Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluer sikkerheten og effektiviteten til CAR-T-celler i behandling av R/R Neuromyelitt Optica

5. august 2025 oppdatert av: He Huang, Zhejiang University

En studie om sikkerheten og effektiviteten til kimære antigenreseptor T-celler i behandling av tilbakevendende/refraktær neuromyelitt optica

Dette er en enarms, åpen, enkeltsenter, fase I-studie. Hovedmålet er å evaluere sikkerheten til CD19 CAR-T-behandling for pasienter med residiverende eller refraktær Neuromyelitt Optica, og å evaluere farmakokinetikken til CD19 CAR-T hos pasienter.

Studieoversikt

Status

Fullført

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310000
        • The first affiliated hospital of medical college of zhejiang university

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • 1. Alder 18–60 og ubegrenset kjønn;
  • 2. NMOSD diagnostisert basert på 2015 NMOSD International Consensus Diagnostic Criteria;
  • 3. Diagnostiske kriterier for AQP4-IgG positiv NMOSD Diagnostiske kriterier for AQP4-IgG positiv NMOSD

    1. Minst 1 klinisk kjernefunksjon
    2. Bruk av pålitelige metoder for å oppdage positiv AQP4-IgG (CBA-metode)
    3. Utelukk andre diagnoser. Kjerne kliniske funksjoner
    1. ON
    2. Akutt myelitt
    3. Posterior region syndrom, uforklarlig paroksysmal hikke, kvalme og oppkast
    4. Andre hjernestammesyndromer
    5. Symptomatisk episodisk sovesyke, diencefalisk syndrom, hjerne MR med NMOSD karakteristiske diencefaliske lesjoner
    6. Cerebralt syndrom med NMOSD karakteristiske hjernelesjoner
  • 4. Kortikosteroider kombinert med immundempende midler (azatioprin eller mykofenolatmofetil eller rituximab) får fortsatt tilbakefall etter behandling;
  • 5. Minst 2 tilbakefall i løpet av de siste 12 månedene eller minst 3 tilbakefall i løpet av de siste 24 månedene, og minst 1 tilbakefall innen 12 måneder før screening.
  • 6. Estimert overlevelsestid er mer enn 12 uker;
  • 7. Kvinner i fertil alder som har negativ uringraviditetstest før medisinering og samtykker i å ta effektive prevensjonstiltak i prøveperioden frem til siste oppfølging

Ekskluderingskriterier:

  • 1. Epilepsihistorie eller annen sykdom i sentralnervesystemet;
  • 2. Elektrokardiogram viser forlenget QT-intervall, alvorlige hjertesykdommer som tidligere alvorlig arytmi;
  • 3. Gravide (eller ammende) kvinner;
  • 4. Pasienter med alvorlige aktive infeksjoner;
  • 5. Aktiv infeksjon av hepatitt B-virus eller hepatitt C-virus;
  • 6. Systemiske steroider har blitt brukt i løpet av de 4 ukene før de deltok i behandlingen (unntatt nylig eller for tiden ved bruk av inhalerte steroider);
  • 7. De som har brukt noen genterapiprodukter før;
  • 8. Proiferasjonsraten er mindre enn 5 ganger respons på CD3/CD28 co-stimuleringssignal;
  • 9. Serumkreatinin > 2,5 mg/dl eller ALT/AST > 3 ganger ULN eller bilirubin > 2,0 mg/dl;
  • 10. De som lider av andre ukontrollerte sykdommer er ikke egnet til å bli med på studiet;
  • 11. HIV-infeksjon;
  • 12. Enhver situasjon som forskerne mener kan øke risikoen for pasienter eller forstyrre testresultatene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandlingsgruppe
Tilbakevendende/Refraktær Neuromyelitt Optica
CAR-T-celler i behandlingen av R/R neuromyelitt optica

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
AE og SAE
Tidsramme: Fra innleggelse til avsluttet oppfølging, inntil 2 år
Bivirkning og alvorlig bivirkning
Fra innleggelse til avsluttet oppfølging, inntil 2 år
Dose begrenset toksisitet (DLT)
Tidsramme: Fra dato for innledende behandling til dag 28 etter CAR-T-infusjon.
Dose begrenset toksisitet
Fra dato for innledende behandling til dag 28 etter CAR-T-infusjon.
Maksimal tålelig dose
Tidsramme: Fra dato for innledende behandling til dag 28 etter CAR-T-infusjon.
Maksimal tålelig dose
Fra dato for innledende behandling til dag 28 etter CAR-T-infusjon.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer i serum AQP4-IgG titer etter infusjon
Tidsramme: dag 7, 14, 21, 28 og 90
Endringer i serum AQP4-IgG titer etter infusjon
dag 7, 14, 21, 28 og 90
Årlig tilbakefallsrate (ARR) av NMOSD
Tidsramme: Fra innleggelse til avsluttet oppfølging, inntil 2 år
Årlig tilbakefallsrate (ARR) av NMOSD
Fra innleggelse til avsluttet oppfølging, inntil 2 år
Endringer i optimalt korrigert syn
Tidsramme: dag 28 og 90
Endringer i optimalt korrigert syn (Log MAR)
dag 28 og 90
Endringer i nervefiberlaget rundt retinal papilla (pRNFL)
Tidsramme: 2 år
Endring i RNFL ved optisk koherenstomografi over forsøk
2 år
Endringer i den utvidede funksjonshemmede statusskalaen (EDSS) fra baseline
Tidsramme: Dagene 7, 14, 21, 28, 56 og 90
EDSS: 0 (normal nevrologisk undersøkelse) til 10 (død på grunn av MS), høyere score indikerer større funksjonshemming (dårligere utfall) , poengreduksjon antyder funksjonell forbedring
Dagene 7, 14, 21, 28, 56 og 90
MR -aktive lesjoner
Tidsramme: Dagene 90
Andel personer med ≥1 aktive lesjoner på dag 90
Dagene 90
Endringer i det plexiforme laget av makulære ganglionceller (MGCIPL)
Tidsramme: 2 år
Andel av personer med betydelige endringer i MGCIPL -tykkelse
2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Samarbeidspartnere

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: He Huang, MD, Zhejiang University

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. mai 2023

Primær fullføring (Faktiske)

30. juli 2025

Studiet fullført (Faktiske)

30. juli 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. april 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. april 2023

Først lagt ut (Faktiske)

25. april 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

11. august 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

5. august 2025

Sist bekreftet

1. juli 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere