Valutare la sicurezza e l'efficacia delle cellule CAR-T nel trattamento della neuromielite ottica R/R

Criterio di inclusione:

• 1. Età 18-60 e sesso illimitato;
• 2. NMOSD diagnosticato sulla base dei criteri diagnostici di consenso internazionale NMOSD del 2015;

• 3. Criteri diagnostici per NMOSD positivo per AQP4-IgG Criteri diagnostici per NMOSD positivo per AQP4-IgG

  1. Almeno 1 caratteristica clinica di base
  2. Utilizzo di metodi affidabili per rilevare AQP4-IgG positivo (metodo CBA)
  3. Escludere altre diagnosi. Caratteristiche cliniche fondamentali
  1. ＯＮ
  2. Mielite acuta
  3. Sindrome della regione posteriore, singhiozzo parossistico inspiegabile, nausea e vomito
  4. Altre sindromi del tronco encefalico
  5. Malattia del sonno episodica sintomatica, sindrome diencefalica, risonanza magnetica cerebrale con lesioni diencefaliche caratteristiche NMOSD
  6. Sindrome cerebrale con lesioni cerebrali caratteristiche NMOSD
• 4. I corticosteroidi combinati con immunosoppressori (azatioprina o micofenolato mofetile o rituximab) ricadono ancora dopo il trattamento;
• 5. Almeno 2 ricadute negli ultimi 12 mesi o almeno 3 ricadute negli ultimi 24 mesi e almeno 1 recidiva nei 12 mesi precedenti lo screening;
• 6. Il tempo di sopravvivenza stimato è superiore a 12 settimane;
• 7. Donne in età fertile che hanno un test di gravidanza sulle urine negativo prima della somministrazione del farmaco e accettano di adottare misure contraccettive efficaci durante il periodo di prova fino all'ultimo follow-up

Criteri di esclusione:

• 1. Storia di epilessia o altra malattia del sistema nervoso centrale;
• 2. L'elettrocardiogramma mostra un intervallo QT prolungato, gravi malattie cardiache come una grave aritmia in passato;
• 3. Donne in gravidanza (o in allattamento);
• 4. Pazienti con gravi infezioni attive;
• 5. Infezione attiva del virus dell'epatite B o del virus dell'epatite C;
• 6. Sono stati utilizzati steroidi sistemici nelle 4 settimane precedenti la partecipazione al trattamento (tranne che recentemente o attualmente si utilizzano steroidi per via inalatoria);
• 7. Coloro che hanno già utilizzato prodotti di terapia genica;
• 8. Il tasso di proliferazione è inferiore a 5 volte la risposta al segnale di costimolazione CD3/CD28;
• 9. Creatinina sierica > 2,5 mg/dl o ALT/AST > 3 volte ULN o bilirubina > 2,0 mg/dl;
• 10. Coloro che soffrono di altre malattie non controllate non sono idonei a partecipare allo studio;
• 11. Infezione da HIV;
• 12. Qualsiasi situazione che i ricercatori ritengono possa aumentare il rischio dei pazienti o interferire con i risultati del test.