Snížení rizika krvácení u dětí s Alagille syndromem
Nový protokol ke snížení periprocedurálního a intraoperačního krvácení u dětí s Alagille syndromem
Cílem této intervenční studie je otestovat protokol screeningu hemostázy a periprocedurální a pooperační srdeční hemostázu za účelem zlepšení krvácivých komplikací a zlepšení přežití pacientů u dětí s Alagilleovým syndromem a komplexními srdečními stavy. Hlavní otázky, na které chce odpovědět, jsou:
- Je u dětí s Alagilleovým syndromem se srdečními anomáliemi pravděpodobnější, že získají von Willebrandův syndrom (stav, který způsobuje zvýšené krvácení)
- Snižuje zavedení nového screeningového protokolu k detekci předoperačních krvácivých stavů intraoperační a/nebo pooperační krvácivé komplikace a riziko mortality?
- Způsobuje zavedení nového screeningového protokolu k detekci a léčbě krvácivých stavů trombotické komplikace?
Účastníci podstoupí další hematologický a krvácivý screening před kardiochirurgickým výkonem. Kromě toho podstoupí podrobný rodinný screening na anamnézu krvácení genetickým poradcem.
Vědci budou tato zjištění porovnávat s dětmi, které mají podobné složité srdeční stavy vyžadující operaci, ale nemají Alagilleův syndrom, aby zjistili, zda jsou krvácivé stavy a komplikace u dětí s Alagilleovým syndromem více či méně časté.
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato studie si klade za cíl vyvinout a implementovat předoperační screeningový protokol před velkými výkony nebo operacemi u dětí s Alagilleovým syndromem, včetně srdeční katetrizace a kardiotorakální chirurgie (rekonstrukce plicní tepny).
Sekundární cíle
- Vyvinout a implementovat intraoperační protokol pro děti s Alagilleovým syndromem a získaným von Willebrandovým syndromem.
- Porovnejte srdeční intra- a do 48 hodin pooperační krvácivé komplikace, pooperační trombotické komplikace do 30 dnů po operaci a mortalitu (a) dětí s Alagilleovým syndromem s a bez získaného von Willebrandova syndromu a (b) dětí bez Alagille syndrom.
Jedná se o jednomístnou studii s cílem zapsat 40 pacientů v průběhu období studie. Všichni pacienti, kteří jsou doporučeni k rekonstrukci plicní arterie, budou podrobeni screeningu, zda jsou způsobilí. Všichni pacienti podstoupí standardní předoperační hematologický screening ke zhodnocení poruch krvácení (konkrétně poruch agregace krevních destiček a získaného deficitu von Willebrandova faktoru).
Studie zahrnuje období před screeningem v délce až 4 týdnů, po kterém následuje 12měsíční období sledování jako součást standardní péče po operaci rekonstrukce plicní tepny u dětí s Alagilleovým syndromem a protokol související s výzkumem pro děti bez Alagilleova syndromu .
Pacientům by byla odebrána krev alespoň 2 týdny před kardiotorakální operací. Toto je protokol screeningu, který má pochopit, zda mají poruchu krvácení, která by změnila jejich léčbu na operačním sále a po operaci. U pacientů, u kterých byla zjištěna porucha krvácivosti vyžadující léčbu, by potřebovali pooperačně krevní test denně po dobu celkem 7 dnů a další krevní test jednou týdně po dobu 2 týdnů a poté jednou před propuštěním.
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
California
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
- Stanford University
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- 0-17 let
- s komplexním srdečním stavem vyžadujícím rekonstrukci plicní tepny (stenóza větvené plicní tepny, MAPCA nebo Fallotova tetralogie bez MAPCA)
Kritéria vyloučení:
- anamnéza známé poruchy krvácení
- ve věku 18 let nebo starší
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Prevence
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Alagille syndrom
Pacienti s komplexními srdečními stavy vyžadujícími kardiotorakální operaci, kteří mají také v anamnéze Alagilleův syndrom.
|
Intervence bude rozšířena o laboratorní vyšetření hematologických stavů, konzultace s hematologem a přizpůsobený intraoperační a pooperační plán s cílem zmírnit riziko krvácení a krvácení a vyvážit trombotické riziko touto intervencí.
|
|
Experimentální: Žádná historie Alagilleova syndromu
Pacienti se složitými srdečními stavy vyžadujícími kardiotorakální operaci, u kterých není diagnostikován Alagilleův syndrom.
|
Intervence bude rozšířena o laboratorní vyšetření hematologických stavů, konzultace s hematologem a přizpůsobený intraoperační a pooperační plán s cílem zmírnit riziko krvácení a krvácení a vyvážit trombotické riziko touto intervencí.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Objem krevního produktu
Časové okno: Intraoperačně až 24 hodin po operaci
|
Intraoperačně až 24 hodin po operaci
|
|
Výstupní objem krve z hrudní trubice
Časové okno: Intraoperačně až 24 hodin po operaci
|
Intraoperačně až 24 hodin po operaci
|
|
Počet účastníků s plicním krvácením
Časové okno: Intraoperačně až 24 hodin po operaci
|
Intraoperačně až 24 hodin po operaci
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt tromboembolických příhod u pacientů s hematologickým onemocněním
Časové okno: Intraoperačně do 30 dnů po operaci
|
Tento výsledek má zhodnotit riziko trombózy u pacientů s hematologickým onemocněním, kteří dostávají během operace a po operaci léky ke snížení rizika krvácení.
Výskyt tromboembolie (včetně příhod cévní, intrakardiální, cévní mozkové příhody, mediastinální trombózy) bude posouzen na základě zobrazení.
|
Intraoperačně do 30 dnů po operaci
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Noelle Ebel, MD, Stanford University
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Odhad)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Nemoci trávicího systému
- Patologické procesy
- Kardiovaskulární choroby
- Cévní onemocnění
- Arteriální okluzivní onemocnění
- Choroba
- Vrozené vady
- Hematologická onemocnění
- Onemocnění jater
- Poruchy srážení krve, dědičné
- Poruchy koagulačního proteinu
- Hemoragické poruchy
- Genetické choroby, vrozené
- Poruchy srážení krve
- Poruchy krevních destiček
- Nemoci žlučových cest
- Srdeční vady, vrozené
- Kardiovaskulární abnormality
- Abnormality, vícenásobné
- Nemoci žlučových cest
- Cholestáza, intrahepatální
- Cholestáza
- Syndrom
- Krvácení
- Von Willebrandovy choroby
- Stenóza, plicní tepna
- Alagille syndrom
Další identifikační čísla studie
- 66477
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .