
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 1. Ikäraja 18-60 ja sukupuoli rajoittamaton;
- 2. NMOSD diagnosoitu 2015 NMOSD International Consensus Diagnostic Criteria -kriteerien perusteella;
3. Diagnostiset kriteerit AQP4-IgG-positiiviselle NMOSD:lle Diagnostiset kriteerit AQP4-IgG-positiiviselle NMOSD:lle
- Vähintään yksi kliininen ydinominaisuus
- Luotettavien menetelmien käyttäminen positiivisen AQP4-IgG:n havaitsemiseen (CBA-menetelmä)
- Sulje pois muut diagnoosit. Kliiniset ominaisuudet
- ＯＮ
- Akuutti myeliitti
- Takaosan oireyhtymä, selittämätön kohtauksellinen hikka, pahoinvointi ja oksentelu
- Muut aivorungon oireyhtymät
- Oireinen episodinen unipahoinvointi, dienkefaalinen oireyhtymä, aivojen MRI ja NMOSD:lle tyypillisiä väliaivovaurioita
- Aivooireyhtymä, jossa on NMOSD:lle tyypillisiä aivovaurioita
- 4. Kortikosteroidit yhdistettynä immunosuppressantteihin (atsatiopriini tai mykofenolaattimofetiili tai rituksimabi) uusiutuvat edelleen hoidon jälkeen；
- 5. Vähintään 2 uusiutumista viimeisten 12 kuukauden aikana tai vähintään 3 uusiutumista viimeisten 24 kuukauden aikana ja vähintään 1 uusiutuminen seulontaa edeltäneiden 12 kuukauden aikana；
- 6. Arvioitu eloonjäämisaika on yli 12 viikkoa;
- 7. Hedelmällisessä iässä olevat naiset, joilla on negatiivinen virtsaraskaustesti ennen lääkkeen antoa ja jotka sitoutuvat käyttämään tehokkaita ehkäisymenetelmiä koejakson aikana viimeiseen seurantaan asti
Poissulkemiskriteerit:
- 1. Epilepsia tai muu keskushermostosairaus;
- 2. Elektrokardiogrammi osoittaa pidentynyttä QT-aikaa, vakavia sydänsairauksia, kuten vakavaa rytmihäiriötä mm.
- 3. raskaana olevat (tai imettävät) naiset;
- 4. Potilaat, joilla on vaikeita aktiivisia infektioita;
- 5. Hepatiitti B- tai hepatiitti C -viruksen aktiivinen infektio;
- 6. Systeemisiä steroideja on käytetty 4 viikon aikana ennen hoitoon osallistumista (paitsi äskettäin tai parhaillaan inhaloitavien steroidien käyttäminen);
- 7. Ne, jotka ovat käyttäneet mitä tahansa geeniterapiatuotteita aiemmin;
- 8. Proiferaationopeus on alle 5-kertainen vaste CD3/CD28-kostimulaatiosignaaliin;
- 9. Seerumin kreatiniini > 2,5 mg/dl tai ALT/AST > 3 kertaa ULN tai bilirubiini > 2,0 mg/dl;
- 10. Ne, jotka kärsivät muista hallitsemattomista sairauksista, eivät sovellu tutkimukseen;
- 11. HIV-infektio;
- 12. Mikä tahansa tilanne, jonka tutkijat uskovat voivan lisätä potilaiden riskiä tai häiritä testituloksia.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Hoitoryhmä
Recurrent/Refractory Neuromyelitis Optica
|
CAR-T
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
AE ja SAE
Aikaikkuna: Vastaanotosta seurantajakson loppuun, enintään 2 vuotta
|
Haittatapahtuma ja vakava haittatapahtuma
|
Vastaanotosta seurantajakson loppuun, enintään 2 vuotta
|
|
Annos rajoitettu toksisuus (DLT)
Aikaikkuna: Alkuperäisen hoidon päivämäärästä 28 CAR-T-infuusion jälkeen.
|
Annos rajoitettu toksisuus
|
Alkuperäisen hoidon päivämäärästä 28 CAR-T-infuusion jälkeen.
|
|
Suurin siedettävä annos
Aikaikkuna: Alkuperäisen hoidon päivämäärästä 28 CAR-T-infuusion jälkeen.
|
Suurin siedettävä annos
|
Alkuperäisen hoidon päivämäärästä 28 CAR-T-infuusion jälkeen.
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutokset seerumin AQP4-IgG-tiitterissä infuusion jälkeen
Aikaikkuna: päivät 7, 14, 21, 28 ja 90
|
Muutokset seerumin AQP4-IgG-tiitterissä infuusion jälkeen
|
päivät 7, 14, 21, 28 ja 90
|
|
NMOSD:n vuotuinen toistumisprosentti (ARR).
Aikaikkuna: Vastaanotosta seurantajakson loppuun, enintään 2 vuotta
|
NMOSD:n vuotuinen toistumisprosentti (ARR).
|
Vastaanotosta seurantajakson loppuun, enintään 2 vuotta
|
|
Optimaalisen korjatun näön muutokset
Aikaikkuna: päivät 28 ja 90
|
Optimaalisen korjatun näön muutokset (Log MAR)
|
päivät 28 ja 90
|
|
Muutokset verkkokalvon papillan ympärillä olevassa hermosäikekerroksessa (pRNFL)
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Muutos RNFL:ssä optisella koherenssitomografialla kokeilun aikana
|
2 vuotta
|
|
Laajennetun vammaisuuden tilan asteikon (EDSS) muutokset lähtötasosta
Aikaikkuna: Päivät 7, 14, 21, 28, 56 ja 90
|
EDSS: 0 (normaali neurologinen tutkimus) - 10 (kuolema MS: stä), korkeammat pisteet osoittavat suuremman vammaisuuden (huonompi tulos) ， pisteiden vähentäminen viittaa funktionaaliseen parantamiseen
|
Päivät 7, 14, 21, 28, 56 ja 90
|
|
MRI -aktiiviset vauriot
Aikaikkuna: Päivät 90
|
Osuus henkilöistä, joilla on ≥1 aktiivista vaurioita päivänä 90
|
Päivät 90
|
|
Muutokset makula ganglionisolujen plexiform -kerroksessa (MGCIPL)
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Osuus koehenkilöistä, joilla on merkitsevä MgCIPL -paksuusmuutos
|
2 vuotta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: He Huang, MD, Zhejiang University
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 15. toukokuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 30. heinäkuuta 2025
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Keskiviikko 30. heinäkuuta 2025
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 12. huhtikuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 12. huhtikuuta 2023
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 25. huhtikuuta 2023
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Maanantai 11. elokuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 5. elokuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. heinäkuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Autoimmuunisairaudet
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Silmäsairaudet
- Demyelinisoivat autoimmuunisairaudet, keskushermosto
- Hermoston autoimmuunisairaudet
- Demyelinisoivat sairaudet
- Myeliitti, poikittainen
- Optinen neuriitti
- Näköhermon sairaudet
- Kraniaalihermoston sairaudet
- Optica neuromyelitis
Muut tutkimustunnusnumerot
- TXB2023005
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .