Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Afnemend bloedingsrisico bij kinderen met het Alagille-syndroom

4 mei 2023 bijgewerkt door: Noelle Hanako, Stanford University

Nieuw protocol om peri-procedurele en intra-operatieve bloedingen te verminderen bij kinderen met het syndroom van Alagille

Het doel van deze interventionele studie is het testen van een hemostase-screeningsprotocol en cardiale peri-procedurele en postoperatieve hemostaseroute om bloedingscomplicaties te verbeteren en de overleving van de patiënt te verbeteren voor kinderen met het syndroom van Alagille en complexe hartaandoeningen. De belangrijkste vragen die het wil beantwoorden zijn:

  • Hebben kinderen met het syndroom van Alagille met hartafwijkingen meer kans op het krijgen van het syndroom van von Willebrand (een aandoening die meer bloedingen veroorzaakt)
  • Vermindert de implementatie van een nieuw screeningsprotocol om preoperatieve bloedingen te detecteren intra-operatieve en/of postoperatieve bloedingscomplicaties en het sterfterisico?
  • Veroorzaakt de implementatie van een nieuw screeningsprotocol voor het opsporen en behandelen van bloedingsaandoeningen trombotische complicaties?

Voorafgaand aan een hartoperatie ondergaan deelnemers aanvullende screening op hematologie en bloedingsstoornissen. Ze zullen bovendien een gedetailleerde familiescreening ondergaan voor een voorgeschiedenis van bloedingen door een genetisch adviseur.

Onderzoekers zullen deze bevindingen vergelijken met kinderen die vergelijkbare complexe hartaandoeningen hebben die een operatie vereisen, maar die geen Alagille-syndroom hebben om te zien of bloedingsaandoeningen en complicaties meer of minder vaak voorkomen bij kinderen met het Alagille-syndroom.

Studie Overzicht

Toestand

Aanmelden op uitnodiging

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie heeft tot doel een pre-operatief screeningsprotocol te ontwikkelen en te implementeren voorafgaand aan grote procedures of operaties voor kinderen met het Alagille-syndroom, waaronder hartkatheterisatie en cardiothoracale chirurgie (reconstructie van de longslagader).

Secundaire doelstellingen

  1. Ontwikkel en implementeer een intra-operatief protocol voor kinderen met het syndroom van Alagille en het verworven syndroom van von willebrand.
  2. Vergelijk cardiale intra- en tot 48 uur postoperatieve bloedingscomplicaties, postoperatieve trombotische complicaties binnen 30 dagen na de operatie en mortaliteit voor (a) kinderen met het syndroom van Alagille met en zonder verworven syndroom van von willebrand, en (b) kinderen zonder Alagille-syndroom.

Dit is een onderzoek op één locatie met als doel om in de loop van de onderzoeksperiode 40 patiënten in te schrijven. Alle patiënten die worden doorverwezen voor reconstructie van de longslagader, worden gescreend op geschiktheid. Alle patiënten ondergaan standaard preoperatieve hematologische screening om te evalueren op bloedingsstoornissen (met name bloedplaatjesaggregatiestoornissen en verworven von Willebrand Factor-deficiëntie).

De studie omvat een pre-screeningperiode van maximaal 4 weken, gevolgd door een follow-upperiode van 12 maanden als onderdeel van de standaardzorg na reconstructie van de longslagader voor kinderen met het Alagille-syndroom en een onderzoeksgerelateerd protocol voor kinderen zonder het Alagille-syndroom. .

Patiënten zouden ten minste 2 weken voorafgaand aan hun cardiothoracale operatie één keer bloed laten afnemen. Dit is het screeningsprotocol om te begrijpen of ze een bloedingsaandoening hebben die hun behandeling in de operatiekamer en na hun operatie zou veranderen. Voor patiënten bij wie wordt vastgesteld dat ze een bloedingsaandoening hebben die behandeling vereist, zouden ze postoperatief dagelijks een bloedtest moeten ondergaan gedurende maximaal 7 dagen in totaal en een andere wekelijkse bloedtest gedurende 2 weken en daarna één keer voorafgaand aan ontslag.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

40

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Stanford University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 0-17 jaar oud
  • met een complexe hartaandoening die reconstructie van de longslagader vereist (stenose van de longslagader, MAPCA's of tetralogie van Fallot zonder MAPCA's)

Uitsluitingscriteria:

  • voorgeschiedenis van een bekende bloedingsaandoening
  • van 18 jaar of ouder

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Alagille-syndroom
Patiënten met complexe hartaandoeningen die cardiothoracale chirurgie vereisen en die ook een voorgeschiedenis hebben van het syndroom van Alagille.
Ander: Beoordeling voor bloedingsstoornis met op maat gemaakte postoperatieve zorg
Interventie zal bestaan ​​uit uitgebreid laboratoriumwerk voor hematologische aandoeningen, consultatie door hematologie en een op maat gemaakt intra-operatief en postoperatief plan met als doel het risico op bloedingen en bloedingen te verminderen, waarbij het trombotische risico wordt afgewogen tegen deze interventie.
Experimenteel: Geen geschiedenis van het syndroom van Alagille
Patiënten met complexe hartaandoeningen die cardiothoracale chirurgie vereisen en die geen diagnose van het syndroom van Alagille hebben.
Ander: Beoordeling voor bloedingsstoornis met op maat gemaakte postoperatieve zorg
Interventie zal bestaan ​​uit uitgebreid laboratoriumwerk voor hematologische aandoeningen, consultatie door hematologie en een op maat gemaakt intra-operatief en postoperatief plan met als doel het risico op bloedingen en bloedingen te verminderen, waarbij het trombotische risico wordt afgewogen tegen deze interventie.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Volume bloedproduct
Tijdsspanne: Intra-operatief tot 24 uur na de operatie
Intra-operatief tot 24 uur na de operatie
Borstbuis output bloedvolume
Tijdsspanne: Intra-operatief tot 24 uur na de operatie
Intra-operatief tot 24 uur na de operatie
Aantal deelnemers met longbloeding
Tijdsspanne: Intra-operatief tot 24 uur na de operatie
Intra-operatief tot 24 uur na de operatie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van trombo-embolie-gebeurtenissen bij patiënten met een hematologische aandoening
Tijdsspanne: Intra-operatief tot 30 dagen na de operatie
Deze uitkomst is om het risico op trombose te evalueren voor patiënten met een hematologische aandoening die intraoperatief en postoperatief medicatie krijgen om hun risico op bloedingen te verminderen. Het optreden van trombo-embolie (inclusief voorvallen van bloedvaten, intracardiaal, beroerte, mediastinale trombose) zal worden beoordeeld op basis van beeldvorming.
Intra-operatief tot 30 dagen na de operatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Stanford University

Medewerkers

Alagille Syndrome Alliance

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Noelle Ebel, MD, Stanford University

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

18 april 2023

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 november 2024

Studie voltooiing (Verwacht)

1 november 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

26 april 2023

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

4 mei 2023

Eerst geplaatst (Schatting)

8 mei 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

8 mei 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 mei 2023

Laatst geverifieerd

1 mei 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 66477

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren